基因疗法能破解“天价药”困境吗？
随着资金涌入相关研发领域，制药公司是否有望找到降低“救命药”成本的新方法？罕见病药物开发此前一直面临商业困境，因为这个市场对应的人数极少，而研发费用极其高昂。尽管全世界只有为数不多的基因疗法获得批准，但自2012年以来，在研基因疗法的数量已经翻了一番。随着资金涌入相关研发领域，制药公司是否有望找到降低“救命药”成本的新方法？研发者需要更多创造性思考。
经济学人 - 基因疗法 - 2017-02-14
全球最贵基因药将无奈退出市场！
格利贝拉（Glybera）是第一个在西方国家获准上市的基因药物，用于治疗罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。
科技日报 - 基因药，格利贝拉 - 2017-04-27
吃抗血栓药，你的基因“配合”吗？
为了控制疾病，如今许多人需要长期不间断地服用药物，最常见的莫过于降压药和抗血栓药（抗凝血药）。我的母亲每天服用降压药，已经超过二十年。查阅过许多药物与遗传的相关文献后，我发现，还有其他患者曾遇过同样麻烦，而原因可能是“基因不配合”。阿司匹林（Aspirin）：
果壳网 - 抗血栓药物，阿司匹林，波立维，华法林，基因 - 2015-06-30
从“基因”着手寻找避孕药，改变男性避孕史
从20亿种化学药物中找到理想的男性避孕药，美国贝勒医学院药物研发中心主任Martin Matzuk和他的团队正在做这件事。
澎湃新闻 - 基因，男性避孕药 - 2017-03-08
全球首个在体CRISPR基因编辑完成患者给药
2020年3月4日，艾尔建（Allergan）和Editas Medicine联合宣布：CRISPR疗法AGN-151587（EDIT-101）治疗先天性黑蒙症10型（LCA10）的I/II期临床试验
MedSci原创 - 基因编辑，β地中海贫血 - 2020-03-19
JAMA Oncology：治疗前列腺癌——看基因选药
在一项小型临床研究中，来自约翰霍普金斯基梅尔癌症中心和詹姆斯布坎南布拉迪泌尿学研究所的科学家们发现患有晚期前列腺癌同时携带雄激素受体剪切突变7（AR-V7）的男性患者对传统化疗方法的药物应答情况与不携带突变的前列腺癌患者一样好。近日，相关研究结果发表在国际学术期刊JAMA Oncology。 研究人员指出，这项研究发现可能对于携带AR-V7突变的病人具有非常重要的意义，他们的研究
生物谷 - 前列腺癌，化疗药物 - 2015-06-16
NeuroD1基因疗法成功实现全球首例患者给药
NXL-004在临床前胶质瘤模型和动物研究中取得了良好的有效性和安全性数据，仍待持续观察，期待听到更多好消息。
弗若斯特沙利文 - 2024-03-22
药明康德美国费城细胞及基因疗法生产新基地投产
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美通社 - 细胞，基因疗法 - 2016-10-07
基因多态性指导合理应用抗血小板药阿司匹林
阿司匹林在临床上应用广泛，是心脑血管疾病方面的一线用药，主要是用来预防血栓形成，其机制是通过抑制花生四烯酸，进而影响血小板环氧化酶，从而起到抑制血小板聚集的作用
海思医疗 - 阿司匹林，基因多态性 - 2023-07-20
注意了，血液基因检测鉴定出了几个新的ALK靶向药耐药位点，三代药也无效！
下面一篇最新的文献案例，通过对15名连续复发的非小细胞肺癌患者进行监控（12名ALK阳性突变，3名ROS1阳性突变），对这些患者不断耐药的血液样本进行深度测序分析后，鉴定出一些新的耐药突变。
癌度 - 血液基因检测，非小细胞肺癌 - 2024-03-23
Lancet Psychiatry：影响抗精神病药治疗效果的基因因素
研究发现了一系列与突触功能、神经递质受体和精神分裂症风险相关的基因，这些基因与抗精神病药物的治疗反应有关。这一发现提高了对精神病治疗反应机制的理解，对指导精神分裂症患者个体化治疗提供了依据
MedSci原创 - 抗精神病药物，突触功能，神经递质受体 - 2018-03-02
Oncotarget：新型抗癌药获批，成功击败引发癌症的重要基因！
阻止Ras癌基因的功能被许多科学家认为是癌症治疗学的“圣杯”，因为这些基因的突变驱动了许多不同类型的癌症的生长。在人类中发现的三种Ras基因--H-Ras，K-Ras和N-Ras - 是第一个与癌症发展相关的新基因，以及由VCU Massey癌症中心研究员Paul Dent博士领导的新研究，已经显示最近批准的乳腺癌药物neratinib可以通过意想不到的过程阻断Ras以及其他几种癌基因的功能。
来宝网 - 癌症，基因，新药 - 2017-10-11
药明康德收购NextCODE公司 创建基因医学全球领军企业
药明康德近日宣布以6500万美元现金收购NextCODE Health公司。NextCODE是业界领先的基因分析和生物信息公司，在美国和冰岛有运营实体。药明康德计划将NextCODE与药明康德基因中心合并，成立一家新公司WuXi NextCODE Genomics。
药明康德 - 药明康德 - 2015-01-13
FDA指南：人类基因治疗产品给药后的长期随访
作为开发人类基因治疗产品（GT 产品）的申办方，我们 FDA 为您提供关于长期随访研究（LTFU 观察）设计的建议，以收集给药后延迟不良事件的数据。 GT 产品。通常，GT 产品旨在通过人体的永久性或
FDA - 基因治疗 - 2021-10-25
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