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NEJM：自体造血干细胞基因疗法治疗<font color="red">黏</font><font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>I型患儿

NEJM：自体造血干细胞基因疗法治疗黏多糖贮积症I型患儿

HSPCs基因疗法使得黏多糖贮积症I型患儿持续稳定地表达α-L-艾杜糖苷酸酶，矫正外周组织和中枢神经系统症状。

MedSci原创 - 黏多糖贮积症I型，α-L-艾杜糖苷酸酶，糖胺聚糖 - 2021-11-18

JR-141用于<font color="red">黏</font><font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>II型全球3期临床试验取得进展

JR-141用于黏多糖贮积症II型全球3期临床试验取得进展

HS是评估CNS症状治疗有效性的生物标志物。临床研究还表明，pabinafusp alfa对CNS症状控制有积极作用。

罕见病信息网 - 黏多糖贮积症 - 2022-04-03

<font color="red">黏</font><font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>VI型：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗

黏多糖贮积症VI型：症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗

粘多糖贮积症（MPS）是一组遗传性溶酶体贮积症。 溶酶体作为细胞内的主要消化单位发挥作用。 溶酶体中的酶分解或消化特定的营养物质，例如某些碳水化合物和脂肪。 在患有 MPS 疾病的个体中，特定溶酶体酶

MedSci原创 - 黏多糖贮积症 - 2022-08-24

Invest Ophthalmol Vis Sci：<font color="red">黏</font><font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>患者的角膜混浊度随时间的客观量化改变

Invest Ophthalmol Vis Sci：黏多糖贮积症患者的角膜混浊度随时间的客观量化改变

该前瞻性队例研究对9名患有MPS Ⅰ或MPS Ⅵ的患者进行研究，目的在于确定黏多糖贮积症（MPS）患者在接受酶替代疗法或造血干细胞移植治疗时，其角膜混浊程度随时间发生的客观变化。

MedSci原创 - MPS，COM，角膜混浊 - 2017-03-28

一项纵向观察研究：<font color="red">黏</font><font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>Ⅱ型患儿的神经发育状况和适应行为

一项纵向观察研究：黏多糖贮积症Ⅱ型患儿的神经发育状况和适应行为

部分MPS II患者认知能力迅速下降，而其他患者在最初下降后保持相对稳定。

MedSci原创 - 黏多糖贮积症Ⅱ型 - 2023-11-23

<font color="red">黏</font><font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>（MPS）Ⅱ型器官受累临床表现都有哪些看这一篇就够了

黏多糖贮积症（MPS）Ⅱ型器官受累临床表现都有哪些看这一篇就够了

八大受累器官，分别对接哪些症状，已帮您整理清楚了，点击立即查看。

网络 - II型黏多糖贮积症 - 2023-11-22

赛诺菲携3款罕见病新药亮相进博会: 为法布雷病、血友病及<font color="red">黏</font><font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>患者带来新希望

赛诺菲携3款罕见病新药亮相进博会: 为法布雷病、血友病及黏多糖贮积症患者带来新希望

作为罕见病治疗领域的先行者和领导者，赛诺菲在第二届中国国际进口博览会上带来了三款罕见病领域的创新药物，以期助力中国法布雷病、B型血友病及黏多糖贮积症Ⅰ型患者直面健康挑战，绽放生命的希望。

医谷 - 赛诺菲，罕见病 - 2019-11-06

自体造血干细胞基因疗法OTL-203治疗I型<font color="red">黏</font><font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>：获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病称号

自体造血干细胞基因疗法OTL-203治疗I型黏多糖贮积症：获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病称号

接受治疗的患者随访一年，与基线水平相比，运动技能得到改善，认知评分稳定，并且生长正常。

MedSci原创 - 孤儿药，I型黏多糖贮积症，造血干细胞基因疗法OTL-203 - 2020-07-21

NICE推荐Vimizim用于罕见病-4A型粘<font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>

NICE推荐Vimizim用于罕见病-4A型粘多糖贮积症

与标准护理相比，使用 elosulfase alfa 治疗时，MPS 4A 患者的进展可能更慢。

MedSci原创 - Vimizim，4A型粘多糖贮积症 - 2022-03-24

HUM MOL GENET：粘<font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>新生物标记物被发现

HUM MOL GENET：粘多糖贮积症新生物标记物被发现

粘多糖贮积症是一种罕见的遗传疾病，其会引起严重的身体和神经症状。由于无法客观判断中枢神经系统疾病状况，粘多糖贮积症神经治疗的发展受到了阻碍。在粘多糖贮积症患者中找出中枢神经疾病的生物标记物将对有助于新药的临床评估。

MedSci原创 - 粘多糖贮积症，生物标记物 - 2017-08-08

基因治疗IIIA型粘<font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>的II/III期研究中，一名患者死亡

基因治疗IIIA型粘多糖贮积症的II/III期研究中，一名患者死亡

MPS IIIA的基因疗法LYS-SAF302由Lysogene开发，是由腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法，旨在通过AAV递送功能性SGSH基因从而取代有缺陷的SGSH基因。

MedSci原创 - IIIA型粘多糖贮积症，腺相关病毒（AAV），基因疗法LYS-SAF302 - 2020-10-16

治疗粘<font color="red">多糖</font><font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>的基因疗法LYS-SAF302 的II/III期临床试验AAVance正式开始

治疗粘多糖贮积症的基因疗法LYS-SAF302 的II/III期临床试验AAVance正式开始

Sarepta 是罕见疾病精准基因医学的领导者，两家公司近日宣布第一名患者已经接受了AAVance临床试验，AAVance是LYS-SAF302的全球II/III期临床试验，LYS-SAF302是一种治疗II型粘多糖贮积症

网络 - LYS-SAF302，粘多糖贮积症，AAVance - 2019-02-18

Clinica Chimica Acta：通过蛋白组学方法发现潜在的尿<font color="red">黏</font><font color="red">多糖</font><font color="red">症</font>II型的生物标志物

Clinica Chimica Acta：通过蛋白组学方法发现潜在的尿黏多糖症II型的生物标志物

粘多糖病II型(MPS II)是一种罕见的溶酶体储存障碍，其原因是idurate -2-硫酸酯酶(IDS)缺乏或活性缺失，从而导致糖胺聚糖(GAGs)的病理积累。

MedSci原创 - 尿黏多糖症II型 - 2019-12-21

AUTOPHAGY：海藻糖改善溶酶体<font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>症状

AUTOPHAGY：海藻糖改善溶酶体贮积症症状

在许多由溶酶体水解酶功能缺陷引起的溶酶体贮积症（LSD）中，未降解的分子材料的积累会导致进行性神经退行性病变。

MedSci原创 - 自噬，溶酶体贮积症 - 2018-06-26

溶酶体<font color="red">贮积</font><font color="red">症</font>高危筛查项目将在30个省份开展

溶酶体贮积症高危筛查项目将在30个省份开展

溶酶体贮积症(LSDs)是一组罕见的遗传性代谢疾病，以戈谢病、庞贝病、法布雷病、粘多糖贮积症I型比较常见。

中国新闻网 - 溶酶体贮积症 - 2020-06-21

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