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蓝鸟生物针对<font color="red">脑</font><font color="red">性</font><font color="red">肾上腺皮质</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的慢病毒基因疗法，临床展现出积极数据

蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法，临床展现出积极数据

蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症（CALD）患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。

MedSci原创 - 蓝鸟，慢病毒，基因疗法，脑性肾上腺皮质营养不良症，积极数据 - 2019-09-25

基因诊断X-连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>

基因诊断X-连锁肾上腺脑白质营养不良

X-连锁肾上腺脑自质营养不良(X-ALD)是一种常见的过氧化物酶体脂质代谢病，呈X-连锁隐性遗传，男性受累为主，40岁以上女性携带者超过50％出现症状。

中国小儿急救医学 - 儿童脑型ALD，肾上腺脊髓神经病型ALD，青少年脑型ALD - 2022-10-10

<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>丨影像诊断要点

肾上腺脑白质营养不良丨影像诊断要点

X-ALD发生在不典型的年龄→不典型的表现(无强化，可能会有大脑前部受累而不是后部)未确诊的脑白质营养不良一定有强化

网络 - 影像诊断，肾上腺脑白质营养不良，脑部影像 - 2022-07-30

Neurology病例：X连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>：脊髓小脑变异型

Neurology病例：X连锁肾上腺脑白质营养不良：脊髓小脑变异型

29岁既往体健男性，表现为进行性构音障碍和步态不稳2月。查体提示辩距不良，下肢反射亢进和踝阵挛。

神经科病例撷英拾粹 - 营养不良，构音障碍，脑白质 - 2019-08-31

NEJM：早期X-连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>的基因治疗

NEJM：早期X-连锁肾上腺脑白质营养不良的基因治疗

研究认为Lenti-D慢病毒载体基因治疗可有效缓解早期X-连锁肾上腺脑白质营养不良患者的病情，是异基因造血干细胞移植之外的一个治疗选择

MedSci原创 - X-连锁肾上腺脑白质营养不良，基因，病毒载体 - 2017-10-26

 Neurology：儿童期<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>症状前损害的时机和治疗

 Neurology：儿童期肾上腺脑白质营养不良症状前损害的时机和治疗

X连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）是一种由ABCD1基因突变引起的遗传性疾病。该研究结果提供了对症状前CCALD男孩病变形成、增强和治疗时机更精确的理解，为标准化临床护理和设计未来的临床试验提供基准

MedSci原创 - X-连锁肾上腺脑白质营养不良，治疗窗 - 2022-07-10

Neurology：见于成人起病的X连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>的额叶受累

Neurology：见于成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良的额叶受累

42岁男性，表现为进行性行为和性格改变。患者产前，出生和神经发育无殊。查体提示行为过度活跃，下肢无力（肌力3级）伴锥体征阳性，无皮肤色素沉着或视觉障碍。

神经科病例撷英拾粹 - 额叶受累，脑白质，营养不良 - 2019-10-30

Neurology病例：见于成人起病的X连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>的额叶受累

Neurology病例：见于成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良的额叶受累

脑MRI可见双侧额叶弥散病变，病灶边缘弥散受限和强化（图1）。血浆极长链脂肪酸水平升高，ABCD1基因p.Ser98Ter突变，及患者家系图（图2）证实为成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）。X-ALD是先天性代谢异常，主要累及脑后部

神经科病例撷英拾粹 - 成人起病，X连锁，肾上腺，脑白质，营养不良，额叶受累 - 2019-10-28

X连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗

X连锁肾上腺脑白质营养不良：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗

肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy，ALD)是X连锁隐性遗传病，是一种最常见的过氧化物酶体病，主要累及肾上腺和脑白质，半数以上的病人于儿童或青少年期起病，主要表现为进行性的

MedSci原创 - X连锁肾上腺脑白质营养不良 - 2022-08-27

Science：对海绵状<font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的基因疗法

Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法

来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。

EurekAlert!中文 - 基因疗法，海绵状脑白质 - 2013-05-06

Neurology：低髓鞘化<font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>伴全身<font color="red">性</font>肌张力障碍

Neurology：低髓鞘化脑白质营养不良伴全身性肌张力障碍

16岁男孩，父母非近亲结婚，出生史无殊，但总体发育稍迟缓。

神经科病例撷英拾粹 - 营养不良，肌张力障碍，步态障碍 - 2020-03-31

<font color="red">脑</font><font color="red">性</font>瘫痪儿童合并<font color="red">营养不良</font>与呼吸道感染相关<font color="red">性</font>的研究

脑性瘫痪儿童合并营养不良与呼吸道感染相关性的研究

研究显示从相关性系数来看，脑瘫儿童使用 SGNA 评估结果显示营养不良与下呼吸道感染的相关性明显高于脑瘫分型、GMFCS 等脑瘫临床特征与下呼吸道感染的相关性

中国康复医学杂志 - 营养不良，呼吸道感染，脑性瘫痪 - 2022-12-09

<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>的Lenti-D基因治疗的最新数据将于SSIEM 2018研讨会上公布

肾上腺脑白质营养不良的Lenti-D基因治疗的最新数据将于SSIEM 2018研讨会上公布

bluebird生物近日宣布，其用于研究儿童肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的Lenti-D基因疗法的临床试验的最新数据将在2018年SSIEM研讨会上公布。正在进行的II/III期Starbeam研究（ALD-102）的更新数据将评估Lenti-D基因治疗在17岁及以下CALD患者中的有效性和安全性。该公司还将提供其正在进行的观察性研究（ALD-103）的同种异体造血干细胞移植（allo-H

MedSci原创 - SSIEM，肾上腺脑白质营养不良，基因治疗 - 2018-08-05

糖<font color="red">皮质</font>激素在进行<font color="red">性</font>假肥大<font color="red">性</font>肌<font color="red">营养不良</font>中应用循证指南计划书

糖皮质激素在进行性假肥大性肌营养不良中应用循证指南计划书

指南制订工作组将根据循证指南的制订原则和步骤开展指南制订工作，组建包括神经肌肉疾病、循证等领域的多学科专家团队。该计划书主要阐明了指南制订的目的、意义以及指南制订的完整流程。

国际神经病学神经外科学杂志 - 糖皮质激素，进行性假肥大性肌营养不良 - 2023-09-16

糖<font color="red">皮质</font>激素在进行<font color="red">性</font>假肥大<font color="red">性</font>肌<font color="red">营养不良</font>中应用循证指南计划书

糖皮质激素在进行性假肥大性肌营养不良中应用循证指南计划书

糖皮质激素在进行性假肥大性肌营养不良中应用循证指南计划书

网络 - 2023-09-19

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