Ann Rheum Dis：PR 3-ANCA血管炎诱导缓解后基线可溶性免疫检查点与复发风险的相关性
对于接受利妥昔单抗治疗的AAV患者，当sLag-3浓度较低且sCD27浓度较高时，较少的患者能够实现缓解
MedSci原创 - 抗中性粒细胞胞浆抗体相关的血管炎 - 2023-09-01
帕金森运动症状治疗的新方法：鞘内注射仙人掌毒素
帕金森病（PD）是一种慢性神经退行性疾病，其特征在于运动症状，例如运动迟缓、静止性震颤、姿势紊乱和僵硬。许多临床和病理学研究表明，PD病变能够延伸到黑质以外，并且涉及非多巴胺能神经递质系统，其能够介导运动和非运动症状。Sorrento Therapeutics公司近日宣布，仙人掌毒素（Resiniferatoxin，RTX）能够控制PD的运动症状。
网络 - 帕金森，运动症状，仙人掌毒素 - 2019-04-11
ANCA阴性的ANCA相关性血管炎
该病例说明了普通医生对 ANCA 阴性 AAV 认识的重要性，以便将发病率和死亡率降至最低。
重症医学 - 血管炎，ANCA，ANCA相关性血管炎，嗜酸性粒细胞性多血管炎 - 2024-01-09
保护损伤后的心脏！研究揭示新的基于RNA治疗的潜在靶点
激活的AMPK调控心脏的能量代谢稳态，进而缓解心梗后心脏的病理重构过程，保护心脏功能，阻止心力衰竭的发生。
浙江大学医学院 - 心肌梗塞，缺血性心脏疾病 - 2022-11-07
【盘点】听力损失与治疗研究小结
【1】Sci Rep：口服咖啡因能够恶化顺铂诱导的听力损失 https：//www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31267026腺苷A1受体（A1AR）在细胞保护作用中的作用已经研究的很清楚。之前的研究阐释了这些受体在耳蜗中存在，并且它们的激活能够抑制顺铂诱导的炎症反应并导致耳毒性。通过咖啡因来抑制A1AR能够拮抗这些受体在耳蜗中的内源保护性作用，并促进顺铂诱导的听力损失的
MedSci原创 - 听力损失，治疗 - 2019-08-23
活体基因编辑，基因突变类疾病未来治疗的希望
本周，科学家首次尝试在人体内进行基因编辑，以便永久性改变人类基因来治愈疾病。该临床试验在美国加利福尼亚完成，受试者是44岁的 Brian Madeux，随着实验展开，上亿个正确的基因拷贝和用来对他本体基因进行精准编辑的工具一起随静脉注射进入他的体内。 Madeux 患有的是一种叫做“亨特综合征”（Hunter syndrome）的代谢性疾病，这是一种由于基因突变导致的遗传性疾病，成为第一个受
MedSci - 活体，基因编辑 - 2018-01-01
十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展
1.系统性硬化（SSc）、皮肌炎（DM）Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作，在日本开发和商业化研究性药物lenabasum，以治疗罕见而严重的自身免疫性疾病——系统性硬化（systemic sclerosis，
罕见病信息网 - 罕见病 - 2019-02-22
J INTERN MED：75岁及以上ANCA相关血管炎患者的复发风险低于年轻患者
尽管接受糖皮质激素和免疫抑制剂联合维持治疗的可能性较低，但75岁以上的AAV患者的复发风险低于65-75岁的患者，但他们仍然受益于这种治疗方案。
MedSci原创 - 复发风险，ANCA相关血管炎，75岁及以上 - 2021-11-14
双重CRISPR疗法+长效抗逆转录病毒药物，清除体内HIV病毒
该研究表明，使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，敲除CCR5基因，并靶向HIV-1病毒的LTR-Gag，结合长效缓释抗逆转录病毒疗法，能够在约60%的人源化小鼠模型中完全清除HIV-1病毒。
生物世界 - HIV病毒，双重CRISPR疗法，长效抗逆转录病毒药物 - 2023-05-04
两名儿童接受最贵的基因治疗药物Zolgensma治疗后死于肝功能衰竭，正在调查原因
2022年8月11日，两名儿童在接受诺华 ( NYSE: NVS ) 脊髓性肌萎缩基因治疗药物Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 治疗后
细胞与基因治疗领域 - Zolgensma，Zolgensma基因疗法 - 2022-08-12
2017 CFF共识指南：囊性纤维化的诊断
2017年2月，囊性纤维化基金会(CFF)发布了囊性纤维化的诊断指南，囊性纤维化主要是由囊性纤维化跨膜传导调节蛋白基因突变导致，本文的主要目的是改善囊性纤维化的诊断并在世界范围内形成标准定义。
J Pediatr. 2017 Feb;181S:S4-S15. - 囊性纤维化的诊断 - 2017-02-03
谷峰：PAM序列可影响CRISPR/Cas9介导的基因组编辑效率
温州医科大学附属眼视光医院的谷峰教授参加了此次大会并发表了题为"PAM序列对CRISPR/Cas9介导的基因组编辑的影响及AAV-CRISPR/Cas9对人类胚胎干细胞的基因组编辑"的精彩报告。
生物谷 - 基因，修复机制 - 2014-09-29
基因组编辑三大利器 ——ZFN、TALEN和CRISPR/Cas
锌指核酸酶（Zinc-finger nucleases, ZFN）和转录激活因子样效应因子核酸酶 （transcription activator-like effector nucleases, TALEN）这两种新型的核酸酶重新定义了传统 生物学研究的界限和范畴。这两种核酸酶都是嵌合体，都是由经过设计的、序列特异性的DNA结合元件（programmable
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR，Cas - 2013-12-29
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