Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。在这篇叫做“Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Liver Disease”的文章中，来自剑桥Dimensio
生物谷 - 基因治疗 - 2017-01-05
Science：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型血友病的基因疗法被美国FDA叫停，起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。
生物探索 - 肝癌，基因治疗 - 2020-12-26
X-连锁色素性视网膜炎（XLRP）基因疗法I/II期临床：显著改善视网膜敏感性
Janssen/MeiraGTx展示其眼部疾病基因疗法AAV-RPGR的I/II期临床数据。
MedSci原创 - 基因疗法AAV-RPGR，X连锁性色素性视网膜炎（XLRP） - 2020-10-11
Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法
来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。没有这种酶，他们无法在脑中分解N-乙酰基天冬氨酸或NAA。随
EurekAlert!中文 - 基因疗法，海绵状脑白质 - 2013-05-06
Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR，获得欧洲药品管理局PRIME称号
Janssen宣布，欧洲药品管理局（EMA）已为其腺相关病毒（AAV）-RPGR基因治疗产品授予优先医学（PRIME）和高级治疗药物（ATMP）称号，用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP
MedSci原创 - Janssen，遗传性视网膜疾病，基因疗法，AAV-RPGR，欧洲药品管理局，PRIME称号 - 2020-03-06
EMBO Mol Med ：AAV病毒基因疗法，成功挽救先天性耳聋
耳聋，是全世界最常见的感官障碍。根据世界卫生组织（WHO）统计，当今全世界约有十亿人存在听力损失，并且预计这个数字在未来几十年中翻番。
Bio生物世界 - 治疗，先天性耳聋，病毒基因疗法 - 2020-12-31
STM：基因疗法可治l疗莱贝尔先天黑内障
2月8日，美国研究人员在《科学·转化医学》（Science Translational Medicine ）杂志上报告说，3名遗传性眼病患者接受基因疗法治疗后，视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他视网膜病变带来了希望。 这3名患者患有罕见眼疾—莱贝尔先天黑内障。这种病通常在患者年幼时发作，患者视网膜细胞的一种基因发生变异，致使视力严重下降、眼球活动异常。到二三十岁
MedSci原创 - 基因疗法，视网膜病 - 2012-02-15
Cell Reports Medicine：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
腺相关病毒（AAV）具有组织细胞靶向性、免疫原性低以及非整合性等多种优势，在基因治疗中发挥着至关重要的作用。但AAV介导的基因疗法治疗LCF的可行性、安全性及有效性如何，尚未见报道。
“生物世界”公众号 - 生育能力 - 2022-11-06
Nat Commun：全世界只发现了135名患者的罕见遗传病，被AAV基因治疗攻克了
2021年7月12日，美国加州大学旧金山分校、俄亥俄州立大学的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 期刊发表了题为：Gene therapy for aromat
“生物世界”公众号 - 罕见遗传病 - 2021-07-22
拜耳斥资40亿美元收购基因治疗公司AskBio
AskBio的腺相关基因（AAV）治疗平台已在多种疾病中显示出潜力，包括庞贝病、帕金森病和充血性心力衰竭。
MedSci原创 - 基因治疗，收购，腺相关病毒（AAV） - 2020-10-26
Stroke：可溶性FLT1基因治疗可以减轻脑动静脉畸形的严重程度
通过调节机制来限制sFLT1在bAVM中的表达，AAV9-sFLT1可以发展成为一个更安全的治疗以减少bAVM严重。
MedSci原创 - sFLT1，bAVM，基因治疗 - 2017-03-22
NEJM：基因治疗成功用于B型血友病
MedSci提示： 基因疗法对于众多疾病都有疗效，如肿瘤，遗传性疾病，将来还可能在退行性疾病，感染性疾病中大展手脚。然而基因疗法存在很多缺陷，如外源性基因是否有害？以及外源性基因会不会在机体产生免疫或被清除？以及选择什么样的载体最合适？什么样的载体更安全，都是需要考量的。例如，如果希望这种基因是一过性表达（如机体正常后，便不希望它再表达），可以选择腺病毒载体；如果
血友病，基因治疗 - 2011-12-12
Science Translational Medicine：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，大约
“生物世界”公众号 - 动物模型，DMD基因 - 2023-01-12
Nature Biotechnol：基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病
宾夕法尼亚州大学基因治疗研究所的教授James Wilson是腺相关病毒（AAV）载体制造之父，该载体主要应用于基因治疗。尽管早期一名病人死亡使基
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
Lancet：暂未发现基因治疗心衰的有益证据（CUPID 2研究）
研究者进行了一项研究，探究对心衰和射血分数下降的患者，进行冠状动脉内输注腺相关病毒1型(AAV1)/SERCA2a的临床有效性和安全性。
MedSci原创 - 心衰，基因治疗，CUPID，2 - 2016-01-21
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