骨梗死手术治疗的适应证是什么？
发生在长骨(以股骨、胫骨最常见，偶可发生在肱骨等处)骨干和干骺端的骨坏死称为骨梗死。
放射沙龙 - 单纯骨干及干骺端型骨梗死，干骨梗死合并关节面骨坏死 - 2022-09-26
AAV基因治疗Krabbe病，100%有效
近日，Forge Biologics在欧洲基因治疗协会（ESGCT）第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法
MedSci原创 - 基因治疗，Krabbe病，AAV基因疗法 - 2022-10-17
“人造病毒”双重身份，基因治疗&杀菌
这一类病毒还能作为进行治疗的工具用于治愈人类的疾病。 乳汁中富含大量有重要作用的蛋白质，除了帮助宝宝正常生长发育，同时能够保证在他们生长发育的关键
生物谷 - 人造病毒，Lactoferrin蛋白，杀菌 - 2016-02-01
协和医生的心声：放弃治疗，我们放弃的是什么？
导语病痛和治疗痛的双重折磨，没有多少人抗得过，谁也没有理由要求别人坚强。没有人心甘情愿地走。假如还有机会。医院，是帮助你想办法找各种机会留下的地方。医生，是帮助你想各种办法留下来的人。
新浪微博@协和王含 - 重症，ICU，癌症晚期 - 2015-09-14
基因治疗的螺旋式发展史
关注生物医学领域的人都知道，近几年，基因治疗领域热点不断：CRISPR基因编辑技术从动物试验再到胚胎试验，现在已经进入临床；癌症免疫疗法在治疗急性淋巴白血病方面取得了显著的效果......基因治疗是怎样一步步走到今天的是时候系统地了解一下基因治疗的“前世今生”了。
张江评论 - 基因治疗 - 2017-02-20
基因治疗临床研究及其伦理问题
Anderson 等的“严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）”临床方案得到批准，1990 年9月，4 岁女童埃文斯成为首例人类基因治疗受试者。2 年后埃文斯血液内T 细胞的数量接近正常水平，且ADA 基因表达良好[6]。1991 年， 中国复旦大学的薛京伦率先在亚洲开展对血友病基因治疗临床试验。1992 年，意大利开展了欧洲首例ADA 基因治疗方案。
MedSci原创 - 基因治疗，临床研究，伦理 - 2013-06-09
我国启动艾滋病基因治疗研究
国家卫生计生委艾滋病防治科技重大专项“基于自体造血干／祖细胞遗传改造的艾滋病基因治疗”日前在武汉大学启动，探索艾滋病功能性治愈方法。 据悉，目前世界上尚无针对艾滋病的特效或根治性治疗方法。基因治疗是取代疫苗或药物治疗的可行性方法之一，有望通过对感染个体嵌入一个或者多个基因抵抗艾滋病病毒。
新华网 - 基因治疗，艾滋病防治，艾滋病功能性治愈 - 2014-05-28
FDA：人类视网膜疾病的基因治疗
本指南为发起人开发人类基因治疗 (GT) 产品提供建议，用于影响成人和儿童患者的视网膜疾病。 这些疾病的病因、患病率、诊断和治疗各不相同，包括遗传和年龄相关疾病。 这些疾病表现为中枢性或外周性视力障碍
FDA - 基因治疗 - 2021-10-26
Mol Psychiatr：基因治疗小头症取得进展
东京医科齿科大学日前发表公报称，其研究人员参与的一个国际团队在动物实验中弄清了先天性小头症的发生机制，并通过基因治疗，部分恢复了小头症实验鼠脑的尺寸和智力。近年来，与小头症有关的致病基因相继被发现，PQBP1基因就是其中之一。东京医科齿科大学教授冈泽均和美国哈佛大学、德国马克斯·普朗克研究所等机构的同行人工培育
博文网 - 小头症，基因治疗 - 2014-08-04
FDA工业指南：人类罕见病的基因治疗
本指南为申办者提供建议，用于开发旨在治疗成人和/或儿童患者罕见疾病的人类基因治疗 (GT) 产品，涉及临床开发计划所有阶段的制造、临床前和临床试验设计问题。 此类信息旨在帮助申办者为此类产品设计临床开
FDA - 基因治疗，罕见病 - 2021-10-25
Orchard筹集1.5亿美元推进基因治疗
英国生物技术公司Orchard Therapeutics已筹集1.5亿美元推进其基因治疗管线。
MedSci原创 - Orchard，1.5亿美元，基因治疗 - 2018-08-14
MedSci文献点评：基因治疗用于遗传病
基因疗法对X-连锁严重联合免疫缺陷的有效性Efficacy of Gene Therapy for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency Hacein-Bey-Abina等 法国巴黎市Necker-Enfants Malades医院生物治疗科等 背景 旨在纠正先天性免疫缺陷的基因疗法的转归还未被了解。
文献点评，新英格兰 - 2010-08-23
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