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Edasalonexent治疗<font color="red">杜</font><font color="red">兴</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养</font><font color="red">不良</font><font color="red">症</font>的III期PolarisDMD试验即将开始

Edasalonexent治疗营养不良的III期PolarisDMD试验即将开始

临床阶段的生物制药公司Catabasis近日宣布,已完成Edasalonexent治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的III期临床试验的注册。

MedSci原创 - PolarisDMD试验,Edasalonexent,杜兴氏肌营养不良症 - 2019-10-01

Duchenne型<font color="red">肌</font><font color="red">营养</font><font color="red">不良</font>1例

Duchenne型营养不良1例

Duchenne型肌营养不良( DMD)亦称假肥大型肌 营养不良症,是一类X连锁隐性致死性遗传疾病,是 肌营养不良蛋白基因突变引起的肌营养不良蛋白功 能缺失或不足,导致肌肉无力,运动迟缓,行走丧失,

国际检验医学杂志 - Duchenne型肌营养不良 - 2020-05-15

鉴于感染风险及肾毒性:FDA拒绝golodirsen治疗<font color="red">杜</font><font color="red">兴</font><font color="red">氏</font>肌肉<font color="red">营养</font><font color="red">不良</font><font color="red">症</font>

鉴于感染风险及肾毒性:FDA拒绝golodirsen治疗肌肉营养不良

Sarepta Therapeutics宣布,FDA发布了一份完整的回复函,拒绝了golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的申请。

MedSci原创 - golodirsen,感染风险,肾毒性 - 2019-08-21

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养</font><font color="red">不良</font>新药Viltolarsen下月申请,有望获批

营养不良新药Viltolarsen下月申请,有望获批

由日本新药(Nippon Shinyaku)开发的Viltolarsen,又称NS-065,NCNP-01,是一个口服治疗杜肌氏营养不良的新药,由药企和科研机构,国际神经医学研究协作机构一起研制。 Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良(DMD)的孩子。 Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发,作用原理是反义核寡苷酸(Antisense oligon

健点子ihealth - 杜氏肌营养不良,Viltolarsen - 2019-08-06

JACC:干细胞治疗<font color="red">肌</font><font color="red">营养</font><font color="red">不良</font>的实验研究

JACC:干细胞治疗营养不良的实验研究

尽管心肌病已经成为Duchenne肌营养不良(DMD)的主要死因,但是目前尚无有效治疗手段。本研究的目的旨在利用DMD患者特异性人诱导多能干细胞(hiPSC)来源的心肌细胞来探究可能的药物治疗手段。

MedSci原创 - 心血管,干细胞,肌营养不良症 - 2020-03-16

Nutrition :<font color="red">营养</font><font color="red">不良</font>提示心脏手术患者预后差!

Nutrition :营养不良提示心脏手术患者预后差!

营养物质是生命活动的物质基础,是维持生命体正常运转不可缺少的能量物质。近期Nutrition杂志发表的一项研究表示,患者的营养状况对预后影响显著。营养不足的程度越高,预后越差,尤其是心脏瓣膜病患者。

MedSci原创 - 心脏手术,营养 - 2020-12-30

Losmapimod治疗面肩胛肱型<font color="red">肌</font><font color="red">营养</font><font color="red">不良</font><font color="red">症</font>的I期临床试验取得积极结果

Losmapimod治疗面肩胛肱型营养不良的I期临床试验取得积极结果

面肩胛肱型肌营养不良症(FSHD)是影响面部、肩胛骨和上臂骨骼肌的常染色体显性肌肉萎缩症。一般认为它是第三大骨骼肌遗传病。

MedSci原创 - 面肩胛肱型肌营养不良症,Losmapimod - 2020-03-25

外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne<font color="red">肌</font><font color="red">营养</font><font color="red">不良</font><font color="red">症</font>

外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne营养不良

FDA近日批准了Sarepta Therapeutics的Vyondys 53(golodirsen)的加速审批,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)且存在肌营养不良蛋白基因突变的患者。

MedSci原创 - Vyondys,53,外显子跳跃疗法,Duchenne肌营养不良症 - 2019-12-13

FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型<font color="red">肌</font><font color="red">营养</font><font color="red">不良</font><font color="red">症</font>(FSHD)的孤儿药资格

FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型营养不良(FSHD)的孤儿药资格

Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司,致力于改善罕见疾病患者的生活,今日宣布,美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格(ODD),Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)抑制剂,用于治疗FSHD。

MedSci原创 - FDA,面肩肱型肌营养不良症(FSHD),Losmapimod - 2020-01-30

Neurology:低髓鞘化脑白质<font color="red">营养</font><font color="red">不良</font>伴全身性<font color="red">肌</font>张力障碍

Neurology:低髓鞘化脑白质营养不良伴全身性张力障碍

16岁男孩,父母非近亲结婚,出生史无殊,但总体发育稍迟缓。

神经科病例撷英拾粹 - 营养不良,肌张力障碍,步态障碍 - 2020-03-31

2020 COSA立场声明:癌症相关<font color="red">营养</font><font color="red">不良</font>和肌肉萎缩

2020 COSA立场声明:癌症相关营养不良和肌肉萎缩

2020年8月,澳大利亚临床肿瘤学会(COSA)发布了癌症相关营养不良和肌肉萎缩的管理声明。主要建议内容涉及癌症相关营养不良和肌肉萎缩的识别,评估,治疗和多学科团队在管理中的作用。

Nutr Diet . 2020 Aug 17. - 营养不良 - 2020-08-24

JACC:西班牙研究,<font color="red">营养</font><font color="red">不良</font>提示心梗患者预后差!

JACC:西班牙研究,营养不良提示心梗患者预后差!

西班牙学者发表在JACC上的一项研究提示,在急性冠脉综合征患者中,营养不良很常见,而营养不良显著增加死亡和主要不良心血管事件发生风险。

中国循环杂志 - 心梗,营养不良,心血管预后 - 2020-08-14

关注癌症患者<font color="red">营养</font>状况:<font color="red">营养</font><font color="red">不良</font>严重影响肿瘤预后

关注癌症患者营养状况:营养不良严重影响肿瘤预后

在过去的半个世纪,全球癌症死亡率仍然十分的高。据世卫组织发布的全球癌症统计报告,2018年全球有1810万例新发癌症并且有960万人死于癌症。

MedSci原创 - 肿瘤,营养不良 - 2020-06-19

PNAS:体力消耗加剧<font color="red">杜</font><font color="red">兴</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养</font><font color="red">不良</font><font color="red">症</font>的肌肉萎缩

PNAS:体力消耗加剧营养不良的肌肉萎缩

至今为止,我们尚不清楚在萎缩的肌肉中观察到的肌浆钙的增加是肌肉收缩机械损伤的起因还是后果。这些知识对患者具有重要意义,因为潜在的理疗治疗可能有助于或加剧症状,这具体取决于营养不良的肌肉与健康肌肉的不同程度。

MedSci原创 - 运动,DMD - 2019-02-15

基因疗法beremagene geperpavec治疗营养不良性大疱性表皮松解:即将开展III期临床

基因治疗公司Krystal今日宣布,将启动GEM-3研究,这是一项多中心、双盲、安慰剂对照III期临床试验。

MedSci原创 - 隐性营养不良性大疱性表皮松解症,营养不良性大疱性表皮松解症,beremagene geperpavec - 2020-07-29

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