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Circ-Heart Fail:<font color="red">Tafamidis</font>对<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">运载</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变心肌病</font>患者长期生存<font color="red">的</font>疗效

Circ-Heart Fail:Tafamidis甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病患者长期生存疗效

最初在ATTR-ACT试验中接受Tafamidis治疗患者生存率明显高于最初接受安慰剂治疗患者,这突出了早期诊断和治疗对于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病重要性。

MedSci原创 - 长期生存,Tafamidis,甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 - 2021-12-29

2023 WHF共识:转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变心肌病</font>(ATTR-CM)

2023 WHF共识:转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)

甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种进行性和致命性疾病,需要早期诊断、管理和特殊治疗。新疾病改善疗法可用性使成功治疗成为现实。本文主要提供了ATTR淀粉样全面介绍。

Glob Heart - 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 - 2023-11-02

《新英格兰杂志》:Acoramidis<font color="red">治疗</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变心肌病</font><font color="red">的</font>疗效和安全性

《新英格兰杂志》:Acoramidis治疗甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病疗效和安全性

甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(transthyretin cardiac amyloidosis,ATTR-CA)心肌病患者,俗称“淀粉人”。这是一种罕见致死性疾病,患者往往

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14

2022 亚洲临床建议:转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变心肌病</font>患者<font color="red">的</font>诊断和监测

2022 亚洲临床建议:转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者诊断和监测

甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)临床表现多样,为一种衰弱和致命性疾病。本文主要针对亚洲ATTR-CM诊断和监测提供了实用性指导建议。

Clin Cardiol.2022 Jul 6. - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 - 2022-07-11

NEJM:氯苯唑酸<font color="red">治疗</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性<font color="red">心肌病</font><font color="red">的</font>疗效

NEJM:氯苯唑酸治疗甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病疗效

由此可见,在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中,与安慰剂相比,氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率,并且减缓了功能性能力和生活质量下降速度。

MedSci原创 - 氯苯唑酸,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,疗效 - 2018-09-13

NEJM:NI006抗体对转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性<font color="red">心肌病</font>初见曙光

NEJM:NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光

2022年3月1日,全球领先制药公司阿斯利康(AstraZeneca)旗下专注于罕见领域Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病,NI006 - 2023-05-20

Circulation:转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉样</font>变性<font color="red">心肌病</font>——老年人<font color="red">的</font>又一杀手

Circulation:转甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人又一杀手

甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭一个病因。现研究人员对ATTR-CM发病过程进行归纳总结,并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者预后和生活质量。研究人员共纳入711位野生型ATTR-CM患者,其中205位是携带V1221突变遗传性ATTR-CM(V122I-hATTR-CM),另118位为非-V122I-hATTR-CM。前瞻性地评估患者心指数、功能状态(6分

MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病,ATTR-CM,心衰,V122I - 2019-07-06

辉瑞罕见<font color="red">病</font>创新药维万心®在中国获批,助力转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性<font color="red">心肌病</font><font color="red">治疗</font>

辉瑞罕见创新药维万心®在中国获批,助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗

辉瑞公司今日(10月9日)宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。

医谷网 - 维万心 - 2020-10-09

AHA 2022:新型基因编辑疗法——静脉注射<font color="red">治疗</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">心肌病</font>

AHA 2022:新型基因编辑疗法——静脉注射治疗甲状腺素蛋白淀粉蛋白心肌病

新型基因编辑疗法——静脉注射治疗甲状腺素蛋白淀粉蛋白心肌病

MedSci原创 - 基因编辑,转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病 - 2022-11-07

NEJM:Acoramidis<font color="red">治疗</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font><font color="red">的</font>疗效和安全性

NEJM:Acoramidis治疗甲状腺素淀粉心肌病疗效和安全性

在转甲状腺蛋白淀粉心肌病患者中,与安慰剂相比,接受Acoramidis可显著改善包含死亡率、发病率和功能成分初级分级结果。两组不良事件相似。

MedSci原创 - 限制性心肌病,Acoramidis,转甲状腺素淀粉样心肌病 - 2024-01-11

Lancet Neurology:Patisiran<font color="red">治疗</font>遗传性<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">运载</font><font color="red">蛋白</font>介导<font color="red">的</font>多发性神经<font color="red">病</font>性<font color="red">淀粉样</font>变<font color="red">的</font>长期安全性和有效性结果

Lancet Neurology:Patisiran治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导多发性神经淀粉样长期安全性和有效性结果

遗传性甲状腺素运载蛋白介导淀粉样变性,也称为ATTRv淀粉样变性,是一种罕见遗传性进行性疾病。

网络 - Patisiran,甲状腺素运载蛋白,多发性神经病变淀粉样变 - 2021-01-21

2024 专家建议:遗传性转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性合并多发性神经<font color="red">病</font><font color="red">的</font>诊断和<font color="red">治疗</font>

2024 专家建议:遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经诊断和治疗

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见、多系统、进行性、致命疾病,以多神经病变为主要表现。本文主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经识别、监测和治疗提供专家建议。

Muscle Nerve - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2024-01-05

Eur J Heart Fail:钠-葡萄糖协同转运<font color="red">蛋白</font> 2 抑制剂<font color="red">治疗</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font>:短期疗效和安全性分析

Eur J Heart Fail:钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂治疗甲状腺素蛋白淀粉心肌病:短期疗效和安全性分析

研究表明,SGLT2抑制剂在治疗ATTR-CM中短期内能够改善患者体液状态和对利尿药抵抗,但需要进行随机研究以确认这些发现。

MedSci原创 - 钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 ,甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 - 2024-03-18

‘四大顶刊’一周研究导读:单独接受PCI<font color="red">治疗</font>能有效缓解心绞痛;Acoramidis<font color="red">治疗</font>转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font><font color="red">的</font>疗效和安全性 ;科学减肥,90%患者瘦身成功!

‘四大顶刊’一周研究导读:单独接受PCI治疗能有效缓解心绞痛;Acoramidis治疗甲状腺素淀粉心肌病疗效和安全性 ;科学减肥,90%患者瘦身成功!

科学进步如同一个梯子,能够为你打开新世界。

MedSci原创 - PCI,心绞痛,心肌病,四大顶刊 - 2024-01-15

又一个罕见<font color="red">病</font>药物免临床申请上市

又一个罕见药物免临床申请上市

近日,根据新药研发监测数据库(CPM)显示,辉瑞研发罕见药物氯苯唑酸获CDE免临床受理,通过《接受药品境外临床试验数据技术指导原则》进行上市申报,之前在国内未进行过临床实验。

医谷综合报道 - 辉瑞,罕见病,临床试验 - 2019-07-31

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