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Clinical Gastroenterology H： 维多珠单抗在治疗原发性硬化性胆管炎和炎性肠病患者中的作用
表达整联蛋白α4β7和CCR9的肠归巢淋巴细胞可能有助于原发性硬化性胆管炎（PSC）的发病。阻断整合素α4β7的维多珠单抗已经用于治疗炎症性肠病（IBD）患者，但有关其对PSC患者疗效的数据很少。因此，本项研究旨在评估维多珠单抗在PSC和IBD患者中的作用。
MedSci原创 - Cholestatic，liver，disease，UC，CD - 2019-12-27
1448万一支！史上最贵药遭美国FDA叫停
近日，诺华1448万一支的天价药因被美国FDA叫停，再次引发关注。10月30日，美国制药企业诺华公告指出，因一项动物实验引发安全担忧，FDA部分暂停了该公司对Zolgensma药物的临床试验。据华尔街日报报道，诺华宣布美国FDA部分暂停了用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的天价基因治疗药物Zolgensma(AVXS-101)鞘内给药(intrathecal)的临床试验。此次部分暂停主要影响一项代号为S
健康时报网 - 1448万，FDA，最贵药 - 2019-11-14
研究性反义寡核苷酸疗法AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症取得阶段进展
Ionis制药公司和Akcea制药公司今日公布了AKCEA-ANGPTL3-LRx治疗高甘油三酯血症、2型糖尿病和非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的II期研究的阳性结果。
MedSci原创 - 高甘油三酯血症，AKCEA-ANGPTL3-LRx，反义寡核苷酸疗法 - 2020-01-29
NEJM：他汀类药物对儿童家族性高胆固醇血症的长期影响
研究认为，家族性高胆固醇血症患者儿童时期开始使用他汀类药物，延缓了颈动脉内膜中层厚度的进展，降低了成年后患心血管疾病的风险
MedSci原创 - 家族性高胆固醇血症，LDL，普伐他汀 - 2019-10-17
BMC Gastroenterology： 慢性肝病患者和原发性胆源性胆管炎患者的血清自分泌素水平差异
瘙痒是慢性肝病患者常见的症状。但是，慢性肝病患者瘙痒的发生频率和严重程度尚不清楚。因此本项研究调查了来自大型队列的这些患者的瘙痒发生频率，严重程度和影响因素。
MedSci原创 - Pruritus，Autotaxin，cholangitis - 2019-11-21
Arthritis Rheumatol：使用自身抗体和皮肤亚群建立系统性硬化症基于结局的疾病分类
这项研究强调了自身抗体、皮肤亚群和疾病病程在评估SSc发病率和死亡率中的重要性。
MedSci原创 - 系统性硬化症，自身抗体，局限性皮肤SSc，肺纤维化 - 2019-11-25
Neurology：多发性小梗死别忘了嗜酸性粒细胞增多症
56岁，免疫力正常女性。因为严重头痛和脑病就诊。
脑血管病及重症文献导读 - 多发，小梗死，嗜酸性粒细胞增多症，头痛 - 2019-06-01
NEJM：XPOVIO（Selinexor）治疗难治性多发性骨髓瘤的IIb期STORM研究
Karyopharm是一家专注于肿瘤学的制药公司，近日宣布，XPOVIO（Selinexor）治疗难治性多发性骨髓瘤患者的IIb期STORM研究结果已经发表于《新英格兰医学杂志》。
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，Xpovio，selinexor - 2019-08-22
NEJM：Tofersen治疗SOD1-ALS
在由 SOD1突变引起的ALS的成年人中，接受tofersen鞘内注射可降低脊髓液 SOD1浓度，部分患者出现脑脊液和细胞增多，大多数患者观察到腰椎穿刺相关的不良事件
MedSci原创 - ALS， SOD1，tofersen - 2020-07-09
Acta Neuropathologica: 胰岛素样生长因子2（IGF2）通过细胞外处理蛋白质聚集物来预防亨廷顿病
蛋白质错误折叠和聚集被认为是导致多种脑疾病（包括肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、额颞叶痴呆症、帕金森氏症、阿尔茨海默氏症和亨廷顿氏病（HD）等）神经退行性变的初始事件之一。
MedSci原创 - IGF2，亨廷顿病，蛋白质聚集 - 2020-10-15
Ann Rheum Dis：系统性硬化症的血流动力学表型和生存率
这项研究的数据表明PVR阈值≥3WU太高，无法早期诊断PAH。PVR阈值≥2WU已与肺血管疾病相关，生存率大大降低，更适合轻度PAH的SSc患者。
MedSci原创 - 系统性硬化症，肺动脉高压，生存率，肺血管阻力 - 2019-12-10
结节性硬化症相关癫痫外科治疗中国专家共识
脑部主要病理改变包括皮质结节、白质放射状移行线、室管膜下钙化灶和室管膜下巨细胞星形细胞瘤（subependymal giant-cell astrocytomas, SEGA），神经系统症状主要有癫痫、发育迟滞、精神异常和局灶性神经功能缺失，以TSC 相关性癫痫（TSC-related epilepsy, TRE）最为常见，发病率占70%~90%，其中70% 为药物难治性癫痫。外科手术是药物难治性
中国当代儿科杂志.2019,21(8):735-742. - 结节性硬化症，癫痫，外科治疗 - 2019-08-13
J Clin Lab Anal：与新诊断的需要血液透析的多发性骨髓瘤患者血液透析独立性高可能性相关的影响因素
肾衰竭是症状性骨髓瘤的严重并发症，与更高的死亡率有关。从透析依赖中恢复可以带来巨大的生存利益。我们调查了透析独立性概率的影响因素。研究分析了45例新诊断为严重肾功能不全且需要血液透析的MM（NDMM）患者的回顾性数据。使用逻辑回归分析，Kaplan-Meier生存曲线，对数秩检验和Cox比例风险模型进行生存分析。结果显示，在诊断时进行血液透析的45例患者中有22例称为透析独立患者。在逻辑回归分析中
网络 - 2020-03-02
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