FDA授予FT-4202治疗镰状细胞病的孤儿药称号
专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布，美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号，FT-4202目前正处于临床开发中，可作为镰状细胞病（SCD）的潜在疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞病，FT-4202 - 2020-04-16
FDA授予登革热纳米抗病毒药物DengueCide孤儿药地位
NanoViricides公司8月12日宣布，FDA已授予实验性药物DengueCide孤儿药地位，该药开发用于登革热（dengue）及登革出血热（dengue hemorrhagic fever）
生物谷 - 新药，FDA - 2013-08-15
FDA授予AT-007治疗PPM2-CDG的“孤儿药称号”
Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AT-007“孤儿药称号”，用于治疗PMM2-CDG。
MedSci原创 - AT-007，PPM2-CDG - 2020-09-28
FDA授予卫材淋巴瘤药物E7777孤儿药地位
卫材（Eisai）8月9日宣布，FDA已授予实验性化合物E7777用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的孤儿药地位（orphan drug status）。在美国，如果所开发的药物是用于少于20万患者群体的治疗，孤儿药法案（Orphan Drug Act，ODA）允许F
生物谷 - 新药，FDA - 2013-08-12
FDA授予Umbralisib孤儿药认定，以治疗滤泡性淋巴瘤（FL）
TG Therapeutics近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予Umbralisib（PI3K-δ和CK1-epsilon双重抑制剂）孤儿药认定，以治疗滤泡性淋巴瘤（FL）。
MedSci原创 - Umbralisib，孤儿药，滤泡性淋巴瘤（FL） - 2020-03-06
泛发性脓疱型银屑病：Imsidolimab获FDA孤儿药称号
生物技术公司AnaptysBio今日宣布，美国FDA已授予抗白介素36受体（IL-36R）抗体imsidolimab孤儿药称号，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者。
MedSci原创 - 泛发性脓疱型银屑病，Imsidolimab - 2020-07-09
FDA授予Andromeda公司糖尿病药物DiaPep277孤儿药地位
5月28日，巴勒斯坦生物技术公司Andromeda宣布，FDA已授予DiaPep277孤儿药地位，用于治疗有残余β细胞功能的1型糖尿病（T1D）患者。FDA授予的孤儿药地位使其享有七年的独家销售权，以及诸如减税、降低用户费用及注册快速通道等便利
生物谷 - 糖尿病药物，FDA，DiaPep277，孤儿药 - 2012-05-31
FDA授予DSG3-CAART治疗寻常型天疱疮的孤儿药资格
Cabaletta Bio是一家临床阶段的生物技术公司，今日宣布，美国FDA已授予候选药物DSG3-CAART孤儿药物资格，用于治疗寻常型天疱疮（PV）。
MedSci原创 - DSG3-CAART，FDA，寻常型天疱疮 - 2020-01-30
FDA 授予 NT102治疗Dravet 综合征的孤儿药称号
Dravet 综合征是一种罕见的儿童期综合征，每 15,700 名在美国出生的婴儿中就有 1 人受到影响，其特征是脑病和癫痫。很难诊断，因为许多症状在孩子出生后的第一年并不明显。
MedSci原创 - FDA，Dravet综合症 - 2021-10-31
Zotiraciclib治疗胶质母细胞瘤被FDA和EMA授予孤儿药称号
Zotiraciclib用于治疗胶质母细胞瘤，已被美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药指定（ODD）。该药物的指定是基于两项Ib期胶质母细胞瘤的临床研究。
MedSci原创 - Zotiraciclib，胶质母细胞瘤，FDA，EMA，孤儿药称号 - 2019-12-07
Editas基于CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证
β-地中海贫血可分为输血依赖型（TDT）和非输血依赖型（NTDT），输血依赖型地贫患者需要终生定期输血以防止器官衰竭和死亡，而长期输血导致的铁过载会导致多个器官功能障碍和衰竭。
“生物世界”公众号 - FDA孤儿药，β-地贫疗法 - 2022-05-17
亚盛医药细胞凋亡抑制剂再获2项FDA孤儿药认证
10月9日，亚盛医药宣布FDA授予其MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252两项孤儿药资格认定，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）、小细胞肺癌（SCLC）
医药魔方 - 亚盛医药细胞凋亡抑制剂 - 2020-10-09
FDA授予oNKord®治疗多发性骨髓瘤的“孤儿药称号”
oNKord®是Glycostem的第一代Natural Killer（NK）细胞免疫疗法。
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，oNKord® - 2020-10-12
原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称号
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要候选药物REN001治疗原发性线粒体肌病（PMM）的孤儿药称号。
MedSci原创 - 原发性线粒体肌病，REN001 - 2020-06-24
FDA授予GP-101（吡非尼酮气雾剂）孤儿药地位
-Genoa制药8月6日宣布，FDA已授予GP-101（吡非尼酮气雾剂，aerosol pirfenidone）治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药地位。尽管已确立了吡非尼酮的上限安全阈值（801mg TID，即：801毫克，每天3次），但通过口服给药所能递送的
生物谷 - FDA，吡非尼酮气雾剂 - 2014-08-11
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