Blood：Mcl-1转基因小鼠模型可用于精确预测MCL-1抑制剂临床应用的疗效和耐受性
中心点：高亲和力的MCL抑制剂促进建立了拟人化（hu）的Mcl-1小鼠模型。可采用移植huMcl-1；Eμ-Myc淋巴瘤的huMcl-1小鼠模型探究S63845的治疗窗。摘要：MCL-1（髓系白血病-1）是多种癌症维持生长所需要的促生存的BCL-2家族成员。近期出现一种高特异性的MCL-1抑制剂，S63845，与人类MCL-1的亲和力比对小鼠MCL-1的亲和力高6倍。为精确检测这种BH3模拟药物在
MedSci原创 - Mcl-1，S63845，BCL-2，小鼠 - 2018-08-25
英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病：转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于
MedSci原创 - Akice，反义寡核苷酸药物，Tegsedi，hATTR，转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性 - 2019-04-17
Eur J Heart Fail：蛋白尿在转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者中的发病率、进展和预后意义
蛋白尿在转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者中很常见，在心脏表型更严重的患者中更为常见。诊断时的蛋白尿和随访期间UACR的显著增加与转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者死亡率相关。
MedSci原创 - 蛋白尿，发病率，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-11-26
局部基因疗法KB105治疗转谷氨酰胺酶-1缺乏常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病
Krystal是一家开发皮肤病药物的基因治疗公司，近日宣布它已向美国FDA提交了一份研究性新药（IND）申请，以启动KB105的I/II期临床试验，KB105是一种基于HSV-1的基因疗法，旨在为患有转谷氨酰胺酶
MedSci原创 - 转谷氨酰胺酶-1，KB105，基因疗法 - 2019-06-16
BMC Endocr Disord：伊朗北部一家糖尿病转诊诊所2型糖尿病患者的贫血患病率及其相关因素
患有糖尿病的患者比无糖尿病的患者更易患贫血。
MedSci原创 - 糖尿病，贫血 - 2023-03-21
IJLH：通过RT- qPCR对p210 BCR‐ABL1转录本进行定量的外部质量评估的结果和建议
在临床检测中，外部质量评估(EQA)是通过RT‐qPCR对p210 BCR‐ABL1转录本的分析检测过程进行质量保证的必要工具。
网络 - 外部质量评估 - 2019-06-02
辉凌在ACG 2021上呈报基于微生物群的在研活体生物治疗药物RBX2660获奖的真实世界转归分析
新的回顾性分析发现，RBX2660在真实世界艰难梭菌(CDI)患者群体中展现有效性和安全性转归，包括既往被临床试验剔除的合并症患者
网络 - 肠易激综合征，慢性便秘，胃食管反流病，胃炎，RBX2660，辉凌医药，CDI患者，前瞻性临床试验 - 2021-10-27
Clinical Gastroenterology H：新发乳糜泻患者的神经功能缺损很常见并且与转谷氨酰胺酶6的自身免疫性有关
在本项研究中研究人员评估了新发乳糜泻患者神经功能缺损的情况，并调查了转谷氨酰胺酶6（TG6）抗体的存在是否会增加患有乳糜泻的新诊断患者神经系统缺损的风险。
MedSci原创 - Wheat，Headaches，Ataxia - 2019-11-28
BMC Ophthalmol ：甲泼尼龙静脉注射治疗甲状腺功能减退性视神经病变后视力转归及相关因素的单中心分析
甲状腺视神经病变(DON)是Grave眼病(GO)的一种严重表现，GO是Grave病的主要甲状腺外表现，影响4-8%的GO患者，发病率约为0.6-1.3例/10万人。
MedSci原创 - 甲状腺功能减退 - 2023-02-07
HISTOPATHOLOGY：在默克尔细胞癌子集中检测野生型默克尔细胞多瘤病毒基因组序列和VP1转录
本文数据表明，在MCC的子集中存在野生型MCPyV基因组和VP1转录。
MedSci原创 - 默克尔细胞癌，野生型默克尔细胞多瘤病毒基因组序列，VP1转录 - 2023-10-24
CARDIOVASC DIABETOL：在有心血管高风险因素的糖尿病患者中，运动频率与肾脏、心血管转归的关系如何？
体力活动与肾脏结局的关联在有无糖尿病的情况下没有显着差异，但在糖尿病患者中，活动的绝对益处更大。
MedSci原创 - 糖尿病，心血管高风险因素，运动频率，心血管转归 - 2022-02-03
Lancet Gastroenterol Hepatol：丙型肝炎即时检测RNA病毒载量与实验室检测对RNA检测和治疗的获取以及转归时间的影响
在2015年至2019年期间，估计有9400万慢性∤感染者使用直接作用抗病毒疗法进行治疗。
MedSci原创 - 丙型肝炎 - 2023-04-23
ASCO速递，DS8201治疗HER2实体瘤有效率高达61.3%，AZD3759有望实现脑转肺癌一线治疗
本文从入选口头报道的200个左右的研究筛选出来几个备受关注的进展，以及相关的研究数据和展望。
癌度 - DS8201，HER2实体瘤，脑转肺癌 - 2023-06-17
NPJ Vaccines：疫苗株对慢性阻塞性肺疾病患者和健康老年人流感疫苗免疫后血清阳转率的影响
慢性阻塞性肺疾病(COPD)是一种常见的、严重的肺部疾病，由吸烟和暴露在空气污染物中引起。
MedSci原创 - 慢性阻塞性肺疾病 - 2022-03-20
Prostate：ATM与BRCA2转移去势抵抗性前列腺癌对他汀类和PARP抑制剂的反应如何？
调查了ATM和BRCA2两种变异的前列腺癌患者对他汀类药物反应可能存在的差异。
MedSci原创 - 前列腺癌，遗传变异，治疗反应 - 2022-11-27
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