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【综述】盘点<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>最新研究进展

【综述】盘点基因治疗最新研究进展

基因治疗的概念

转化医学网 - 基因治疗 - 2020-06-23

拜耳斥资40亿美元收购<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>公司AskBio

拜耳斥资40亿美元收购基因治疗公司AskBio

AskBio的腺相关基因(AAV)治疗平台已在多种疾病中显示出潜力,包括庞贝病、帕金森病和充血性心力衰竭。

MedSci原创 - 基因治疗,收购,腺相关病毒(AAV) - 2020-10-26

血栓弹力图,“弹”的<font color="red">是什么</font>?

血栓弹力图,“弹”的是什么

在门诊时经常会有病人拿着血栓弹力图的化验报告过来咨询,“大夫,我得没得血栓啊?严不严重啊?”普罗大众对于血栓弹力图的认知都是从字面意思来理解,今天我们就来谈谈血栓弹力图到底&l

检验医学网 - 血栓,凝血功能,血栓弹力图 - 2020-08-16

Blood:AAV5<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>后人血浆中转<font color="red">基因</font>产生的VIII因子的活性

Blood:AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性

以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。

MedSci原创 - 血友病,基因治疗,FVIII活性 - 2020-10-05

Science:<font color="red">是什么</font>决定了人类的端粒长度?

Science:是什么决定了人类的端粒长度?

端粒是位于染色体末端的DNA蛋白复合物,其可以保护染色体末端不被降解和融合。已有的研究显示,端粒的DNA成分随着细胞的每次分裂而缩短,最终会引发细胞衰老。

MedSci原创 - 端粒,寿命 - 2020-09-13

AACR 2020:<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>肾细胞癌获突破,DCR可达75%!

AACR 2020:基因治疗肾细胞癌获突破,DCR可达75%!

溶瘤病毒用于肿瘤治疗被寄予厚望,作为下一代的基因疗法的主要手段。虽然它还有很多缺点,如瘤内给药的操作不够便捷、易产生中和抗体无法实现系统给药、单药使用应答率不高。而且第一个溶瘤病毒T-vec的获批上市

MedSci原创 - 肾细胞癌,基因治疗,晚期肾细胞癌,AACR 2020 - 2020-04-29

ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>临床试验

ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验

2020年5月15日,美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)线上年会及视觉与眼科研究协会(ARVO)线上年会上,来自中国武汉的纽福斯生

纽福斯 - 临床试验,基因治疗,LHON基因 - 2020-05-16

会厌左侧病变,定性<font color="red">是什么</font>?

会厌左侧病变,定性是什么

患者,男,63岁,咽异物感1月

影像园 - 会厌炎,增生 - 2020-03-20

Nature:<font color="red">是什么</font>神经回路诱导了冬眠?

Nature:是什么神经回路诱导了冬眠?

冬眠的哺乳动物在面临食物匮乏时,会主动降低体温以减少能量消耗。这种诱导低代谢状态的能力引起了研究人员极大的兴趣,其也存在潜在的医疗效益。

MedSci原创 - 神经回路,冬眠 - 2020-06-12

SCIENCE:人类大脑大小的决定因素<font color="red">是什么</font>?

SCIENCE:人类大脑大小的决定因素是什么

使用该组织筛选方法,研究人员已经提高了筛选通量,并测试173个小脑萎缩症候选基因,揭示出25个基因参与了已知和未定性的小脑萎缩症相关途经。

MedSci原创 - 3D培养模型,原发性小脑萎缩症 - 2020-11-02

CDE发布《<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》

CDE发布《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》

继今年7、8两月相继发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》、《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则(征求意见稿)》、《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等指导原则

CDE - 基因治疗,CAR-T,指导原则 - 2020-09-15

Nat Biotechnol :十年监测发现,最安全<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>载体AAV,竟有潜在致癌性

Nat Biotechnol :十年监测发现,最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性

在治疗后长达十年的观测,研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近,有诱发癌症的可能性。

Bio生物世界 - 癌症,基因治疗,潜在致癌性 - 2020-11-20

Science Advances:对癌症递送纳米颗粒<font color="red">治疗</font>的最佳方法<font color="red">是什么</font>?

Science Advances:对癌症递送纳米颗粒治疗的最佳方法是什么

纳米颗粒为癌症治疗和诊断提供了独特的机遇和挑战。尤其在精确定位癌细胞方面,纳米颗粒改进了目前传统的癌症治疗方式,旨在减轻患者痛苦。

转化医学网 - 癌症,纳米颗粒 - 2020-03-31

基因治疗血红蛋白病新突破,7000种基因疾病有望治愈

人类7000多种基因疾病有望治愈?

MedSci原创 - 2020-07-28

基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)

为了规范基因治疗产品的药学研究,统一评价标准,引导基因治疗产品的研究与申报,我中心在借鉴国内外基因治疗产品监管标准的基础上,通过前期调研、文件撰写、专家咨询以及部门技术委员会讨论,形成了《基因治疗产品

CDE - 基因治疗 - 2020-09-15

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