“可治百病的抗癌神药”是如何炼成的？

在这篇新闻稿中提到美国一家Alnylam生物技术公司利用

MedSci原创 - 抗癌药物，RNAi - 2015-06-10

2020年生物医药领域发展趋势预测

2019年，FDA共批准48款创新药，多款first-in-class疗法争相获批，生物类似药快速发展。2019年，医药行业投资热度持续，两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3，各项技术相继走向成熟，小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年，生物医药行业将会如何发展，以下五点值得关注。

CPhI制药在线 - 生物医药，发展趋势 - 2020-01-16

靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作

急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acute intermittent porphyria， AIP），遗传性卟啉病（hereditary coproporphyria， HCP）和斑驳卟啉症（variegate porphyr

药明康德 - RNA干扰，卟啉症 - 2017-06-02

NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%

患者肝脏中 Z-AAT 降低幅度中位数达83%，且肝脏健康相关生物标志物得到了显著且持续改善，高剂量组（200mg）的12位患者中有7人观察到肝脏纤维化消退。

“生物世界”公众号 - RNA疗法，遗传性肝病 - 2022-06-30

RNAi疗法的新靶点：V122I是一种普遍存在的致病性转甲状腺素（TTR）突变

领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日公布了英国生物银行分析的最新结果，这是一项针对英国约500,000人的遗传、物理和健康数据的前瞻性队列研究，证明了转甲状腺素蛋白（

MedSci原创 - 致病性转甲状腺素，RNAi疗法，V122I - 2019-09-15

首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者

美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro（patisiran）用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病变的成年患者，这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物

MedSci原创 - siRNA，基因治疗，FDA，hATTR - 2018-08-12

RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点

Alnylam制药本周三（2019年3月6日）报道，用于治疗急性肝性卟啉症（AHP）的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。

网络 - 肝性卟啉症，givosiran，RNAi - 2019-03-07

ERA-EDTA 2020：重磅！RNAi疗法Lumasiran治疗高草酸尿症，6个月患者恢复到正常水平

lumasiran治疗组，84％的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平，而安慰剂组没有一人实现该目标。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran，Lumasiran，Alnylam Pharmaceuticals - 2020-06-13

欧洲人用药品委员会（CHMP）10月会议，积极推荐十款新药上市

基因疗法和细胞疗法大放异彩，推荐的10款药物中占了4款。

MedSci原创 - inclisiran，人用药品委员会（CHMP），RNAi疗法Lumasiran，欧洲药品管理局EMA - 2020-10-21

这些药企，薪酬最高

想来每个职场人多少都有过“年薪百万”的理想，对于生物制药公司来说，高薪同样是吸引优秀人才和令现有人才获得职业满足感的不二法门。FiercePharma根据员工的薪资中位数水平，列出了全球范围内慷慨程度排名前十的生物制药公司。

医药经济报 - 药企，薪资待遇 - 2019-10-11

球形RNA治疗牛皮癣初战告捷

中国科学报 - RNA，牛皮癣 - 2016-08-31

聚焦 | 全球首个新式RNA疗法人体试验取得成功

在过去数十年来，人们开发RNA药物用于治疗遗传病的努力一直未曾间断。然而，相比所付出的巨大努力，所取得的成果却并不是那么光鲜，目前只有两种反义RNA疗法被美国FDA批准。这其中的一个主要难点就在于RNA本身性质的不稳定。即便RNA已被准确递送到目标细胞，在结合到靶点之前，这些RNA药物常会被细胞中“无处不在”的RNA酶所分解。

药明康德 - 新式RNA疗法人体试验，球状核酸 - 2016-09-13

柳达：罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路，将为人类健康作出巨大贡献

蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合，发挥各自专业所长，降低罕见病药物研发成本、提高效率。

深究科学 ID: deepscience - 孤儿药，罕见药 - 2023-03-04

降胆固醇RNAi疗法再获佳绩，达到两项3期临床试验终点

今日，The Medicines Company宣布，其降低胆固醇的RNAi疗法inclisiran，在治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的3期试验ORION-9，以及治疗动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）的3期试验ORION-10中，达到所有主要和次要终点。同时，还表现出良好的安全性和耐受性。这两项关键性试验的详细数据将在未来的美国心脏协会（AHA）科学论坛上公布。The Medicin

药明康德 - 高胆固醇血症，RNAi疗法，动脉粥样硬化性心血管病，3期临床试验 - 2019-09-26