ASRS 2020：AAV-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症，患者视力显着改善
治疗六个月的数据显示，低剂量和中剂量均耐受良好，并且患者视力明显改善。
MedSci原创 - AAV-RPGR基因疗法，X-性连锁遗传性视网膜劈裂症 - 2020-07-18
婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理
庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病，患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍，贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况
锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18
Blood：AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性
以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。
MedSci原创 - 血友病，基因治疗，FVIII活性 - 2020-10-05
Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答，并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401，Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17
《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04
NEJM：AAV基因治疗血友病，效果显著、安全性良好
血友病（Hemophilia），是一类由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病，可分为血友病A型、血友病B型和血友病C型。
“ E药世界”公众号 - 血友病，AAV基因治疗 - 2021-11-23
SCI TRANS MED：临床数据显示，脑部AAV疗法拯救婴儿致命遗传疾病
7名儿童中的4名儿童的灰质体积丢失较慢，运动和语言功能下降率分别降低42.4和47.5%。AAVrh.10hCLN2的脑内给药可延缓CLN2病患儿的疾病进展。
MedSci原创 - AAV，cln2，巴顿病 - 2020-12-04
NEJM：重症血友病A患者的AAV5-VIII因子基因治疗
研究认为，人源B结构域删除的VIII因子基因治疗可使得重症血友病A患者实现临床治愈，所患者实现止血稳定且VIII因子使用显著减少
MedSci原创 - 血友病，VIII因子，基因治疗 - 2017-12-28
FDA批准UniQure开展亨廷顿病的AAV基因治疗临床试验
美国监管机构已批准基因疗法UniQure公司的AMT-130基因疗法应用于罕见遗传性神经退行性疾病亨廷顿病的1/2期临床试验，目前该公司正计划在下半年招募其第一批受试者。
MedSci原创 - 亨廷顿病，基因治疗，腺相关病毒 - 2019-01-26
公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
Lancet：AAV2基因治疗RPE65突变引起失明安全且疗效持久
在一项剂量递增的阶段1的研究中，对于由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良个体，含有RPE65基因（AAV2-hRPE65v2）的重组腺相关病毒（AAV）载体进行单侧视网膜下注射已经显示出安全性和有效性这一发现，并且伴随疾病的双向性和治疗中的预期用途，促使研究人员来确定参加阶段1研究的患者中使用AAV2-hRPE65v2管理对侧眼睛的安全性。原始出处：Jean Bennett,Jennife
MedSci原创 - AAV2，RPE65突变 - 2016-07-01
Nat Rev Drug Discov：AAV基因治疗神经系统疾病的进展与挑战
8月10日，Nature Reviews上发表了一篇关于AAV基因治疗神经系统疾病的进展与展望，通讯作者是Voyager Therapeutics的首席科学官Dinah WY Sah。文中探讨了未来设计和开发治疗性AAV载体的关键考虑因素和挑战，并且列举了最近的临床进展。
医麦客 - AAV，基因治疗，神经系统 - 2018-08-17
Cell Reports Medicine：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
腺相关病毒（AAV）具有组织细胞靶向性、免疫原性低以及非整合性等多种优势，在基因治疗中发挥着至关重要的作用。但AAV介导的基因疗法治疗LCF的可行性、安全性及有效性如何，尚未见报道。
“生物世界”公众号 - 生育能力 - 2022-11-06
NEJM：BioMarin的血友病AAV疗法3期临床试验结果发布，效果良好且持续
血友病患者由于极易出血且极难凝血，因此通常被长期限制活动，不能正常上学、外出游玩等，甚至于部分血友病重症患者需长期卧床，生活质量极其糟糕。
“生物世界”公众号 - 血友病，BioMarin - 2022-03-19
Nature：AAV载体介导脑啡肽基因可改善AD实验小鼠认知功能减退
近期《科学报告》（Scientific Reports）网络版刊发的一篇研究的结果显示，当必须进行脑内治疗基因整体转导时，腺联病毒（adeno-
医学论坛网 - AAV载体，脑啡肽基因，认知功能减退 - 2013-05-30
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