Ambys Medicines喜获6000万美元A轮融资开发肝脏疾病创新疗法
近日，生物技术公司Ambys Medicines宣布成立，同时宣布其A轮融资获得Third Rock Ventures和武田（takeda）资助的6000万美元。Ambys与武田将启动达1亿美元的合作协议，致力于为严重肝病患者研发新型治疗手段。
MedSci原创 - 肝脏治疗，基因疗法，细胞疗法 - 2018-08-09
Astellas斥资30亿美元收购Audentes，将基因治疗作为核心重点
Astellas以30亿美元的价格收购了Audentes Therapeutics，从而进军基因疗法，为其罕见疾病管线增加了晚期候选药物。
MedSci原创 - Astellas，30亿美元收购，Audentes，基因治疗 - 2019-12-06
Science：发现脂肪组织中的间充质前体细胞
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的一组研究人员在人类身上发现了三种与肥胖有关的脂肪细胞祖细胞。在发表于《Science》杂志上的论文中，该小组描述了他们对脂肪组织中祖细胞形成新脂肪细胞的研究以及他们的新发现。爱丁堡大学的youying Chau和William Cawthorn在同一期杂志上发表了一篇关于他们团队工作的展望文章。
细胞 - 脂肪组织，间充质前体细胞，转化医学 - 2019-05-25
Circulation：microRNA-146a在心衰的氧化代谢中起到关键作用！
心血管疾病仍然是世界死亡的主要原因，心衰的发病率也在逐年上升。尽管心衰的代谢改变渐渐被学者们发现，但针对这些代谢改变的治疗方法仍缺乏。
MedSci原创 - 心血管，心衰，microRNA-146a - 2017-06-15
全球最贵基因药将无奈退出市场！
格利贝拉（Glybera）是第一个在西方国家获准上市的基因药物，用于治疗罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道，这一历经25年研发才艰难问世的药物，即将因定价太高和需求不足而退出市场。
科技日报 - 基因药，格利贝拉 - 2017-04-27
Cell Prolif：研究进一步揭示类风湿性关节炎与牙周炎之间的关联
Toll样受体9（TLR9）和自噬对类风湿关节炎（RA）加重牙周炎的影响机制尚不清楚。本研究旨在探究RA牙周炎的进展过程中探索一种新的靶标，组织蛋白酶K（Ctsk）介导的TLR9相关自噬。
MedSci原创 - 类风湿性关节炎，牙周炎 - 2020-04-06
Nat Commun：基因编辑治疗杜氏肌营养不良，克服关键难题
胚胎发育是一个不可思议的复杂过程，在这个过程中数百万个分子和细胞事件陆续发生。然而，对于这个精巧的生物学过程，有时即使是单个核苷酸的改变也会严重地改变生活。杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）就是一个明显的例子。据统计，在全球范围内，每3500名新生男婴中就有1名罹患此病。由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因发生突变，肌肉细胞变得脆弱，肌肉被
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，基因编辑 - 2017-03-19
Science：裘依辰等开发新型基因疗法，精准按需治疗癫痫等大脑紊乱疾病
这些结果表明，这种活性依赖基因疗法是一种有前途的按需细胞自主治疗脑回路疾病的方法。
生物世界 - 癫痫，基因疗法，大脑紊乱 - 2022-12-05
Ann Rheum Dis：利妥昔单抗的个体化定制与固定时间表方案维持ANCA相关性血管炎缓解的比较
利妥昔单抗的个体化定制和固定时间表方案的AAV复发率无显著差异。个体化定制组患者的利妥昔单抗输注次数较少。
MedSci原创 - ANCA，ANCA相关性血管炎，利妥昔单抗，给药方案 - 2018-04-26
Circulation：OSM受体gp130参与调控心肌细胞增殖和心脏再生
心血管疾病高死亡率的主要原因是心肌细胞损伤后无法自我更新修复。补充功能性的心肌细胞以进行心脏修复是一种有前途治疗方案，但目前我们对心脏再生的细胞和分子机制尚未完全明确。
MedSci原创 - 心脏再生，OSM，心肌细胞损伤，gp130，心肌细胞增殖 - 2020-07-01
基因疗法治疗充血性心衰：NAN-101的I期临床试验已开始
临床阶段的腺相关病毒（AAV）基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今日宣布，NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。
MedSci原创 - 充血性心衰，NAN-101，基因疗法，PP1 - 2020-02-05
Biogen以27亿美元与基因编辑公司Sangamo签署协议，再次在阿尔茨海默氏病领域巨额投资
Biogen在阿尔茨海默氏病领域进行了另一笔巨额投资，与基因编辑公司Sangamo签署了3.5亿美元的前期协议，以获得针对tau蛋白ST-501药物的权利。
MedSci原创 - Biogen，27亿美元，基因编辑，Sangamo，阿尔茨海默氏病，巨额投资 - 2020-03-02
AHA 2014：新干细胞运输技术 增强心脏修复功能
近日，在2014年美国芝加哥心脏协会科学年会上，来自西奈山伊坎医学院的科学家通过研究发现，在个体心脏病发作后将干细胞因子直接运输至损伤的心肌组织中或许可以帮助损伤的心肌组织进行修复并且再生。 研究者Kenneth Fish博士表示，我们的研究发现为治疗个体心脏病发作后利用干细胞进行修复治疗提供了新的思路；这项研究中，我们通过诱导临床前模型心脏病发作，随后将干细胞因子通过基因转
生物谷 - 心脏修复，干细胞 - 2014-11-21
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