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FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”,用于治疗囊性纤维化

FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”,用于治疗囊性纤维化

囊性纤维化(CF)是一种常见的遗传疾病,此病症最常影响肺脏,但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。

MedSci原创 - 囊性纤维化,孤儿药称号,基因疗法SPIRO-2101 - 2020-09-26

Blood:BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病

Blood:BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病

通过将功能性人F9基因(编码凝血因子IX)转入肝细胞中,基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX(FIX)水平维持在正常水平。

MedSci原创 - B型血友病,BAX 335基因疗法,F9基因 - 2020-10-19

J Autoimmun:意大利东北部自身免疫性风湿病患者的SARS-CoV-2感染情况

J Autoimmun:意大利东北部自身免疫性风湿病患者的SARS-CoV-2感染情况

目前尚未明确自身免疫性风湿病(ARD)患者是否具有较高的SARS-CoV-2感染风险(COVID-19),以及SARS-CoV-2大流行对患者治疗依从性的影响。近日,研究人员评估了意大利东北大学医院的

MedSci原创 - 自身免疫性疾病, SARS-CoV-2 - 2020-08-12

Cell Res: 重大进展!同济大学陈义汉院士/梁丹丹发现心肌细胞增殖的关键调节蛋白,有望成为心脏再生的干预目标

Cell Res: 重大进展!同济大学陈义汉院士/梁丹丹发现心肌细胞增殖的关键调节蛋白,有望成为心脏再生的干预目标

许多心脏病与心肌细胞的丢失或功能障碍有关。然而,成年心肌细胞在新生儿阶段狭窄的增殖窗口后会大大丧失细胞分裂和增殖的能力。作为代表性的器官,再生能力差,成年心脏特别容易受到损伤反应的破坏。

iNature - 调节蛋白,心脏再生,心肌细胞增殖 - 2020-09-26

Clinica Chimica Acta:尿液线粒体DNA是评估抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎肾脏损伤的有用的生物标志物

Clinica Chimica Acta:尿液线粒体DNA是评估抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎肾脏损伤的有用的生物标志物

本研究探讨尿液线粒体DNA (mtDNA)对抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV)肾脏损伤的评估价值。

MedSci原创 - 肾脏损伤;生物标志物 - 2020-04-12

JCC: 肠系膜脂肪细胞中脂肪酸饱和度降低导致CD的慢性炎症

JCC: 肠系膜脂肪细胞中脂肪酸饱和度降低导致CD的慢性炎症

本项研究的目的是探究肠系膜脂肪细胞的代谢谱以及在CD背景下关键代谢变化与局部炎症之间的相关性。

MedSci原创 - 克罗恩病,脂肪酸 - 2020-05-13

ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验

ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验

2020年5月15日,美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)线上年会及视觉与眼科研究协会(ARVO)线上年会上,来自中国武汉的纽福斯生

纽福斯 - 临床试验,基因治疗,LHON基因 - 2020-05-16

基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变:FDA已授予孤儿药称号(ODD)

基因疗法NR082治疗Leber遗传性视神经病变:FDA已授予孤儿药称号(ODD)

制药公司Neurophth今天宣布,其基因疗法NR082(rAAV2-ND4)已获得美国FDA的孤儿药称号(ODD)。

MedSci原创 - Leber遗传性视神经病变,孤儿药称号,FDA孤儿药称号,基因疗法NR082 - 2020-09-26

额颞痴呆治疗获迎曙光!实验性基因疗法PR006

额颞痴呆治疗获迎曙光!实验性基因疗法PR006

Prevail是一家致力于神经退行性疾病基因疗法的生物技术公司,Prevail今日宣布,美国专利商标局(USPTO)于2020年6月23日发布了一份专利号为10689625的美国专利。

MedSci原创 - 基因疗法,额颞痴呆,PR006 - 2020-07-28

FDA授予Avacopan治疗ANCA相关性血管炎的新药申请(NDA)

FDA授予Avacopan治疗ANCA相关性血管炎的新药申请(NDA)

抗中性粒细胞胞质抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV)是一类以小血管坏死性炎症和ANCA存在为特征的自身免疫性疾病,可以累及全身多系统,严重时可威胁生命,治疗后容易复发。

MedSci原创 - ANCA相关性血管炎,avacopan - 2020-09-18

2020 荷兰共识声明:ANCA相关性血管炎的诊断和治疗

2020 荷兰共识声明:ANCA相关性血管炎的诊断和治疗

ANCA相关性血管炎(AAV)是一组小血管炎,包括肉芽肿性多血管炎(GPA),显微镜下多血管炎和嗜酸性肉芽肿性血管炎,也可出现肾局限性血管炎。本文主要针对ANCA相关性血管炎的诊断和治疗策略提出了多学

Neth J Med. 2020 Mar;78(2):71-82. - ANCA相关性血管炎 - 2020-05-08

全球首个在体CRISPR基因编辑完成患者给药

全球首个在体CRISPR基因编辑完成患者给药

2020年3月4日,艾尔建(Allergan)和Editas Medicine联合宣布:CRISPR疗法AGN-151587(EDIT-101)治疗先天性黑蒙症10型(LCA10)的I/II期临床试验

MedSci原创 - 基因编辑,β地中海贫血 - 2020-03-19

Diabetologia:Akap1缺陷通过NDUFS1介导的线粒体功能障碍和细胞凋亡加剧了小鼠糖尿病性心肌病

Diabetologia:Akap1缺陷通过NDUFS1介导的线粒体功能障碍和细胞凋亡加剧了小鼠糖尿病性心肌病

糖尿病心肌病的特点是氧化损伤和线粒体功能障碍增加,进而导致糖尿病患者心力衰竭的风险增加。

MedSci原创 - 糖尿病,细胞凋亡 - 2020-07-20

Hepatology:HNF4α激活是终止肝脏再生的必要条件

Hepatology:HNF4α激活是终止肝脏再生的必要条件

肝细胞核因子4α(HNF4α)对肝脏分化至关重要。最近的研究强调了它在抑制肝细胞增殖和抑制肿瘤方面的作用。然而,HNF4α在肝脏再生(LR)中的作用尚不清楚。我们推

MedSci原创 - 肝脏再生 - 2020-07-13

NEJM:血浆置换和糖皮质激素减量治疗严重ANCA相关性血管炎疗效不显著(PEXIVAS 研究)

ANCA相关性血管炎(AAV)是一组小血管炎,包括肉芽肿性多血管炎(GPA),显微镜下多血管炎和嗜酸性肉芽肿性血管炎,也可出现肾局限性血管炎。肾脏组织学显示寡免疫性、局灶坏死性和新月体性GN。寡免疫指少量免疫和补体沉积。AAV特点为髓过氧化物酶ANCA(MPO-ANCA)或蛋白酶3ANCA(PR3-ANCA)阳性。少量寡免疫性GN患者ANCA为阴性,但同样属于AAV。糖皮质激素广泛用于AAV的治疗

MedSci - ANCA,血浆置换 - 2020-02-20

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