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CELL:CRISPR/<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>编辑人类胚胎可能导致大片段突变

CELL:CRISPR/Cas9编辑人类胚胎可能导致大片段突变

相应地,因为两个等位基因的裂解,Cas9脱靶裂解会导致染色体损失和半合子不整合。

MedSci原创 - 突变,CRISPR/Cas系统,人类基因编辑 - 2020-10-30

CRISPR / <font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>疗法OTQ923治疗镰状细胞疾病:FDA已批准进行临床试验

CRISPR / Cas9疗法OTQ923治疗镰状细胞疾病:FDA已批准进行临床试验

Intellia Therapeutics本周二(2020年3月31日)宣布,FDA已批准,允许启动基于CRISPR / Cas9的细胞疗法OTQ923的I/II期临床研究。

MedSci原创 - 镰状细胞疾病,CRISPR / Cas9 - 2020-04-01

Br J Cancer:CRISPR/<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>全基因组功能丧失筛选技术鉴定法尼基蛋白转移<font color="red">酶</font>参与肾细胞癌的舒尼替尼耐药性

Br J Cancer:CRISPR/Cas9全基因组功能丧失筛选技术鉴定法尼基蛋白转移参与肾细胞癌的舒尼替尼耐药性

肾细胞癌(RCC)作为最常见的肾癌,近年来发病率在不断的上升,RCC有多种亚型,其中透明肾细胞癌(ccRCC)约占所有RCC肿瘤的85%。

MedSci原创 - 肾细胞癌,舒尼替尼,CRISPR/Cas9,法尼基蛋白转移酶 - 2020-10-05

Circulation:CRISPR/<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>基因编辑或可用于治疗LDLR突变型家族性高胆固醇血症

Circulation:CRISPR/Cas9基因编辑或可用于治疗LDLR突变型家族性高胆固醇血症

低密度脂蛋白(LDL)受体(LDLR)突变是家族性高胆固醇血症的主要原因之一,可诱发动脉粥样硬化,使携带者具有较高的终生心血管疾病风险。CRISPR/Cas9系统是基因编辑纠正基因突变从而改善疾病的有效工具。通过CRISPR/Cas9系统对体内体细胞进行基因编辑是否可治愈由Ldlr突变引起的家族性高胆固醇血症?本研究在小鼠模型中对此进行研究。研究人员基于相对应的家族性高胆固醇血症相关基因突变建立了

MedSci原创 - 动脉粥样硬化,家族性高胆固醇血症,CRISPR/Cas9,LDLR - 2020-01-04

Vertex揭示了在首批接受CRISPR/<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>基因编辑疗法患者中激动人心的数据

Vertex揭示了在首批接受CRISPR/Cas9基因编辑疗法患者中激动人心的数据

Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001治疗的前两名患者的初步阳性数据。令人印象深刻的数据表明,这两名患有严重血红蛋白病,分别为依赖输血的β地中海贫血(TDT)和严重的镰状细胞病(SCD)的患者很可能可以通过该疗法被治愈。

MedSci原创 - Vertex,CRISPR,/,Cas9,基因编辑疗法,严重血红蛋白疾病 - 2019-11-23

Science:科学家发现新型基因编辑工具,体积是CRISPR-<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>的一半

Science:科学家发现新型基因编辑工具,体积是CRISPR-Cas9的一半

基因编辑作为一种新兴的基因工程技术,其本质是人为地改变自然选择。目前广泛使用的“基因剪刀”是CRISPR-Cas9,该技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景。

探索菌 - 基因编辑,靶向特定基因,巨型噬菌体 - 2020-07-22

Blood:CRISPR/<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

Blood:CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

很多遗传病,包括血友病,需要长期治疗。虽然肝靶向腺病毒(AAV)相关的基因疗法在治疗血友病的临床试验中取得了初步的成功,但尚未观察到长期、持续的治疗效果。现有研究人员对采用CRISPR/Case9介导的基因靶向疗法治疗B型血友病的效果进行研究。

MedSci原创 - CRISPR/Cas9,FIX,B型血友病,基因编辑 - 2019-04-13

PNAS:探究“最致命”肺癌,科学家发现CRISPR-<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>系统新应用

PNAS:探究“最致命”肺癌,科学家发现CRISPR-Cas9系统新应用

p107和p130是视网膜母细胞瘤蛋白家族的成员,二者都在大约6%的人类SCLC肿瘤中反复突变。研究人员将CRISPR-Cas9系统改编为成熟的SCLC小鼠模型,通过模拟Trp53 / Rb1中p107和p130缺失对该方法在SCLC中的可行性进行了验证。

生物探索 - 肺癌,突变,非小细胞肺癌 - 2019-12-30

2020 IATDMCT专家共识:钙调磷酸<font color="red">酶</font>抑制剂细胞<font color="red">内</font>浓度检测

2020 IATDMCT专家共识:钙调磷酸抑制剂细胞浓度检测

2020年10月,国际治疗药物监测和临床毒性协会(IATDMCT)发布了钙调磷酸酶抑制剂细胞内浓度检测共识。对2种钙调磷酸酶抑制剂,他克莫司和环孢素A进行治疗药物监测可改善器官移植患者的管理。本文主要

Ther Drug Monit . 2020 Oct;42(5):665-670. - 浓度检测 - 2020-10-27

Elife:操纵CRISPR/<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>“驯化”寄生虫病

Elife:操纵CRISPR/Cas9“驯化”寄生虫病

乔治华盛顿大学的研究人员首次与泰国、澳大利亚、英国和荷兰等地的研究机构的同事一起通过CRISPR/Cas9技术遏制了血吸虫病和肝吸虫感染,成果发表在eLife杂志。

生物通 - 血吸虫,肝吸虫,CRISPR/Cas9 - 2019-01-17

Nat Commun:研究发现CRISPR-<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>基因编辑系统在灵长类中不会导致明显的脱靶效应

Nat Commun:研究发现CRISPR-Cas9基因编辑系统在灵长类中不会导致明显的脱靶效应

CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究,研究人员正在尝试利用这一系统进行人类疾病的基因治疗。然而,CRISPR-Cas9系统在临床前的安全性却缺少全面的评估。之前有研究表明,CRISPR-Cas9系统在小鼠中会造成大量脱靶突变。此外,对细胞系的研究发现,Cas9编辑细胞的基因组目标区域存在大片段结构变异。然而这些研究结果由于实验设计和数据分析方面的问题一直都存有争议。

中国生物技术网 - CRISPR,灵长类,脱靶效应 - 2019-12-13

男版“杨天真”300斤要<font color="red">切</font>胃,结果怎么样?<font color="red">切</font>胃治病真的靠谱吗

男版“杨天真”300斤要胃,结果怎么样?胃治病真的靠谱吗

肥胖不可怕

浙大一院 - 治病,靠谱,切胃 - 2020-10-03

Gene:CRISPR/<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>调控的基因组编辑剪接变异引起先天性听力损失

Gene:CRISPR/Cas9调控的基因组编辑剪接变异引起先天性听力损失

簇生有规则间隔的短回文重复(CRISPR)/Cas9系统引导了基因治疗的新时代。最近,有研究人员阐释了精准的CRISPR/Cas9调控的基因变异来对SLC26A4基因的内含子7产生间接变异c.919-2A>G,该基因是引起先天性听力损失第二大常见的致病基因。研究人员设计了候选的sgRNAs来将金黄色葡萄球菌Cas9直接靶向SLC26A4基因的第7个或者第8个外显子。其中一些设计的sgRNAs

MedSci原创 - 基因编辑,听力损失,变异 - 2019-03-24

Nat Biotech:媲美CRISPR-<font color="red">Cas</font><font color="red">9</font>, 新CRISPR 工具探知90%的基因编辑领域

Nat Biotech:媲美CRISPR-Cas9, 新CRISPR 工具探知90%的基因编辑领域

2类CRISPR–Cas系统,例如Cas9和Cas12,已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是,代表自然界中所有CRISPR系统90%的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术,精确地调控和编辑人类细胞中的基因组。通过这种新方法,研究人员希望能极大地扩展基于CRISPR的生物医学工程

生物探索 - CRISPR-Cas9,1类系统,基因编辑 - 2019-09-28

Biomaterials:通过Cas9/sgRNA编辑制备DNA适体免疫检查点

免疫检查点抑制剂已在免疫疗法中广泛研究。尽管抗体已被更广泛地用于阻断免疫检查点,但DNA适体具有用于此目的的独特优势。在这里,我们设计了一种DNA多聚体水凝胶,可以通过Cas9/sgRNA精确切割,用于编程释放免疫检查点-阻断DNA适体。作为代表性免疫检查点抑制剂,我们使用PD-1 DNA适体。使用滚环扩增产生包含具有PD-1适体和sgRNA靶向序列的DNA的水凝胶。当与Cas9/sgRNA混合时

网络 - 2019-07-28

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