Circulation：RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景
干扰RNA (RNAi)是否可治疗MYL2突变所致的限制性心肌病？研究人员根据有效性和特异性筛选出一个短的发夹结构RNA（M7.8）。
MedSci原创 - RNAi，限制性心肌病，AAV9-M7.8L - 2019-09-10
降胆固醇RNAi疗法再获佳绩，达到两项3期临床试验终点
今日，The Medicines Company宣布，其降低胆固醇的RNAi疗法inclisiran，在治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的3期试验ORION-9，以及治疗动脉粥样硬化性心血管病（
药明康德 - 高胆固醇血症，RNAi疗法，动脉粥样硬化性心血管病，3期临床试验 - 2019-09-26
RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点
Alnylam制药本周三（2019年3月6日）报道，用于治疗急性肝性卟啉症（AHP）的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。
网络 - 肝性卟啉症，givosiran，RNAi - 2019-03-07
Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定，治疗hATTR淀粉样变性
RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA，从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白（TTR）的产生。
MedSci原创 - hATTR淀粉样变性，FDA快速通道指定，RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者，这是一种遗传性疾病，患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气。
MedSci原创 - FDA批准，Alnylam，RNAi疗法，givosiran，遗传性罕见病，急性肝卟啉症 - 2019-11-23
Alnylam/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703，用于抵抗新冠病毒COVID-19
RNAi疗法VIR-2703实现50％抑制（EC50）的有效浓度小于100 pM，而EC95有效浓度小于1 nM。
MedSci原创 - 新冠病毒COVID-19，RNAi疗法VIR-2703 - 2020-05-06
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
患者肝脏中 Z-AAT 降低幅度中位数达83%，且肝脏健康相关生物标志物得到了显著且持续改善，高剂量组（200mg）的12位患者中有7人观察到肝脏纤维化消退。
“生物世界”公众号 - RNA疗法，遗传性肝病 - 2022-06-30
首款RNAi药物patisiran有望近期上市
RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。
美中药源 - RNAi药物，神经病变 - 2017-09-21
NEJM：Lumasiran，一种治疗原发性1型高草尿症的干扰RNA
Lumasiran减少了尿中草酸排泄，这是PH1患者进展性肾衰竭的原因。大多数接受Lumasiran治疗的患者在治疗6个月后草酸水平正常或接近正常。
MedSci原创 - Lumasiran，原发性1型高草尿症，干扰RNA - 2021-04-01
Science Advances：北理工黄渊余团队开发新型脂质纳米颗粒，递送RNAi疗法，治疗和预防心血管疾病
目前，抗高血脂药物主要包括小分子药和抗体药，然而他们在使用过程中存在潜在的有害影响，且治疗效率低，严重阻碍了治疗进展。幸运的是，小干扰RNA（siRNA）由于具有开发时间短、特异性高、高度可预测等优势
“生物世界”公众号 - RNA疗法，新型脂质纳米颗粒 - 2022-02-22
RNAi是细胞静止所必需的
一些细胞并没有得到应有的重视。事实上，大多数细胞都没有。在我们的地球上，99%以上的细胞存在于一种静止状态中。捧起一把泥土：它含有上千种微生物，而且当被放置到培养皿中时，几乎每种微生物都不会生长。这些细胞是有代谢活性的---是的，活的---但是它们不会发生细胞分裂。它们将保持在一种繁殖上的“静止”状态，除非在特定条件下被激活从而再次进入细胞周期和准备再次分裂。 我们体内的一些重要的细胞事实上是静
生物谷 - RNAi，细胞静止 - 2016-11-13
FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR
日前，美国FDA批准了一项具有里程碑意义的基因疗法，针对罕见病遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性或hATTR(一种神经病变或神经损伤)的基因疗法。
MedSci原创 - FDA，药物，RNAi - 2018-08-12
新的RNAi治疗剂可治疗眼部炎症
【一种新的RNA干扰剂可能成为葡萄膜炎和糖尿病性视网膜病变的新治疗方法】科学家已经开发了（RNAi）治疗剂，安全地阻止小鼠的眼部炎症，可能成为人类葡萄膜炎和糖尿病性视网膜病变的新治疗方法。
来宝资讯 - 2017-02-15
FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗A型血友病患者。目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向抗凝血酶（AT），用于治疗血友病：包括A型血友病、B型血友病、伴有抑
生物谷 - 新药，FDA - 2013-08-21
Arrowhead治疗乙肝RNAi药物临床研究取得进展
总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的生物技术公司Arrowhead最近宣布公司开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好研究数据。该消息一经披露，公司股价应声上扬。
生物谷 - 乙肝，RNAi药物，临床研究 - 2014-08-19
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