欧洲委员会授予CLR 131治疗Waldenstrom巨球蛋白血症的“孤儿药资格”
迄今为止,患者经CLR 131治疗80天中,总体缓解率为100%
MedSci原创 - Waldenström巨球蛋白血症,CLR 131 - 2021-01-28
欧盟授予CM-101治疗原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格
原发性硬化性胆管炎(primary sclerosing cholangitis, PSC)是一种不明病因的慢性进展性疾病,其特征是肝内和/或肝外胆道系统内中型和大型胆管发生炎症、纤维化及狭窄。英国一
MedSci原创 - 原发性硬化性胆管炎,CM-101 - 2020-08-31
Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格
Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速,近日美国FDA宣布,授予其锌指磷酸酶(ZFN)介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。
生物谷 - SB-FIX,血友病,基因疗法,FDA,孤儿药 - 2016-09-14
君实生物PD-1获得FDA第3个孤儿药资格认定
9月17日,君实生物发布公告称其品特瑞普利单抗用于治疗软组织肉瘤获得FDA 颁发孤儿药资格认定,这是特瑞普利单抗获得的第3个孤儿药资格认定,此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤及鼻咽癌已分别获得 FDA
医药魔方 - 软组织肉瘤 - 2020-09-19
FDA授予RHB-204治疗非结核性分枝杆菌(NTM)感染的“孤儿药资格”
美国食品药品监督管理局(FDA)已授予RHB-204治疗非结核性分枝杆菌(NTM)感染的“孤儿药资格”。
MedSci原创 - NTM,孤儿药资格,非结核性分枝杆菌,RHB-204 - 2020-10-15
甘李药业CDK4/6抑制剂获FDA孤儿药资格,治疗恶性胶质瘤
9月10日,甘李药业宣布FDA授予其细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6(CDK4/6)抑制剂GLR2007孤儿药资格,用于治疗包括胶质母细胞瘤(GBM)在内的恶性胶质瘤。
医药魔方 - 胶质瘤,甘李药业,孤儿药资格 - 2020-09-11
FOOD & DRUG: FDA授予瑞德西韦“孤儿药”资格,适应症为COVID-19
据英国《卫报》报道,3月24日世界卫生组织发言人表示,随着美国确诊病例数“快速增加”,该国可能成为全球新冠肺炎疫情的“震中”。一天前,美国单日新增确诊人
网络 - Covid-19,疫苗 - 2020-03-25
康宁杰瑞PD-L1/CTLA-4双特异性抗体获FDA孤儿药资格认定
9月3日,康宁杰瑞宣布其自主研发的重组人源化PD-L1/CTLA-4 双特异性抗体KN046获美国FDA授予的孤儿药资格,用于治疗胸腺上皮肿瘤。这是康宁杰瑞继今年年初皮下注射PD-L1单域抗体KN03
医药魔方 - 孤儿药,康宁杰瑞,双特异性 - 2020-09-04
成立三年不到,研发的KRAS G12C抑制剂获美国FDA孤儿药资格
胰腺癌KRAS G12C抑制剂新药来了!
网络 - 胰腺癌,KRAS基因,脑转移瘤,KRAS G12C抑制剂 - 2023-04-07
欧洲药品管理局(EMA)授予EHP-102治疗亨廷顿氏病的孤儿药资格
Emerald Health是一家临床阶段生物技术公司,致力于开发基于大麻素的药物,今日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其候选产品EHP-102治疗亨廷顿氏病(HD)的孤儿药资格。
MedSci原创 - EHP-102,EMA,亨廷顿氏病 - 2020-01-30
EMA授予AZ和MSD公司MEK抑制剂孤儿药资格用于治疗1型神经纤维瘤
EMA授予阿斯利康(AZ)和默沙东(MSD)共同开发的MEK 1/2抑制剂司美替尼(Selumetinib)孤儿药资格,用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)。
MedSci原创 - MEK抑制剂,1型神经纤维瘤,孤儿药 - 2018-08-03
知临集团用于治疗神经母细胞瘤的再利用药物 SACT-1 获得FDA孤儿药资格
知临集团计划提交一份试研究药物申请(IND),于 2022 年开始 SACT-1 的 1b/2a 期临床试验,在神经母细胞瘤患者中测试该药物。
网络 - 神经母细胞瘤,临床阶段生物制药公司知临集团有限公司 - 2022-01-21
亚盛医药Bcl-2抑制剂再获FDA孤儿药资格认定,治疗慢性淋巴细胞白血病
9月7日,亚盛医药宣布,FDA授予其在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定,用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)。这是APG-2575获得的第二个FDA授予的孤儿药资格认定。今年7
医药魔方 - FDA,白血病,孤儿药 - 2020-09-08
Nature:孤儿药不孤单
药物公司将目标瞄向了这些亚型,并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义,“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于 20 万人的疾病。2013 年, FDA 不下 21 次授予各种淋巴瘤药
生物360 - 孤儿药 - 2014-04-11
孤独的中国孤儿药
几乎没有针对罕见疾病专门的医学科研基金,没有完备的孤儿药市场准入激励机制,也没有全国性的医疗保障体制,罕见病立法在中国政策层面阻碍重重。 这是最坏的时代。
生物谷 - 孤儿药 - 2015-10-13
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