Cell Death Dis：广州生物院发现基因治疗之佐剂引发神经退化
Cell Death & Disease（Nature杂志社）发表了中科院广州生物医药与健康研究院刘兴国课题组研究成果“Polybrene induces neural degeneration by
细胞 - 广州生物院发现基因治疗之佐剂引发神经退化 - 2018-09-28
Cell Death Dis：广州生物院发现基因治疗佐剂引发神经退化
该研究发现，Polybrene作为广泛使用的基因治疗和感染的佐剂，在低剂量下引发神经退化：小鼠的体内实验表现出运动障碍伴随脑内神经死亡和胶质增生，而在人神经元中诱发浓度依赖性轴突串珠化和碎片化。这一神经毒性的机制是钙离子内流双向调控细胞器重塑：线粒体断裂，内质网片段化并和线粒体耦合，而启动神经退化。
广州生物院 - 基因治疗，佐剂，神经退化 - 2018-09-27
Nature Biomedical Engineering：李晓江团队等首次证明，CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因，首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
“生物世界”公众号 - 神经退行性疾病，CRISPR基因编辑 - 2023-02-21
PNAS：痴呆？帕金森？说不定是大脑缺了这个蛋白！
万事知其然才能知其所以然，但这些疾病的发病机制至今众说纷纭，有效的治疗方法扑朔迷离，研究长期桎梏于困境。近日，洛克菲勒大学的研究人员发现了造成神经退行性疾病患者大脑中异常蛋白斑块的罪魁祸首——缺失PI31蛋白。他们指出，这种蛋白的缺失可引发两大问题，不仅使异常蛋白的分解受损，还阻碍了神经元间的蛋白酶体交流，进而导致局部蛋白异常淤积，AD的β淀粉样蛋白和PD的α-突触核蛋白的大量聚集正是来源于此。泛
转化医学网 - 神经退行性疾病 - 2019-12-06
Cell Res：科学家成功培育患“渐冻人症”模型猪
中澳科学家联手成功培育出了患“渐冻人症”的模型猪，将为揭示“渐冻人症”的疾病机理，开发治疗药物提供更为理想的动物模型。这一成果是由中科院广州生物医药与健康研究院教授赖良学、中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成和南方医科大学教授姜晓丹领导的团队，经过近五年联合攻关才获得成功。 “渐冻
光明日报 - 神经，精神 - 2014-03-13
Nat Neurosci：痴呆症等神经退行性疾病新机制：DNA损伤修复遭破坏
直到今日， “渐冻人症”（萎缩侧索硬化，ALS）或痴呆症等神经退行性疾病的治疗仍然十分困难。近日，来自谢菲尔德大学发表于Nature Neuroscience期刊上的一项新研究或许可以帮助减缓ALS等运动神经元疾病（MND）和老年痴呆症的发展。研究发现，调节DNA天然修复通路有助于预防引发神经系统疾病的神经细胞的死亡。
生物探索 - 痴呆症，神经退行性疾病，机制 - 2017-07-25
Plos Biology：利用人干细胞“年轻因子”治疗骨关节炎取得新进展
近期，中科院生物物理所刘光慧研究组同北京大学汤富酬研究组、中科院动物所曲静研究组合作，在PLOS Biology在线发表题为“Up-regulation of FOXD1 by YAP alleviates该研究首次报道了YAP-FOXD1通路在人干细胞去衰老（De-senescence）及骨关节炎基因治疗中的作用及分子机制
中科院生物物理所 - 干细胞，衰老，骨关节炎 - 2019-04-23
PLOS Biology：科学家利用人干细胞“年轻因子”治疗骨关节炎取得进展
4月1日，中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组同北京大学汤富酬研究组、中科院动物研究所曲静研究组合作，在PLOS Biology 在线发表题为Up-regulation of FOXD1 by YAP该研究首次报道了YAP-FOXD1通路在人干细胞去衰老（De-senescence）及骨关节炎基因治疗中
生物物理研究所 - 衰老，骨关节炎，YAP-FOXD1通路 - 2019-04-04
苏大教授参与研发Nusinersen，成FDA首批治疗SMA的药物
导读 12月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了脊髓性肌萎缩症（ SMA）反义核苷酸治疗药物Nusinersen（商品名Spinraza）上市，这是首个获批用于治疗SMA的药物。在药物研发过程中，苏州大学神经科学研究所华益民教授付出了无数的汗水与努力，做出巨大的贡献。
生物探索 - 苏大教授，研发Nusinersen，FDA首批，SMA，药物 - 2016-12-29
Science：发现一种罕见的痴呆症基因，为治疗阿尔兹海默症等疾病开辟新道路
阿尔茨海默症（Alzheimer's disease， AD），俗称“老年痴呆症”，是一类主要发生于老年人且以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。
Bio生物世界 - 治疗，阿尔兹海默症，痴呆症基因 - 2020-10-22
与会专家介绍
Aaron Ciechanover 著名生物学家、以色列理工学院 Ciechanover 教授，因发现由泛素调控的蛋白质降解而与 Avram Hershko 和 Irwin Rose于2004年 一起获得诺贝尔化学奖他还于 2000 年获得Albert Lasker 基础医学研究奖、 2003 年获得以色列生物学研究奖。 Ciechanover 教授目前是以色列科学与人文学院院士、梵帝冈教皇
会议 - 2008-10-29
IJV：我国艾滋病疫苗研究有新进展
中国科学院广州生物医药与健康研究院研究人员，利用新技术，在恒河猴模型上进行了腺病毒载体艾滋病疫苗试验，去除了血液中的中和抗体等其他可能影响腺病毒感染效果的因素，使疫苗可在体内更有效地发挥特定的生物学功能腺病毒，尤其是人5型腺病毒（Ad5）已被广泛作为重组基因治疗和疫苗载体，最新数据表明，全球约有1/4的基因治疗和疫苗载体的临床试验应用了A
健康报 - 外周血单核细胞，艾滋病，疫苗 - 2012-11-09
Cell Res：肌萎缩性脊髓侧索硬化症(渐冻症)转基因猪模型建立
近日，记者在中科院广州生物医药与健康研究院获悉，该院研究员赖良学与中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成、南方医科大学教授姜晓丹等联合攻关，成功培育出渐冻人症模型猪。渐冻人症是一种渐进和致命的神经退行性疾病，病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉，导致肌肉逐渐萎缩，最后神经系统完全丧失控制随意运动的能力，导致病人瘫
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，渐冻症，模型 - 2014-05-03
腺病毒载体疫苗研究获进展
最近，中科院广州生物医药与健康研究院特聘研究员陈凌博士带领其研究组成员孙彩军博士、冯立强博士等研发了一种可克服体内腺病毒中和抗体的新技术AVIP，并在恒河猴模型中利用腺病毒载体艾滋病疫苗进行了概念验证
《病毒学期刊》 - 腺病毒，载体，抗体 - 2012-11-16
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