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NEJM：氯苯唑酸治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>的疗效

NEJM：氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效

由此可见，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率，并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。

MedSci原创 - 氯苯唑酸，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，疗效 - 2018-09-13

“<font color="red">淀粉</font>人” | <font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>(ATTR)

“淀粉人” | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)

。我国ATTRv患者的疾病特征逐渐为大家所认识，单一系统损害的患者较少，多数患者表现为周围神经、心脏等多个系统受累。

神经科学论坛 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变 - 2026-06-26

eGastroenterology：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>治疗进展

eGastroenterology：转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗进展

本文系统梳理了ATTR的发病机制、临床亚型、诊断策略与治疗进展，全面呈现了该领域近年来的重要突破，也为未来精准医疗的发展寄予了新期待。

eGastroenterology - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2025-07-24

Circulation：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>——老年人的又一杀手

Circulation：转甲状腺素淀粉样变性心肌病——老年人的又一杀手

转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是老年人心力衰竭的一个病因。现研究人员对ATTR-CM的发病过程进行归纳总结，并比较获得性和遗传性ATTR-CM患者的预后和生活质量。

MedSci原创 - 转甲状腺素淀粉样变性心肌病，ATTR-CM，心衰，V122I - 2019-07-06

2023 WHF共识：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变<font color="red">心肌病</font>（ATTR-CM）

2023 WHF共识：转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种进行性和致命性疾病，需要早期诊断、管理和特殊治疗。新的疾病改善疗法的可用性使成功治疗成为现实。本文主要提供了ATTR淀粉样变的全面介绍。

Glob Heart - 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 - 2023-11-02

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的流行<font color="red">病</font>学

转甲状腺素蛋白淀粉样变性的流行病学

此次综述强调了ATTR淀粉样变性的流行病学和死亡率在全球范围内的复杂性和多样性。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2025-02-28

2026 专家共识和临床路径建议：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变<font color="red">心肌病</font>

2026 专家共识和临床路径建议：转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病

本文为马来西亚关于 ATTR-CM 的共识建议，主要针对ATTR-CM 的管理提供指导建议，介绍了提出早期怀疑的关键临床特征，并提出适用于不同护理水平的诊断算法，并就适当使用诊断测试提供了建议。

Int J Heart Fail - 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 - 2026-08-11

NEJM：NI006抗体对转<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>初见曙光

NEJM：NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光

2022年3月1日，全球领先制药公司阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，NI006 - 2023-05-20

辉瑞罕见<font color="red">病</font>创新药维万心®在中国获批，助力<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font><font color="red">心肌病</font>治疗

辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批，助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗

辉瑞公司今日（10月9日）宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。

医谷网 - 维万心 - 2020-10-09

JAMA综述：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font>相关心脏<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>（2024）

JAMA综述：转甲状腺素蛋白相关心脏淀粉样变性（2024）

本综述总结了ATTR心肌病的临床表现、诊断及治疗策略。

JAMA - 转甲状腺素蛋白相关心脏淀粉样变性 - 2026-03-31

Neurology：获得性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的临床特征

Neurology：获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征

由此可见，由于从DLT到疾病发作的时间范围较广，而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体，所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。

MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，临床特征 - 2019-09-12

2025 NICE 技术评估指南：Vutrisiran用于治疗伴有<font color="red">心肌病</font>的<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font> [TA1115]

2025 NICE 技术评估指南：Vutrisiran用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 [TA1115]

基于证据的建议关于vutrisiran（Amvuttra）用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病。

NICE官网 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 - 2025-12-10

2026 NICE 技术评估指南：用于治疗伴有<font color="red">心肌病</font>的<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>的Acoramidis [TA1121]

2026 NICE 技术评估指南：用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性的Acoramidis [TA1121]

基于证据的建议关于acoramidis（Beyonttra）治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的建议。

NICE官网 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2026-01-22

遗传型<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>多学科管理专家共识

遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性多学科管理专家共识

本共识旨在提高我国临床医师对ATTRv患者的多学科管理水平，同时也为国内该病的防控与医疗政策制定提供参考。

罕见病研究 - 遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2026-06-26

Circulation：野生型<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font><font color="red">变性</font>引起的心衰研究

Circulation：野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心衰研究

由于野生型转甲状腺素淀粉样变性（ATTRwt）引起心脏衰竭是老龄化人群发病率和死亡率的一个被低估的原因。这项研究的目的是检查疾病的特性和在一项大的ATTRwt队列研究的表征结果。

MedSci原创 - 野生型转甲状腺素淀粉样变性，心衰 - 2015-12-16

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