Circ-Heart Fail:Tafamidis对甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病患者长期生存的疗效
最初在ATTR-ACT试验中接受Tafamidis治疗的患者的生存率明显高于最初接受安慰剂治疗的患者,这突出了早期诊断和治疗对于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的重要性。
MedSci原创 - 长期生存,Tafamidis,甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 - 2021-12-29
2023 WHF共识:转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种进行性和致命性疾病,需要早期诊断、管理和特殊治疗。新的疾病改善疗法的可用性使成功治疗成为现实。本文主要提供了ATTR淀粉样变的全面介绍。
Glob Heart - 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 - 2023-11-02
《新英格兰杂志》:Acoramidis治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病的疗效和安全性
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(transthyretin cardiac amyloidosis,ATTR-CA)心肌病的患者,俗称“淀粉人”。这是一种罕见的致死性疾病,患者往往
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14
2022 亚洲临床建议:转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者的诊断和监测
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的临床表现多样,为一种衰弱和致命性疾病。本文主要针对亚洲ATTR-CM的诊断和监测提供了实用性指导建议。
Clin Cardiol.2022 Jul 6. - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 - 2022-07-11
NEJM:氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效
由此可见,在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中,与安慰剂相比,氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率,并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。
MedSci原创 - 氯苯唑酸,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,疗效 - 2018-09-13
NEJM:NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光
2022年3月1日,全球领先制药公司阿斯利康(AstraZeneca)旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,NI006 - 2023-05-20
Circulation:转甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人的又一杀手
转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭的一个病因。现研究人员对ATTR-CM的发病过程进行归纳总结,并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者的预后和生活质量。研究人员共纳入711位野生型ATTR-CM患者,其中205位是携带V1221突变的遗传性ATTR-CM(V122I-hATTR-CM),另118位为非-V122I-hATTR-CM。前瞻性地评估患者的心指数、功能状态(6分
MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病,ATTR-CM,心衰,V122I - 2019-07-06
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批,助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗
辉瑞公司今日(10月9日)宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。
医谷网 - 维万心 - 2020-10-09
AHA 2022:新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病
新型基因编辑疗法——静脉注射治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病
MedSci原创 - 基因编辑,转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 - 2022-11-07
NEJM:Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性
在转甲状腺蛋白淀粉样心肌病患者中,与安慰剂相比,接受Acoramidis可显著改善包含死亡率、发病率和功能成分的初级分级结果。两组的不良事件相似。
MedSci原创 - 限制性心肌病,Acoramidis,转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-01-11
Lancet Neurology:Patisiran治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的多发性神经病性淀粉样变的长期安全性和有效性结果
遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性,也称为ATTRv淀粉样变性,是一种罕见的遗传性进行性疾病。
网络 - Patisiran,甲状腺素运载蛋白,多发性神经病变淀粉样变 - 2021-01-21
2024 专家建议:遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的诊断和治疗
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、多系统的、进行性的、致命疾病,以多神经病变为主要表现。本文主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的识别、监测和治疗提供专家建议。
Muscle Nerve - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2024-01-05
Eur J Heart Fail:钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病:短期疗效和安全性分析
研究表明,SGLT2抑制剂在治疗ATTR-CM中短期内能够改善患者的体液状态和对利尿药的抵抗,但需要进行随机研究以确认这些发现。
MedSci原创 - 钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 ,甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 - 2024-03-18
‘四大顶刊’一周研究导读:单独接受PCI治疗能有效缓解心绞痛;Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效和安全性 ;科学减肥,90%患者瘦身成功!
科学的进步如同一个梯子,能够为你打开新的世界。
MedSci原创 - PCI,心绞痛,心肌病,四大顶刊 - 2024-01-15
又一个罕见病药物免临床申请上市
近日,根据新药研发监测数据库(CPM)显示,辉瑞研发的罕见病药物氯苯唑酸获CDE免临床受理,通过《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》进行上市申报,之前在国内未进行过临床实验。
医谷综合报道 - 辉瑞,罕见病,临床试验 - 2019-07-31
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