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Cell Death Dis:<font color="red">广州</font><font color="red">生物</font><font color="red">院</font><font color="red">发现</font><font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font><font color="red">之</font><font color="red">佐剂</font><font color="red">引发</font><font color="red">神经</font><font color="red">退化</font>

Cell Death Dis:广州生物发现基因治疗佐剂引发神经退化

Cell Death & Disease(Nature杂志社)发表了中科院广州生物医药与健康研究院刘兴国课题组研究成果“Polybrene induces neural degeneration by bidirectional Ca2+ influx-dependent mitochondrial and ER–mitochondrial dynamics(聚凝胺启动钙内流介导的线粒体和内质网-

细胞 - 广州生物院发现基因治疗之佐剂引发神经退化 - 2018-09-28

Cell Death Dis:<font color="red">广州</font><font color="red">生物</font><font color="red">院</font><font color="red">发现</font><font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font><font color="red">佐剂</font><font color="red">引发</font><font color="red">神经</font><font color="red">退化</font>

Cell Death Dis:广州生物发现基因治疗佐剂引发神经退化

该研究发现,Polybrene作为广泛使用的基因治疗和感染的佐剂,在低剂量下引发神经退化:小鼠的体内实验表现出运动障碍伴随脑内神经死亡和胶质增生,而在人神经元中诱发浓度依赖性轴突串珠化和碎片化。这一神经毒性的机制是钙离子内流双向调控细胞器重塑:线粒体断裂,内质网片段化并和线粒体耦合,而启动神经退化。

广州生物院 - 基因治疗,佐剂,神经退化 - 2018-09-27

Nat Biotechnol :十年监测<font color="red">发现</font>,最安全<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>载体AAV,竟有潜在致癌性

Nat Biotechnol :十年监测发现,最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性

在治疗后长达十年的观测,研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近,有诱发癌症的可能性。

Bio生物世界 - 癌症,基因治疗,潜在致癌性 - 2020-11-20

【综述】盘点<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>最新研究进展

【综述】盘点基因治疗最新研究进展

基因治疗的概念

转化医学网 - 基因治疗 - 2020-06-23

Leber遗传性视<font color="red">神经</font>病变<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>药物LUMEVOQ提交上市许可申请

Leber遗传性视神经病变基因治疗药物LUMEVOQ提交上市许可申请

GenSight是一家致力于开发和商业化视网膜神经退行性疾病和中枢神经疾病创新基因疗法的生物制药公司。该公司已于9月向欧洲药品管理局(EMA)提交了治疗ND4线粒体基因突变的Leber遗传性视神经病变

MedSci原创 - 基因治疗,遗传性视神经病变 - 2020-12-02

拜耳斥资40亿美元收购<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>公司AskBio

拜耳斥资40亿美元收购基因治疗公司AskBio

AskBio的腺相关基因(AAV)治疗平台已在多种疾病中显示出潜力,包括庞贝病、帕金森病和充血性心力衰竭。

MedSci原创 - 基因治疗,收购,腺相关病毒(AAV) - 2020-10-26

Blood:AAV5<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>后人血浆中转<font color="red">基因</font>产生的VIII因子的活性

Blood:AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性

以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。

MedSci原创 - 血友病,基因治疗,FVIII活性 - 2020-10-05

ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>临床试验

ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验

2020年5月15日,美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)线上年会及视觉与眼科研究协会(ARVO)线上年会上,来自中国武汉的纽福斯生

纽福斯 - 临床试验,基因治疗,LHON基因 - 2020-05-16

AACR 2020:<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>肾细胞癌获突破,DCR可达75%!

AACR 2020:基因治疗肾细胞癌获突破,DCR可达75%!

溶瘤病毒用于肿瘤治疗被寄予厚望,作为下一代的基因疗法的主要手段。虽然它还有很多缺点,如瘤内给药的操作不够便捷、易产生中和抗体无法实现系统给药、单药使用应答率不高。而且第一个溶瘤病毒T-vec的获批上市

MedSci原创 - 肾细胞癌,基因治疗,晚期肾细胞癌,AACR 2020 - 2020-04-29

CDE发布《<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》

CDE发布《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》

继今年7、8两月相继发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》、《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则(征求意见稿)》、《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等指导原则

CDE - 基因治疗,CAR-T,指导原则 - 2020-09-15

Science:最“安全”<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>载体似乎并不安全,血友病患者接受<font color="red">治疗</font>后患上肝癌

Science:最“安全”基因治疗载体似乎并不安全,血友病患者接受治疗后患上肝癌

荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型血友病的基因疗法被美国FDA叫停,起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。

生物探索 - 肝癌,基因治疗 - 2020-12-26

EMA授予泡泡男孩病两项<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>药物的孤儿药资格

EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格

X连锁重症联合免疫缺陷病(XSCID),也称“泡泡男孩病(bubble boy disease)”,是由于X染色体上的

MedSci原创 - X连锁重症联合免疫缺陷病 - 2020-12-02

Blood:<font color="red">基因</font><font color="red">治疗</font>患者的克隆追踪揭示多种人类造血分化过程

Blood:基因治疗患者的克隆追踪揭示多种人类造血分化过程

中心点:在基因治疗的背景下,估计的活跃的、再生的HSPCs的数量与患者每公斤体重输注的HSPCs的数量相关。对人类HSPC克隆系产出的分析强调了髓系、淋巴系和平衡细胞亚群的存在。摘要:在人类造血干细胞(HSPCs)基因疗法中,每个基因修正细胞及其子代都由整合载体以独特的方式进行标记。这一特性使以后能够通过采样血细胞和使用DNA测序来确定载体整合位点来跟踪血统。在本研究中,研究人员在接受HSPC基因

MedSci原创 - 基因疗法,克隆追踪,造血分化 - 2020-02-12

基因治疗血红蛋白病新突破,7000种基因疾病有望治愈

人类7000多种基因疾病有望治愈?

MedSci原创 - 2020-07-28

基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)

为了规范基因治疗产品的药学研究,统一评价标准,引导基因治疗产品的研究与申报,我中心在借鉴国内外基因治疗产品监管标准的基础上,通过前期调研、文件撰写、专家咨询以及部门技术委员会讨论,形成了《基因治疗产品

CDE - 基因治疗 - 2020-09-15

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