Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答，并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401，Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17
Ultragenyx宣布DTX401治疗Ia型糖原贮积病的阳性结果
Ultragenyx制药公司是一家生物制药公司，专注于开发用于严重罕见和超罕见遗传疾病的新产品，近日公布了正在进行的I/II期研究的低剂量组的正面安全性和有效性数据。
MedSci原创 - Ia型糖原贮积病，DTX401，Ultragenyx - 2019-01-06
Ultragenyx宣布DTX401基因治疗Ia型糖原贮积病的第一组1/2期研究数据为阳性
Ultragenyx公司的DTX401（一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法）正处于1/2期临床研究治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）。治疗24周后，参加组1治疗的三名患者均得到显着改善。
MedSci原创 - AAV8，基因治疗，糖原贮积病 - 2019-02-22
这个20岁姑娘，成为世界首个接受Moderna公司mRNA遗传病疗法的患者
在新冠疫情出现之前，Moderna 公司就一直在研究使用 mRNA 来治疗糖原贮积病Ia型（GSD-Ia），这是一种严重的代谢紊乱遗传疾病，患者由于 G6PC 基因纯合突变导致葡萄糖-6-磷酸酶失活。
“生物世界”公众号 - mRNA遗传病疗法，糖原贮积病Ia型 - 2022-06-11
十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展
1.系统性硬化（SSc）、皮肌炎（DM）Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作，在日本开发和商业化研究性药物lenabasum，以治疗罕见而严重的自身免疫性疾病——系统性硬化（systemic sclerosis，
罕见病信息网 - 罕见病 - 2019-02-22
突发：FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
BEAM-201是Beam Therapeutics开发的基于胞嘧啶碱基编辑（Cytosine Base Editor，CBE）的针对CD7靶点的四重碱基编辑CAR-T细胞疗法。
“生物世界”公众号 - FDA，CAT-R疗法 - 2022-08-03
Diabetologia：1型糖尿病和非1型糖尿病患者反调节激素的血糖阈值和对低血糖的症状反应
高胰岛素钳夹被广泛用于研究不同程度的低血糖对逆调节反应的影响，并被用来确定单个成分的激活阈值。
MedSci原创 - 1型糖尿病 - 2022-08-12
Nature Medicine： 发现一型胰岛素突变引起1型糖尿病病
这项研究发现了临床中存在的一种新的来自非正常翻译而产生的突变型胰岛素蛋白，并且揭示其足以能够作为自身T细胞的抗原，从而介导杀死胰岛的β细胞，引起1型糖尿病。未来可以因此，筛选含有这一基因突变的1型糖尿病病人，而对此采取个性化疗法。
MedSci原创 - 1型糖尿病，胰岛素突变，T细胞 - 2017-05-01
外源性胰岛素抵抗综合征1例
患者男，61岁，2009年前因“脑梗死”行检查发现血糖增高，明确诊断为糖尿病，应用“三短一长”胰岛素方案 降糖，之后更换多种胰岛素，胰岛素每天总量最高达88U，血糖控制不理想， 表现为夜间及口服相对偏低
实用医学杂志 - 外源性，胰岛素，抵抗综合征 - 2019-04-28
“神药”之阿司匹林16个副作用，你了解吗？
该药的抗原性很强，即使是小剂量，对少数过敏质者也可引起过敏反应。表现为皮疹、荨麻疹、渗出性多形红斑、剥脱性皮炎、血管神经性水肿、黏膜充血、过敏性鼻炎、鼻息肉和哮喘等，偶可引起过敏性休克。
临床药师网 - 阿司匹林 - 2017-06-19
医学词汇总结：麻醉，心血管，儿，妇，骨，内，外，护理各科（下）
心血管医学英语单词心力衰竭：Heart failure 心力衰竭Congestive beart failure 充血性心力衰竭Acute left-sided heart failure 急性左心衰竭Chroinc heart failure 慢性心力衰竭Intractable heart failure 难治性心力衰竭Systolic insufficiency heart failure
MedSci原创 - 医学词汇 - 2016-06-16
杨水祥：心力衰竭与心肌能量代谢
关键词：心力衰竭：心肌能量代谢 引言：心脏是特殊的Ⅰ型横纹肌组织，它的能量供应主要由有氧代谢供应。
北京世纪坛医院 - 心力衰竭，能量代谢，心肌 - 2012-01-01
Gilenya(芬戈莫德[fingolimod])使用说明书2010年9月第一版
批准日期：2010年9月22日；公司：诺华[Novartis] 本文是转载于网络,请原作者与我们联系。译自http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2010/022527s000lbl.pdf处方资料的重点。这些重点不包括安全和有效使用GILENYA?所需的资料。对GILENYA请参阅下文完整处方资料. GILENYA (芬戈莫德)胶囊
Gilenya - 2010-10-01
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