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NEJM发布遗传性肝病<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>2期临床试验结果，降低致病蛋白83%

NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%

患者肝脏中 Z-AAT 降低幅度中位数达83%，且肝脏健康相关生物标志物得到了显著且持续改善，高剂量组（200mg）的12位患者中有7人观察到肝脏纤维化消退。

“生物世界”公众号 - RNA疗法，遗传性肝病 - 2022-06-30

首款<font color="red">RNAi</font>药物patisiran有望近期上市

首款RNAi药物patisiran有望近期上市

RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。

美中药源 - RNAi药物，神经病变 - 2017-09-21

全球第三款<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>lumasiran即将获批，治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批，治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

20余年历程，RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近，

MedSci - RNAi疗法，原发性高草酸尿症，Lumasiran - 2020-10-27

Science Advances：北理工黄渊余团队开发新型脂质纳米颗粒，递送<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>，治疗和预防心血管疾病

Science Advances：北理工黄渊余团队开发新型脂质纳米颗粒，递送RNAi疗法，治疗和预防心血管疾病

目前，抗高血脂药物主要包括小分子药和抗体药，然而他们在使用过程中存在潜在的有害影响，且治疗效率低，严重阻碍了治疗进展。幸运的是，小干扰RNA（siRNA）由于具有开发时间短、特异性高、高度可预测等优势

“生物世界”公众号 - RNA疗法，新型脂质纳米颗粒 - 2022-02-22

<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>Lumasiran治疗高草酸尿症，6个月患者恢复到正常水平

RNAi疗法Lumasiran治疗高草酸尿症，6个月患者恢复到正常水平

lumasiran治疗组，84％的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平，而安慰剂组没有一人实现该目标。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran，Lumasiran，Alnylam Pharmaceuticals - 2020-06-13

ERA-EDTA 2020：<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>公司Alnylam再发力！Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

ERA-EDTA 2020：RNAi疗法公司Alnylam再发力！Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点，相对于安慰剂而言，草酸尿的平均减少量为53.5％

MedSci原创 - RNAi疗法，1型原发性高草酸尿症（PH1），Lumasiran - 2020-06-08

Genet Med:lumasiran治疗原发性1型高草酸尿症的3期试验:一种新的婴幼儿<font color="red">RNAi</font><font color="red">疗法</font>

Genet Med:lumasiran治疗原发性1型高草酸尿症的3期试验:一种新的婴幼儿RNAi疗法

原发性高草酸尿症1型(PH1)是一种罕见的进行性常染色体隐性遗传病，其特征是由AGXT编码的肝过氧化物酶丙氨酸-乙醛酸转氨酶缺乏引起的肝草酸盐生成增加。

MedSci原创 - 原发性1型高草酸尿症 - 2022-01-30

<font color="red">RNAi</font>是细胞静止所必需的

RNAi是细胞静止所必需的

一些细胞并没有得到应有的重视。事实上，大多数细胞都没有。在我们的地球上，99%以上的细胞存在于一种静止状态中。捧起一把泥土：它含有上千种微生物，而且当被放置到培养皿中时，几乎每种微生物都不会生长。这些细胞是有代谢活性的---是的，活的---但是它们不会发生细胞分裂。它们将保持在一种繁殖上的“静止”状态，除非在特定条件下被激活从而再次进入细胞周期和准备再次分裂。 我们体内的一些重要的细胞事实上是静

生物谷 - RNAi，细胞静止 - 2016-11-13

新的<font color="red">RNAi</font>治疗剂可治疗眼部炎症

新的RNAi治疗剂可治疗眼部炎症

【一种新的RNA干扰剂可能成为葡萄膜炎和糖尿病性视网膜病变的新治疗方法】科学家已经开发了（RNAi）治疗剂，安全地阻止小鼠的眼部炎症，可能成为人类葡萄膜炎和糖尿病性视网膜病变的新治疗方法。

来宝资讯 - 2017-02-15

FDA批准首款<font color="red">RNAi</font>药物Onpattro用于治疗hATTR

FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR

日前，美国FDA批准了一项具有里程碑意义的基因疗法，针对罕见病遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性或hATTR(一种神经病变或神经损伤)的基因疗法。

MedSci原创 - FDA，药物，RNAi - 2018-08-12

FDA授予Alnylam <font color="red">RNAi</font>药物ALN-AT3孤儿药地位

FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位

全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗A型血友病患者。目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向抗凝血酶（AT），用于治疗血友病：包括A型血友病、B型血友病、伴有抑

生物谷 - 新药，FDA - 2013-08-21

Science：利用<font color="red">RNAi</font>揭示与癌症发展相关的未知基因

Science：利用RNAi揭示与癌症发展相关的未知基因

研究小组利用RNAi，发现以前未知的遗传基因缺失与癌变肿瘤的相关性。

生物谷 - 肿瘤，癌症，RNAi，基因 - 2014-01-20

Arrowhead治疗乙肝RNAi药物临床研究取得进展

总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的生物技术公司Arrowhead最近宣布公司开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好研究数据。该消息一经披露，公司股价应声上扬。

生物谷 - 乙肝，RNAi药物，临床研究 - 2014-08-19

Alnylam RNAi 胆固醇药物一期实验结果良好

Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。研究人员表示这种新型RNAi疗法能够帮助一些无法用现存疗法治疗的高胆固醇症患者，而目前全球这种疾病的患者已经超过50万

生物谷 - 新药，FDA - 2013-10-12

Science：RNAi活体研究揭示癌症发展的未知相关基因

在2014年1月17日的《Science》杂志上发表的这项研究中，研究团队描述了利用RNAi技术进行的研究，以及如何发现癌变肿瘤的一个以前未知的遗传关联。

生物通 - RNAi，癌症发展 - 2014-01-25

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