NEJM：重症血友病A患者的AAV5-VIII因子基因治疗
研究认为，人源B结构域删除的VIII因子基因治疗可使得重症血友病A患者实现临床治愈，所患者实现止血稳定且VIII因子使用显著减少
MedSci原创 - 血友病，VIII因子，基因治疗 - 2017-12-28
SCI ADV：AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题
肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎（OA）的发展中起着关键作用；因此，针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。
MedSci原创 - 骨关节炎，肥胖，基因疗法，AAV - 2020-05-18
Cell：新型AAV变体，高效靶向T细胞，加速基因工程T细胞疗法开发
该研究在AAV6的基础上进化出了一种能够高效转导小鼠T细胞的AAV变体Ark313，并通过CRISPR全基因组筛选确定了QA2是Ark313高效转导的重要因素。
生物世界 - T细胞疗法，AAV - 2023-01-16
FDA批准UniQure开展亨廷顿病的AAV基因治疗临床试验
美国监管机构已批准基因疗法UniQure公司的AMT-130基因疗法应用于罕见遗传性神经退行性疾病亨廷顿病的1/2期临床试验，目前该公司正计划在下半年招募其第一批受试者。
MedSci原创 - 亨廷顿病，基因治疗，腺相关病毒 - 2019-01-26
SCI TRANS MED：临床数据显示，脑部AAV疗法拯救婴儿致命遗传疾病
7名儿童中的4名儿童的灰质体积丢失较慢，运动和语言功能下降率分别降低42.4和47.5%。AAVrh.10hCLN2的脑内给药可延缓CLN2病患儿的疾病进展。
MedSci原创 - AAV，cln2，巴顿病 - 2020-12-04
ESC 2015：AAV1/SERCA2a治疗不能改善患者预后（CUPID2研究）
该研究评估了经皮冠脉内应用基因治疗AAV1/SERCA2a（采用腺相关病毒携带SERCA2a基因的方法）对存在中到重度心力衰竭(HF)症状及射血分数降低的患者临床转归的影响，并评价其安全性。结果显示，AAV1/SERCA2a治疗不能减少复发，延长出现终末期事件的时间。这项研究结果也为心肌疾病的基因治疗打上问号。 研究纳入
中国医学论坛报 - ESC2015，CUPID2研究，基因治疗 - 2015-09-08
公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
Lancet：AAV2基因治疗RPE65突变引起失明安全且疗效持久
在一项剂量递增的阶段1的研究中，对于由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良个体，含有RPE65基因（AAV2-hRPE65v2）的重组腺相关病毒（AAV）载体进行单侧视网膜下注射已经显示出安全性和有效性这一发现，并且伴随疾病的双向性和治疗中的预期用途，促使研究人员来确定参加阶段1研究的患者中使用AAV2-hRPE65v2管理对侧眼睛的安全性。原始出处：Jean Bennett,Jennife
MedSci原创 - AAV2，RPE65突变 - 2016-07-01
Nature重磅：AAV递送CRISPR，体内改造B细胞，产生广泛中和抗体治疗艾滋病
据联合国艾滋病规划署数据，目前全球范围内现存HIV携带者和艾滋病患者人数高达3800万人，且数量仍在快速增长中。
“生物世界”公众号 - 艾滋病，AAV - 2022-06-22
Nat Rev Drug Discov：AAV基因治疗神经系统疾病的进展与挑战
8月10日，Nature Reviews上发表了一篇关于AAV基因治疗神经系统疾病的进展与展望，通讯作者是Voyager Therapeutics的首席科学官Dinah WY Sah。文中探讨了未来设计和开发治疗性AAV载体的关键考虑因素和挑战，并且列举了最近的临床进展。
医麦客 - AAV，基因治疗，神经系统 - 2018-08-17
Blood：AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性
以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。
MedSci原创 - 血友病，基因治疗，FVIII活性 - 2020-10-05
Lancet ：AAV、LNP递送单碱基编辑器修复肝脏遗传病，且不产生脱靶效应
长久以来，遗传性疾病一直是困扰人类的难题，无论是生活中较为常见的红绿色盲，还是困扰欧洲皇室数个世纪的血友病，这些因遗传缺陷而导致的疾病不仅对患者的生活造成影响，还严重威胁着患者的生命安全。
生物世界 - 肝脏，脱靶效应，遗传病 - 2021-01-30
Cell Reports Medicine：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
腺相关病毒（AAV）具有组织细胞靶向性、免疫原性低以及非整合性等多种优势，在基因治疗中发挥着至关重要的作用。但AAV介导的基因疗法治疗LCF的可行性、安全性及有效性如何，尚未见报道。
“生物世界”公众号 - 生育能力 - 2022-11-06
新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
新型AAV体系的结果进一步表明，即真正实现在Müller胶质细胞中高特异性的表达后，单一转化因子如NeuroD1也无法实现胶质细胞转分化为神经元。
生物世界 - 胶质细胞，AAV，NeuroD1 - 2023-05-21
Nature：AAV载体介导脑啡肽基因可改善AD实验小鼠认知功能减退
脑内β淀粉样蛋白(Aβ)的蓄积与阿尔兹海默氏病（AD）的认知功能减退有紧密联系，通过立体定位输注，向AD实验小鼠海马内输注脑啡肽编码病毒载体，可检测出实验小鼠脑内Aβ含量的降低。但处理AD患者脑内广泛分布的Aβ需要更有效和广泛的递送。 近期《科学报告》（Scientific Reports）网络版刊发的一篇研究的结果显示，当必须进行脑内治疗基因整体转导时，腺联病毒（adeno-
医学论坛网 - AAV载体，脑啡肽基因，认知功能减退 - 2013-05-30
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