基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变：FDA已授予孤儿药称号（ODD）
制药公司Neurophth今天宣布，其基因疗法NR082（rAAV2-ND4）已获得美国FDA的孤儿药称号（ODD）。
MedSci原创 - Leber遗传性视神经病变，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，基因疗法NR082 - 2020-09-26
全球首个在体CRISPR基因编辑完成患者给药
2020年3月4日，艾尔建（Allergan）和Editas Medicine联合宣布：CRISPR疗法AGN-151587（EDIT-101）治疗先天性黑蒙症10型（LCA10）的I/II期临床试验
MedSci原创 - 基因编辑，β地中海贫血 - 2020-03-19
Leber遗传性视神经病变基因治疗药物LUMEVOQ提交上市许可申请
GenSight是一家致力于开发和商业化视网膜神经退行性疾病和中枢神经疾病创新基因疗法的生物制药公司。该公司已于9月向欧洲药品管理局（EMA）提交了治疗ND4线粒体基因突变的Leber遗传性视神经病变
MedSci原创 - 基因治疗，遗传性视神经病变 - 2020-12-02
明日起，非法采集人类遗传资源、非法植入基因编辑、提供假药劣药等将正式入刑
2月27日，最高人民法院、最高人民检察院公布了关于执行《中华人民共和国刑法》确定罪名的补充规定（七）（以下简称“补充规定”），自2021年3月1日正式施行。
医谷网 - 基因编辑，人类遗传资源，假药劣药 - 2021-03-07
J Ophthalmol：CYP4F2基因单核苷酸多态性和IL-17A浓度对视神经炎的影响
目前对视神经炎（ON）的病因和病理生理学机制并不是很清楚，注入遗传和炎症等因素也可能参与其中。
MedSci原创 - CYP4F2基因单核苷酸多态性，IL-17A，视神经炎 - 2018-05-19
《ORPHANET J RARE DIS》：SIRT1水平和SIRT1基因多态性在多发性硬化视神经炎患者中的作用
多发性硬化患者的SIRT1激活药物可能在预防外伤性视神经损伤中发挥特殊作用。
MedSci原创 - 多发性硬化视神经炎 - 2023-05-01
JNNP:中国人家族性视神经脊髓炎谱系障碍的临床和遗传分析,与泛素特异性肽酶USP18基因变异相关
视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）是中枢神经系统的自身免疫性疾病，其特征是视神经炎（ON）、脊髓炎和特定脑区病变的复发性发作，其发病机制与细胞膜蛋白水通道蛋白4（AQP4）的自身免疫有关。NMOSD的
网络 - 中国人，视神经脊髓炎谱系疾病，泛素特异性肽酶 - 2022-09-30
Lancet Neurology：Satralizumab单药治疗视神经脊髓炎谱系障碍的安全性和有效性：一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的3期试验
视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）是一种自身免疫性神经疾病，全球发病率为估计为1.82/10万人。这种疾病的特点是视神经、脊髓、脑干和大脑的炎症性病变，可能会导致严重的运动和感觉障碍、膀胱功能障碍等。
MedSci原创 - III期随机试验，视神经脊髓炎谱系障碍，Satralizumab - 2020-12-17
FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01，"孤儿药"称号 - 2020-06-03
Nature Biomedical Engineering：李晓江团队等首次证明，CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因，首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
“生物世界”公众号 - 神经退行性疾病，CRISPR基因编辑 - 2023-02-21
ASGCT 2020：中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验
2020年5月15日，美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）线上年会及视觉与眼科研究协会（ARVO）线上年会上，来自中国武汉的纽福斯生
纽福斯 - 临床试验，基因治疗，LHON基因 - 2020-05-16
一次注射长期有效，诺奖团队第二款体内CRISPR疗法临床数据给力
AATR 是一种危及生命的严重罕见遗传疾病，据估计，全球大约有5万名患者，该疾病的特征是错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白神经和心脏等组织中积累。
“生物世界”公众号 - CRISPR - 2022-09-19
NEJM：开启医学新时代：首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布，安全有效
2012年8月17日，詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（Emmanulle Charpentier）合作，在 Science 杂志发表了基因编辑史上的里程碑论文，
“E药世界”公众号 - CRISPR基因编辑 - 2021-06-28
100%编辑效率！张锋创立的Editas 体内基因编辑疗法公布临床前数据
2022年10月13日，Editas Medicine公布了其体内基因编辑疗法EDIT-103用于治疗视紫红质（RHO）介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)的临床前数据。
网络 - 基因编辑，CRISPR基因编辑 - 2022-10-17
罗氏视神经脊髓炎谱系疾病预防复发药物在华获批
2021年5月7日，罗氏制药旗下罕见病药物安适平®（英文名：Enspryng®，中文通用名：萨特利珠单抗注射液，英文通用名：Satralizumab Injection）获得国家药品监督管理局正式批准
医谷网 - 罗氏视神经脊髓炎 - 2021-05-08
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