基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞疾病，遭遇滑铁卢
近日，生物制药公司Bluebird bio披露，FDA已将其针对镰状细胞疾病（SCD）的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。
MedSci原创 - 急性髓细胞白血病，镰状细胞疾病，LentiGlobin - 2021-02-24
2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？
近日，国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，包括五家上市公司和五家非上市公司。上市公司的排名以收入计，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。
医药魔方 - 2018，RNA - 2018-12-20
Nat Rev Drug Discov：最新细胞疗法全景图,6个月增长87%、375项临床研究、753种癌症细胞疗法!
自体循环T细胞,肿瘤浸润T细胞(TIL),基于新技术(例如诱导性多能干细胞(iPSC),CRISPR或γδT细胞)的T细胞疗法,源自天...
转化医学平台 - 细胞疗法 - 2018-05-31
【盘点】CAR-T细胞疗法进展一览
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。
生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02
看好肿瘤免疫疗法领域 Celgene四处出击
著名医药公司Celgene最近又一次显露了其在肿瘤免疫疗法方面的强大渴望。公司最近先后披露了包括CAR-T疗法在内的多个合作研发协议，这些研发协议涉及了Juno公司、BlueBird公司以及Jounce公司和阿斯利康公司。这一系列大动作让人确信Celgene公司将会在肿瘤免疫疗法领域大干一场。 今年四月份，Celgene公司和Juno公司达成了一项关于结合其CD19药物疗法和Juno公司靶向CD
生物谷 - 肿瘤免疫疗法 - 2016-08-02
【盘点】近期基因疗法前沿性进展抢先看
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且基因疗法被认为是一种革命性的技术，有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。此前发表在PNAS杂志上的一项研究中，来自麻省总医院的科学家就通过
生物谷 - 基因疗法 - 2016-06-29
基因疗法提高多巴胺水平，帕金森创新药要来了?
昨天，基因治疗公司Voyager Therapeutics宣布正在进行的针对晚期帕金森病患者的1b期临床试验，在6个月和12个月随访中获得阳性结果。来自该试验的第1组和第2组的中期数据表明，在研新药VY-AADC01良好耐受的；通过精确的MRI引导递送的、剂量递增的该治疗手段增大了壳核（putamen）的覆盖程度、增加了AADC酶活性并且增强了对左旋多巴的反应，最终在临床上有意义地改善了患者运动功
药明康德 - 基因疗法 - 2016-12-09
Science：肿瘤基因修复缺陷使免疫疗法更有效
来自约翰霍普金斯医学院的研究人员们进行了为期三年的扩大临床试验，参与者为包括直结肠癌在内的12种不同的癌症，这些癌症都存在所谓的“错配修复基因缺陷”，在实验过程中，研究人员发现，半数患者对抗癌药物派姆单抗（pembrolizumab）有反应。基于此次研究的发现，美国食品和药品管理局批准扩大抗癌药派姆单抗的适用范围。
来宝网 - 肿瘤，错配修复基因缺陷 - 2017-06-10
2014 骨肌疾病体外冲击波疗法专家共识
中国医学前沿杂志（电子版）.2014,6 (6):170-177. - 2014-06-30
PLoS Biol：开发出修复脊柱损伤的新疗法
狗以及鲸鱼都可以实现机体损伤后神经再生，而人类和灵长类动物却不行，近日，来自索尔克研究所的研究人员通过研究就发现，一种小分子可以促进损伤的神经再生，并且可以有效形成神经回路，这就为开发治疗严重脊髓损伤以及瘫痪个体的新型疗法提供了新的希望
生物谷 - p75蛋白，脊柱损伤，神经再生 - 2014-08-11
2016 雾化吸入疗法在呼吸疾病中的应用专家共识
尽管工业化进程推动了中国经济的飞速发展，但随之而来的环境恶化尤其是空气污染以及吸烟率居高不下等因素，使得呼吸系统疾病的防控工作面临严峻考验呼吸系统疾病在我国城乡居民中最常见、病死率最高，经济负担也最重雾化吸人疗法是呼吸系统相关疾病的重要治疗手段与口服、肌肉注射和静脉给药等方式相比，雾化吸人疗法因药物直接作用于靶器官，具有起效迅速、疗效佳、全身不良反应少、不需要患者刻意配合等优势，被国内外广泛应用在
中华医学杂志.2016,96(34):2696-2708. - 雾化吸入 - 2016-09-09
食管下端电刺激疗法可有效治疗GERD
近期开展的3项研究表明，采用植入装置的食管下端括约肌(LES)电刺激疗法用于胃食管反流病(GERD)的治疗前景良好。
CMT - 食管裂孔疝，胃食管反流病，电刺激，质子泵抑制剂，严重不良事件 - 2012-12-26
JAMA：循证的标准疗法是降压治疗的关键
提升高血压的治疗效率是临床中最重要，也是最容易忽视的问题。美国仅50%的高血压患者血压控制在140/90mmHg以下，超过13%的人群（约900万）收缩压高于160mmHg和/或舒张压高于100mmHg，每年血压控制达标率仅增长1%。【原文下载】 3600万血压控制不佳的美国成人主要分为以下两大群体：（1）1400万 不知道自己患有高血压， 在临床治疗中检测到血压升高，但未诊断也未治疗；
丁香园 - 循证，血压控制，疗法，JAMA - 2014-01-21
Diagn Pathol:miRNAs有助开启小儿脑肿瘤新疗法
脑肿瘤是小儿时期最常见的肿瘤，是导致儿童疾病相关死亡的首要原因。以往许多研究都集中在涉及小儿脑肿瘤复杂的生物过程，但很少有人揭示microRNAs（miRNAs）在小儿肿瘤发生中可能扮演的角色。 本研究中，来自上海生命科学院与上海交通大学的研究人员，领衔其团队，使用miRNAs芯片技术筛选了小儿脑胶质瘤和配的正常组织样本中miRNAs的表达谱（生物芯片服务由联川生物完
联川生物 - 小儿脑肿瘤，miRNAs - 2013-10-23
Nature：埃博拉病毒感染新型疗法进展讨论
来自得克萨斯大学医学中心的研究人员通过研究表示，将三种单克隆抗体混合后制成的混合抗体可以有效保护猴子抵御埃博拉病毒感染至少5天；研究者Thomas Geisbert在文章中讨论了当前埃博拉病毒疗法的进展
生物谷 - 埃博拉病毒，新型疗法，ZMapp - 2014-09-04
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