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Blood:Emicizumab治疗获得<font color="red">性</font><font color="red">血友</font><font color="red">病</font>A

Blood:Emicizumab治疗获得血友A

获得性血友病A(AHA)是一种严重的出血性疾病,由凝血因子VIII(FVIII)的抑制性自身抗体引起。在本报道中,研究人员汇报了采用Emicizumab(艾米珠单抗)治疗AHA的疗效和安全性。

MedSci原创 - Emicizumab,获得性血友病A - 2020-08-14

NEJM:<font color="red">血友</font><font color="red">病</font><font color="red">性</font>假瘤-病例报道

NEJM:血友假瘤-病例报道

血友病性假瘤是血友病的一种并发症,通常是在VIII因子替代疗法不足的患者中反复出血并随后引起骨头破坏所致。

MedSci原创 - 血友病性假瘤,行进困难 - 2020-05-21

2020世界<font color="red">血友</font><font color="red">病</font>日:打造<font color="red">血友</font><font color="red">病</font>规范化诊疗体系,为<font color="red">血友</font>家庭打造线上“身心避风港”

2020世界血友日:打造血友规范化诊疗体系,为血友家庭打造线上“身心避风港”

2020年4月17日是世界血友病日,今年的主题是“援助+团结”(Get + involved),呼吁每一个人积极行动起来,从身边做起,全球协作,共同为实现。

MedSci - 2020-06-03

Blood:EPCR缺陷或EPCR抗体可预防<font color="red">血友</font><font color="red">病</font><font color="red">性</font>关节<font color="red">病</font>

Blood:EPCR缺陷或EPCR抗体可预防血友关节

EPCR缺陷可通过减少关节出血预防血友病性关节病。 单剂量EPCR封闭抗体可减轻血友病性关节病的进展。

MedSci原创 - 血友病,滑膜炎,Epcr,血友病性关节病 - 2020-05-01

Blood:重组FVIII药物Rurioctocog alfa pegol预防<font color="red">性</font>治疗A型<font color="red">血友</font><font color="red">病</font>

Blood:重组FVIII药物Rurioctocog alfa pegol预防治疗A型血友

标准VIII因子(FVIII)预防疗法治疗A型血友病(PwHA)是根据患者的体重、FVIII缺陷程度和出血情况进行的,用药剂量和频率根据患者的临床反应进行调整。有证据表明,靶向1% FVIII水平并不

MedSci原创 - A型血友病,FVIII药物,Rurioctocog alfa pegol - 2020-11-18

2020 国际建议:获得<font color="red">性</font><font color="red">血友</font><font color="red">病</font>A的诊断和治疗

2020 国际建议:获得血友A的诊断和治疗

获得性血友病A(AHA)是由抗凝血因子VIII(FVIII)自身抗体中和引起的一种罕见的出血性疾病。本文主要针对AHA的诊断和治疗的相关内容提出指导建议。

Haematologica. 2020 May 7. - 血友病 - 2020-05-16

<font color="red">血友</font><font color="red">病</font>治疗中国指南(2020年版)

血友治疗中国指南(2020年版)

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,可分为血友病A和血友病B两种。前者为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,后者为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏,分别由相应的凝血因子基因突变所致。为了规范国内同行的诊疗行为以

中华血液学杂志.2020,41(4):265-271. - 血友病 - 2020-05-31

Blood:BAX 335基因疗法有望攻克B型<font color="red">血友</font><font color="red">病</font>

Blood:BAX 335基因疗法有望攻克B型血友

通过将功能性人F9基因(编码凝血因子IX)转入肝细胞中,基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX(FIX)水平维持在正常水平。

MedSci原创 - B型血友病,BAX 335基因疗法,F9基因 - 2020-10-19

2020 BSH指南:儿童和成人<font color="red">血友</font><font color="red">病</font>A和B的预防<font color="red">性</font>因子替代治疗

2020 BSH指南:儿童和成人血友A和B的预防因子替代治疗

2020年5月,英国血液病学学会(BSH)发布了儿童和成人血友病A和B的预防性因子替代治疗指南,血友病 (PWH)A或B患者定期接受凝血因子替代治疗可按需治疗也可预防治疗。本文主要针对儿童和成人血友病

Br J Haematol . 2020 May 10. - 血友病 - 2020-07-17

Blood:获得<font color="red">性</font><font color="red">血友</font><font color="red">病</font>A(AHA)的出血风险及对止血治疗的反应

Blood:获得血友A(AHA)的出血风险及对止血治疗的反应

获得性血友病患者在获得部分缓解前,有很高的复发性出血的风险。 VIII因子的残余活性和临床表现状态与复发性出血风险相关。

MedSci原创 - 出血,获得性血友病A,FVIII活性 - 2020-04-18

基因疗法Valoctocogene Roxaparvovec治疗严重<font color="red">血友</font><font color="red">病</font>A:长期数据再次验证有效<font color="red">性</font>和安全<font color="red">性</font>

基因疗法Valoctocogene Roxaparvovec治疗严重血友A:长期数据再次验证有效和安全

BioMarin制药公司近日宣布,基因疗法Valoctocogene roxaparvovec治疗严重血友病A的开放标签I/II期研究取得了新结果。

MedSci原创 - 重症血友病A,Valoctocogene Roxaparvovec - 2020-06-01

辉瑞TFPI抗体Marstacimab用于<font color="red">血友</font><font color="red">病</font>治疗,在国内将开展临床试验

辉瑞TFPI抗体Marstacimab用于血友治疗,在国内将开展临床试验

5月16日,辉瑞TFPI(组织因子途径抑制物)抗体药物Marstacimab申报临床获得CDE受理。Marstacimab是首个在中国申报临床的TFPI抗体。常见的血友病为A型(缺乏FVⅢ)和B型(缺

药明康德 - 血友病,血友病药物,Marstacimab - 2020-05-24

JAHA:遗传<font color="red">性</font><font color="red">血友</font><font color="red">病</font>患者直接口服抗凝剂与静脉血栓栓塞

JAHA:遗传血友患者直接口服抗凝剂与静脉血栓栓塞

近日,心血管疾病领域权威杂志JAHA上发表了一篇研究文章,在这项前瞻性队列研究中,研究人员旨在评估直接口服抗凝剂(DOACs)与肝素/维生素K拮抗剂在遗传性血友病患者中治疗静脉血栓栓塞(VTE)的疗效

MedSci原创 - 静脉血栓栓塞,直接口服抗凝剂,遗传性血友病 - 2020-11-24

Blood:Emicizumab预防用于儿童A型<font color="red">血友</font><font color="red">病</font>

Blood:Emicizumab预防用于儿童A型血友

Emicizumab是一种双特异性的人源化单克隆抗体,通过桥接激活因子(F) IX和FX来恢复A型血友病的FVIII激活功能缺陷。Guy Young等人开展了一项3期临床试验,评估emicizumab预防用于儿童A型血友病的疗效和安全性。招募既往接受过间歇性/预防性旁通药物(BPAs)治疗的受试者,予以皮下emicizumab治疗:A组:1.5mg/kg·周;B组:3mg/kg·2周;C组:6mg

MedSci原创 - Emicizumab,血友病,预防 - 2019-10-14

有关KO血友的药物问世:基因治疗药物Valrox有望上市

甲型血友病,也称凝血因子八(FVIII)缺乏症,以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遗传性疾病,目前缺少根本治疗手段。据美国疾病预防控制中心(CDC)的报道,在美国,每5,000例活产胎儿中就有1例胎儿患有该病,血友病患者总数约为20,000人。据全球血友病发病率的准确数据,估计全球有超过40万的血友病患者。重症甲型血友病患者经常会发生自发性且疼痛的肌肉或关节部位的出血,该人群约占甲型血友病患者总数

MedSci - 血友病,药物,基因治疗 - 2020-02-29

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