公认最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性
近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,2017年底,著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市,成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法,开创了基因疗法的新篇章。
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
Nat Biotechnol :十年监测发现,最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性
在治疗后长达十年的观测,研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近,有诱发癌症的可能性。
Bio生物世界 - 癌症,基因治疗,潜在致癌性 - 2020-11-20
最“安全”基因治疗载体不安全?UniQure宣布基因疗法引发肝癌调查结果
uniQure的血友病B基因疗法 (etranacogene dezaparvovec)"极不可能 "导致一名接受该研究候选药物的患者患上肝癌。
MedSci原创 - 基因治疗载体 - 2021-03-30
Science:最“安全”基因治疗载体似乎并不安全,血友病患者接受治疗后患上肝癌
荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型血友病的基因疗法被美国FDA叫停,起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。
生物探索 - 肝癌,基因治疗 - 2020-12-26
AAV基因治疗Krabbe病,100%有效
近日,Forge Biologics在欧洲基因治疗协会(ESGCT)第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法
MedSci原创 - 基因治疗,Krabbe病,AAV基因疗法 - 2022-10-17
NEJM:AAV基因治疗血友病,效果显著、安全性良好
血友病(Hemophilia),是一类由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病,可分为血友病A型、血友病B型和血友病C型。
“ E药世界”公众号 - 血友病,AAV基因治疗 - 2021-11-23
Lancet:AAV2基因治疗RPE65突变引起失明安全且疗效持久
在一项剂量递增的阶段1的研究中,对于由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良个体,含有RPE65基因(AAV2-hRPE65v2)的重组腺相关病毒(AAV)载体进行单侧视网膜下注射已经显示出安全性和有效性这一发现,并且伴随疾病的双向性和治疗中的预期用途,促使研究人员来确定参加阶段1研究的患者中使用AAV2-hRPE65v2管理对侧眼睛的安全性。原始出处:Jean Bennett,Jennife
MedSci原创 - AAV2,RPE65突变 - 2016-07-01
婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理
庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病,患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍,贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况
锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18
新一代“腺病毒载体”凤凰涅磐,助力基因治疗
随着新技术的不断推出,腺病毒载体(Adenovectors)又热了起来。在基因医学(gene-based medicine)引发最初的兴奋20年后,研究人员和媒体又一次对该领域出现的一系列医学突破表现出了狂热之情。推动这一“复兴”的力量是大量技术的进步,比如CRISPR/Cas9和其它基因编辑技术的发展(TALEN、Zinc Finger和 ARCUS)。 这些基因编辑技术为研究人员修改基因
生物探索 - 腺病毒,基因治疗 - 2016-01-01
NEJM:重症血友病A患者的AAV5-VIII因子基因治疗
研究认为,人源B结构域删除的VIII因子基因治疗可使得重症血友病A患者实现临床治愈,所患者实现止血稳定且VIII因子使用显著减少
MedSci原创 - 血友病,VIII因子,基因治疗 - 2017-12-28
Lancet:AAV2载体基因组表达VEGF中和蛋白sFLT01的安全性研究
AAV2-sFLT01具有较好的耐受性和安全性,其疗效需进一步验证
MedSci原创 - 黄斑变性,VEGF,AAV2载体基因组 - 2017-05-17
《肝脏靶向腺相关病毒(AAV)血友病B基因治疗研究》解读
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上,发表后引起业内广泛关注,宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒,血友病B基因 - 2023-01-04
22年前他因基因治疗而死,整个行业因此停滞,如今,AAV基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病
22年前的1999年,刚刚高中毕业的的18岁少年杰西·格辛格(Jesse Gelsinger),为了摆脱
“E药世界”公众号 - 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 - 2021-05-21
Blood:AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性
以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。
MedSci原创 - 血友病,基因治疗,FVIII活性 - 2020-10-05
慢病毒载体基因治疗罕见遗传性疾病取得初步成功
肾上腺脑白质失养症(X-linked adrenoleukodystrophy)是一种罕见的遗传病,昨天在华盛顿美国基因和细胞治疗年会上,科学家宣布用基因治疗17名患者16名获得了初步成功,经过基因工程病毒为载体的基因治疗这一研究是过去研究结果的进一步扩大,会进一步推动肾上腺脑白质失养症基因治疗的临床应用速度。In the brain of an ALD patient
MedSci原创 - 慢病毒,载体,基因治疗 - 2016-05-07
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