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人类免疫缺陷病毒(HIV)抗病毒治疗二联简化疗法专家共识
近年来,越来越多的二联简化治疗方案不断涌现,在为临床医生提供更多的治疗选择的同时,也给规范简化治疗带来了挑战。中国性病艾滋病防治协会临床治疗学组制定了《人类免疫缺陷病毒(HIV)抗病毒治疗二联简化疗法
中国艾滋病性病.2020,26(3):331-335. - 抗病毒治疗,人类免疫缺陷病毒 - 2020-04-26
医疗机构中乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、人类免疫缺陷病毒(1+2型)核酸检测策略专家共识
结合采供血机构及临床检测现状, 以及安全输血感染性疾病检测策略多中心研究的成果,全国各地临床输血与检验专家共同编写了《医疗机构中乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、人类免疫缺陷病毒(1+2型) 核酸检测策略专
临床输血与检验.2020.22(6):561-564. - 乙型肝炎病毒 - 2020-12-27
Losmapimod治疗面肩胛肱型肌营养不良症的I期临床试验取得积极结果
面肩胛肱型肌营养不良症(FSHD)是影响面部、肩胛骨和上臂骨骼肌的常染色体显性肌肉萎缩症。一般认为它是第三大骨骼肌遗传病。
MedSci原创 - 面肩胛肱型肌营养不良症,Losmapimod - 2020-03-25
FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的孤儿药资格
Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司,致力于改善罕见疾病患者的生活,今日宣布,美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格(ODD),Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)抑制剂,用于治疗FSHD。
MedSci原创 - FDA,面肩肱型肌营养不良症(FSHD),Losmapimod - 2020-01-30
J Gastroenterology: 消瘦个体的胰周脂肪与2型糖尿病发生率的相关性
目前只有少数研究纵向评估了胰腺周围脂肪增多是否会增加2型糖尿病(T2D)的患病风险,但其结果并不一致。胰周脂肪与超重和肥胖密切相关,但以前的研究并未排除超重或肥胖的个体。
MedSci原创 - 糖尿病,胰腺 - 2020-04-04
2020 临床管理建议:成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗
肌强直性营养不良是一种影响骨骼肌和心脏的遗传性系统性疾病。肌强直性营养不良通过基因检测是诊断和识别存在心脏并发症风险患者。本文主要针对成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗提出了专家建议。
网络 - 成人肌强直营养不良,心脏病 - 2020-02-28
ARCH PATHOL LAB MED:1984-2016年人类免疫缺陷病毒感染的死亡率趋势-基于尸检的研究
随着抗逆转录病毒治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)感染的使用和疗效的改善,由获得性免疫缺陷综合征(AIDS)导致的死亡人数出现逐年减少。
MedSci原创 - HIV,HIV抗逆转录病毒疗法 - 2020-05-30
Cell Stem Cell :顾名夏团队揭示心内膜内皮细胞在左心室发育不良综合症中的全新作用
左心室发育不良综合症是一种以左侧心腔和主动脉发育不良为表征的一组复杂的先天性心脏病。因为左心室功能缺失可导致代偿性的右心心肌肥厚,肺动脉高压,最终导致心力衰竭而死亡。
BioArt - 内皮细胞,心内膜,左心室发育不良综合症 - 2020-08-18
特利加压素治疗1型肝肾综合症:获得FDA咨询委员会的投票支持
如果不进行治疗,HRS-1的中位生存时间约为两周,三个月内的死亡率超过80%。
MedSci原创 - 特利加压素,1型肝肾综合症 - 2020-07-16
Neurology:见于成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良的额叶受累
42岁男性,表现为进行性行为和性格改变。患者产前,出生和神经发育无殊。查体提示行为过度活跃,下肢无力(肌力3级)伴锥体征阳性,无皮肤色素沉着或视觉障碍。
神经科病例撷英拾粹 - 额叶受累,脑白质,营养不良 - 2019-10-30
欧洲药品管理局:授予MB-107慢病毒基因疗法治疗X连锁严重综合免疫缺陷病的先进疗法分类
Mustang是一家临床阶段的生物制药公司,致力于使用细胞和基因疗法治疗血液学肿瘤、实体瘤和罕见遗传病。
MedSci原创 - MB-107,X连锁严重综合免疫缺陷病 - 2020-04-21
Neurology病例:见于成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良的额叶受累
42岁男性,表现为进行性行为和性格改变。患者产前,出生和神经发育无殊。查体提示行为过度活跃,下肢无力(肌力3级)伴锥体征阳性,无皮肤色素沉着或视觉障碍。脑MRI可见双侧额叶弥散病变,病灶边缘弥散受限和强化(图1)。血浆极长链脂肪酸水平升高,ABCD1基因p.Ser98Ter突变,及患者家系图(图2)证实为成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)。X-ALD是先天性代谢异常,主要累及脑后部
神经科病例撷英拾粹 - 成人起病,X连锁,肾上腺,脑白质,营养不良,额叶受累 - 2019-10-28
蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法,临床展现出积极数据
蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症(CALD)患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。在已经进行24个月随访的患者中,有88%存活且无主要功能障碍。
MedSci原创 - 蓝鸟,慢病毒,基因疗法,脑性肾上腺皮质营养不良症,积极数据 - 2019-09-25
2020 临床管理建议:成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗
肌强直性营养不良是一种影响骨骼肌和心脏的遗传性系统性疾病。肌强直性营养不良通过基因检测是诊断和识别存在心脏并发症风险患者。本文主要针对成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗提出了专家建议。
J Am Heart Assoc. 2020 Feb 18;9(4):e014006. - 成人肌强直营养不良,心脏病 - 2020-02-28
面肩肱型肌营养不良症(FSHD):Losmapimod的I期临床试验取得积极结果
面肩肱型肌营养不良症(FSHD)是一种遗传性肌肉疾病,受其影响最严重的是脸、肩、上臂等部位的肌肉,该疾病是由骨骼肌细胞中DUX4的错误表达引起的。
MedSci原创 - Losmapimod,面肩肱型肌营养不良症,FSHDa - 2019-10-05