肝靶向基因疗法相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

J Hum Genet：通过基于<font color="red">靶向</font>测序的非侵入性产前检测鉴定成骨不全的新生胎儿<font color="red">基因</font>突变

J Hum Genet：通过基于靶向测序的非侵入性产前检测鉴定成骨不全的新生胎儿基因突变

然而，最近的研究表明，基于覆盖的浅层NIPT不能准确检测较小的单基因或多基因座遗传变异。为了可以使用母体血浆评估任何基因座的胎儿基因型，我们开发了一种新的基因分型算法，称为伪四倍体基因分型（PTG）。我们对无血浆细胞DNA（cfDNA）进行了配对末端捕获测序，在这

MedSci原创 - 2018-08-24

美国批准第一种遗传病<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>，标志治疗范围扩展至癌症外

美国批准第一种遗传病基因疗法，标志治疗范围扩展至癌症外

美国食品和药物管理局19日宣布，已批准美国火花基因疗法公司的Luxturna基因疗法，用于治疗特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。这是第一种治疗遗传性疾病的基因疗法在美国获准上市，此前获批上市的基因疗法主要用于癌症治疗。美药管局局长斯科特·戈特利布在一份声明中说：“今天的批准标志着基因疗法领域的又一个‘第一次’，这既是指全新的作用机理，也是指把基因疗法的使用范围扩展至癌症治疗之外，用于治疗视力受损。这

新华网 - 基因疗法，遗传病，美国 - 2017-12-20

无论年龄和性别，诺华<font color="red">靶向</font>PCSK9的siRNA<font color="red">疗法</font>均可在17个月内持续有效降低LDL-C

无论年龄和性别，诺华靶向PCSK9的siRNA疗法均可在17个月内持续有效降低LDL-C

一旦获批，inclisiran将成为首个也是唯一一个使用小干扰RNA（siRNA）降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗法。

MedSci原创 - PCSK9，inclisiran，小干扰RNA（siRNA），低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C） - 2020-11-16

FDA批准了ABO-202<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗CLN1的研究性新药申请

FDA批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请

Abeona是一家专注于基因和细胞疗法的生物医药公司，近日宣布已开始进行1/2期临床试验，以评估其新型基因疗法ABO-202治疗CLN1疾病的有效性。

网络 - ABO-202基因疗法，FDA，IND - 2019-05-22

Cancer Discov：阻断TIGIT有望改善<font color="red">靶向</font>CD19的CAR-T细胞<font color="red">疗法</font>对非霍奇金淋巴瘤的疗效

Cancer Discov：阻断TIGIT有望改善靶向CD19的CAR-T细胞疗法对非霍奇金淋巴瘤的疗效

研究发现用CAR-T细胞疗法阻断TIGIT可以在体内研究中提高治疗效果。

生物谷 - 非霍奇金淋巴瘤，CAR-T细胞 - 2022-05-28

刘小红主任谈DMD：多学科管理为治疗基石，3种<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>推进上市实为后盾！

刘小红主任谈DMD：多学科管理为治疗基石，3种基因疗法推进上市实为后盾！

本期专访有幸邀请到来自西安交通大学第一附属医院儿科刘小红主任，让我们一起倾听他对杜氏肌营养不良症诊疗的感悟与思考。

网络 - 2023-06-20

Am J Gastroenterol：MBOAT7<font color="red">基因</font>的rs626283变异与白种肥胖青年的胰岛素抵抗和脂肪<font color="red">肝</font>有关

Am J Gastroenterol：MBOAT7基因的rs626283变异与白种肥胖青年的胰岛素抵抗和脂肪肝有关

MBOAT7基因的rs626283多态性与NAFLD有关，可能通过调节白种人肥胖儿童和青少年的肝内脂肪含量影响葡萄糖代谢

MedSci原创 - MBOAT7基因，rs626283多态性，胰岛素抵抗，NAFLD - 2018-03-21

2018年神经肿瘤学会（SNO）：IL-12<font color="red">基因</font>调控<font color="red">疗法</font>的I期试验的阳性数据

2018年神经肿瘤学会（SNO）：IL-12基因调控疗法的I期试验的阳性数据

Ziopharm Oncology制药近日在神经肿瘤学会（SNO）上公布了针对复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的I期临床试验数据，这些数据提供了有关IL-12基因调控疗法（Ad-RTS-hIL-12）的最新信息Ad-RTS-hIL-12是一种控制白细胞介素12（IL-12）表达的基因疗法，可作为单药治疗也可与免疫检查点抑制剂联合使用用于治疗rGBM。

MedSci原创 - SNO，IL-12基因调控疗法，复发性胶质母细胞瘤 - 2018-11-19