X连锁无丙种球蛋白血症：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗
X-连锁无丙种球蛋白血症（X-linked agammaglobulinemia,XLA）为X-连锁隐性遗传病，是由于人类B细胞系列发育障碍引起的原发性免疫缺陷病。本病仅见于男性，又名Bruton。2
MedSci原创 - 罕见病，X连锁无丙种球蛋白血症 - 2022-08-27
JAMA子刊：孕期母体感染或增加儿童白血病患风险
在这个约220万儿童的队列研究中，孕期的母体泌尿生殖道感染与后代的儿童白血病有关。如果在未来的研究中得到证实，该研究结果可能对了解儿童白血病的病因和制定预防措施有意义。
MedSci原创 - 妊娠，童白血病 - 2023-06-12
博生吉医药CD7靶向CAR-T细胞注射液获得美国FDA孤儿药资格认定
近日，博生吉医药科技（苏州）有限公司（以下简称“博生吉”）宣布，其开发的CD7靶向的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液（PA3-17注射液）收到美国食品药品监督管理局（FDA
MedSci原创 - 孤儿药，孤儿药认定，博生吉医药科技 - 2021-11-11
SCI TRANSL MED :大牛Carl June参与发表最新论文：CAR-T治疗实体瘤“人体试验”结果公布，有两大障碍需克服
将CAR-T疗法用于实体瘤治疗一直是该领域研究者们努力的方向。近日，Science Translational Medicine杂志公布了CAR-T治疗实体瘤的一项临床试验结果。研究证实，这类疗法治疗一种致命脑瘤的安全性良好。CAR-T领域的大牛Carl H. June教授是相关论文的共同作者。
生物探索 - CAR-T治疗，实体瘤，人体试验 - 2017-07-26
JEM：白血病突破表观遗传领域，新靶点被发现，是敌还是友？
免疫治疗与靶向治疗在癌症治疗领域可谓是遍地开花，硕果累累，然而对于血液肿瘤，如白血病的治疗却效果不佳。而在昨日，英国科学家发现，一种名为EZH2的表观遗传蛋白质可以延缓急性髓细胞白血病（AML）的发展，他们在线发表在《JEM》的研究表明:靶向EZH2可能为AML提供了一种很有前途的新治疗方法。这是表观遗传在血液肿瘤治疗方面的一大突破，极大推动了血液肿瘤的发展。
转化医学网 - 白血病 - 2019-03-21
Blood：苏州大学吴德沛/陈苏宁/杨晓飞发现新诊断ELN不良风险急性髓性白血病的潜在治疗新方法
该研究表明维奈妥拉联合地西他滨可以作为新诊断ELN不良风险AML的年轻成人的一线治疗。
iNature - 急性髓性白血病，地西他滨，维奈妥拉 - 2023-08-02
乳腺癌ROR1影响肿瘤细胞的生长和存活
美国加州大学圣迭戈穆尔斯癌症中心的一支科学家团队已鉴定出在只在乳腺癌细胞中表达的一种新蛋白质，这一蛋白质并不在成人正常健康组织中表达。该蛋白质可能为未来癌症治疗的新的靶标，开发出抗癌药物。Kipps，Evelyn和加州大学圣迭戈穆尔斯癌症中心的癌症研究所临时主任Edwin Tasch Chair的带领下，科学家们发现乳腺癌患者的肿瘤细胞通常都表达的受体酪氨酸激
MedSci原创 - ROR1，乳腺癌 - 2012-03-09
Haematologica：诱发白血病的综合征是儿童遗传性血细胞减少症的主要原因
白血病诱因综合征的临床表现各不相同，可能包括孤立性血小板减少症、中性粒细胞减少症、贫血或全血细胞减少症，伴有或不伴有骨髓衰竭。
MedSci原创 - 白血病，推广北区 - 2022-04-09
已成功治疗两名艾滋病患者，武汉科技大学两位教授发明治艾滋病新方法？
武汉科技大学生命科学与健康学院张同存、顾潮江两位教授开发出了能杀伤HIV感染细胞的CAR-T治疗新途径，目前已治疗了两例艾滋病患者，一例治疗3个月，HIV指标迅速下降；一例治疗9个月，已经完全清除HIV通过基因工程手段重新设计CAR-T细胞，在体外扩增后后输回患者体内。该CAR-T细胞在体内能特异识别并摧毁被HIV感染的细胞。该方法近日获得国家专利授权，方法名称为：“一种治疗HIV感染的嵌合抗原
BioWorld - 艾滋病 - 2019-12-04
临床热点：Allo-HSCT治疗多发性骨髓瘤
导语 多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种浆细胞恶性疾病，其生物学异质性强自体造血干细胞移植（AHSCT）及新药改善了MM治疗及预后，却仍无法根治。人们的目光逐渐转向异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）。 中国人民解放军总医院 黄
医学论坛网 - Allo-HSCT，多发性骨髓瘤，治疗 - 2012-04-10
艾伯维/罗氏白血病新药 Venclexta再获FDA突破性药物资格
在研究的一年时，84.7%的所有缓解、94.4%的MRD阴性缓解能够维持。一年无进展生存率和总生存率分别为72%和86.7%。 由艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）合作开发的一款突破性抗癌药Venclexta（venetoclax）近日在美国监管方面传来特大喜讯！
MedSci原创 - Venclexta，FDA，白血病 - 2016-04-16
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