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蓝鸟生物针对<font color="red">脑</font><font color="red">性</font><font color="red">肾上腺皮质</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的慢病毒基因疗法，临床展现出积极数据

蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法，临床展现出积极数据

蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症（CALD）患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。

MedSci原创 - 蓝鸟，慢病毒，基因疗法，脑性肾上腺皮质营养不良症，积极数据 - 2019-09-25

基因诊断X-连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>

基因诊断X-连锁肾上腺脑白质营养不良

X-连锁肾上腺脑自质营养不良(X-ALD)是一种常见的过氧化物酶体脂质代谢病，呈X-连锁隐性遗传，男性受累为主，40岁以上女性携带者超过50％出现症状。

中国小儿急救医学 - 儿童脑型ALD，肾上腺脊髓神经病型ALD，青少年脑型ALD - 2022-10-10

<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>丨影像诊断要点

肾上腺脑白质营养不良丨影像诊断要点

X-ALD发生在不典型的年龄→不典型的表现(无强化，可能会有大脑前部受累而不是后部)未确诊的脑白质营养不良一定有强化

网络 - 影像诊断，肾上腺脑白质营养不良，脑部影像 - 2022-07-30

Neurology病例：X连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>：脊髓小脑变异型

Neurology病例：X连锁肾上腺脑白质营养不良：脊髓小脑变异型

29岁既往体健男性，表现为进行性构音障碍和步态不稳2月。查体提示辩距不良，下肢反射亢进和踝阵挛。

神经科病例撷英拾粹 - 营养不良，构音障碍，脑白质 - 2019-08-31

NEJM：早期X-连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>的基因治疗

NEJM：早期X-连锁肾上腺脑白质营养不良的基因治疗

研究认为Lenti-D慢病毒载体基因治疗可有效缓解早期X-连锁肾上腺脑白质营养不良患者的病情，是异基因造血干细胞移植之外的一个治疗选择

MedSci原创 - X-连锁肾上腺脑白质营养不良，基因，病毒载体 - 2017-10-26

 Neurology：儿童期<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>症状前损害的时机和治疗

 Neurology：儿童期肾上腺脑白质营养不良症状前损害的时机和治疗

X连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）是一种由ABCD1基因突变引起的遗传性疾病。该研究结果提供了对症状前CCALD男孩病变形成、增强和治疗时机更精确的理解，为标准化临床护理和设计未来的临床试验提供基准

MedSci原创 - X-连锁肾上腺脑白质营养不良，治疗窗 - 2022-07-10

Neurology：见于成人起病的X连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>的额叶受累

Neurology：见于成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良的额叶受累

42岁男性，表现为进行性行为和性格改变。患者产前，出生和神经发育无殊。查体提示行为过度活跃，下肢无力（肌力3级）伴锥体征阳性，无皮肤色素沉着或视觉障碍。

神经科病例撷英拾粹 - 额叶受累，脑白质，营养不良 - 2019-10-30

Neurology病例：见于成人起病的X连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>的额叶受累

Neurology病例：见于成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良的额叶受累

脑MRI可见双侧额叶弥散病变，病灶边缘弥散受限和强化（图1）。血浆极长链脂肪酸水平升高，ABCD1基因p.Ser98Ter突变，及患者家系图（图2）证实为成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）。X-ALD是先天性代谢异常，主要累及脑后部

神经科病例撷英拾粹 - 成人起病，X连锁，肾上腺，脑白质，营养不良，额叶受累 - 2019-10-28

X连锁<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗

X连锁肾上腺脑白质营养不良：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗

肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy，ALD)是X连锁隐性遗传病，是一种最常见的过氧化物酶体病，主要累及肾上腺和脑白质，半数以上的病人于儿童或青少年期起病，主要表现为进行性的

MedSci原创 - X连锁肾上腺脑白质营养不良 - 2022-08-27

Science：对海绵状<font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>的基因疗法

Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法

来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。

EurekAlert!中文 - 基因疗法，海绵状脑白质 - 2013-05-06

Neurology：低髓鞘化<font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>伴全身<font color="red">性</font>肌张力障碍

Neurology：低髓鞘化脑白质营养不良伴全身性肌张力障碍

16岁男孩，父母非近亲结婚，出生史无殊，但总体发育稍迟缓。

神经科病例撷英拾粹 - 营养不良，肌张力障碍，步态障碍 - 2020-03-31

<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>的Lenti-D基因治疗的最新数据将于SSIEM 2018研讨会上公布

肾上腺脑白质营养不良的Lenti-D基因治疗的最新数据将于SSIEM 2018研讨会上公布

bluebird生物近日宣布，其用于研究儿童肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的Lenti-D基因疗法的临床试验的最新数据将在2018年SSIEM研讨会上公布。正在进行的II/III期Starbeam研究（ALD-102）的更新数据将评估Lenti-D基因治疗在17岁及以下CALD患者中的有效性和安全性。该公司还将提供其正在进行的观察性研究（ALD-103）的同种异体造血干细胞移植（allo-H

MedSci原创 - SSIEM，肾上腺脑白质营养不良，基因治疗 - 2018-08-05

糖<font color="red">皮质</font>激素在进行<font color="red">性</font>假肥大<font color="red">性</font>肌<font color="red">营养不良</font>中应用循证指南计划书

糖皮质激素在进行性假肥大性肌营养不良中应用循证指南计划书

糖皮质激素在进行性假肥大性肌营养不良中应用循证指南计划书

网络 - 2023-09-19

JAMA Neurol：脑血管病变MRI扫描有助于新生儿<font color="red">肾上腺</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>患儿早期筛查

JAMA Neurol：脑血管病变MRI扫描有助于新生儿肾上腺脑白质营养不良患儿早期筛查

检测脑血管病变MRI扫描是筛查新生儿肾上腺脑白质营养不良有效方法，将有助于CALD患者早期治疗以改善预后

MedSci原创 - 肾上腺脑白质营养，脑血管病变MRI，造血干细胞移植 - 2017-04-23

Lancet：HSC-GT治疗异染<font color="red">性</font><font color="red">脑</font>白质<font color="red">营养不良</font>的安全<font color="red">性</font>和有效<font color="red">性</font>研究

Lancet：HSC-GT治疗异染性脑白质营养不良的安全性和有效性研究

异染性脑白质营养不良（缺乏芳基硫酸酯酶A [ARSA]）是一种致命的脱髓鞘性溶酶体病，目前没有批准的治疗。研究者进行了一项研究，评估造血干细胞基因治疗(HSC-GT)对早发性异染性脑白质病变患者的长期预后影响。该研究纳入了分子和生化诊断为异染性脑白质营养不良的患者（先兆晚期婴儿或青少年早期疾病或早期症状的青少年早期疾病 ）。对患者进行HSC-GT。以安全性（毒性、无植入失败或延迟血液重组、安全的慢

MedSci原创 - 异染性脑白质营养不良，HSC-GT，预后 - 2016-06-13

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