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SCI ADV:<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>可解决骨关节炎和肥胖问题

SCI ADV:AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题

肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎(OA)的发展中起着关键作用;因此,针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。

MedSci原创 - 骨关节炎,肥胖,基因疗法,AAV - 2020-05-18

Blood:<font color="red">AAV</font>5<font color="red">基因</font>治疗后人血浆中转<font color="red">基因</font>产生的VIII因子的活性

Blood:AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性

以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。

MedSci原创 - 血友病,基因治疗,FVIII活性 - 2020-10-05

ASRS 2020:<font color="red">AAV</font>-RPGR<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善

ASRS 2020:AAV-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善

治疗六个月的数据显示,低剂量和中剂量均耐受良好,并且患者视力明显改善。

MedSci原创 - AAV-RPGR基因疗法,X-性连锁遗传性视网膜劈裂症 - 2020-07-18

FDA授予<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

PBGM01是一种AAV基因疗法,通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑,来降低GM1神经节苷脂的积累,从而逆转神经元毒性。

MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症,基因疗法PBGM01,"孤儿药"称号 - 2020-06-03

Gaucher病的<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>取得新进展

Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展

Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司,近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。

MedSci原创 - Gaucher病,AAV基因疗法,β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13

Ultragenyx宣布其<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答,并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。

MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401,Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17

Janssen的遗传性视网膜疾病<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font><font color="red">AAV</font>-RPGR,获得欧洲药品管理局PRIME称号

Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR,获得欧洲药品管理局PRIME称号

Janssen宣布,欧洲药品管理局(EMA)已为其腺相关病毒(AAV)-RPGR基因治疗产品授予优先医学(PRIME)和高级治疗药物(ATMP)称号,用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。

MedSci原创 - Janssen,遗传性视网膜疾病,基因疗法,AAV-RPGR,欧洲药品管理局,PRIME称号 - 2020-03-06

Blood:BAX 335<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>有望攻克B型血友病

Blood:BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病

通过将功能性人F9基因(编码凝血因子IX)转入肝细胞中,基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX(FIX)水平维持在正常水平。

MedSci原创 - B型血友病,BAX 335基因疗法,F9基因 - 2020-10-19

NEJM:<font color="red">AAV</font>5-hFVIII-SQ<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗A型血友病

NEJM:AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

研究认为,AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益,可大大降低出血事件的年化率,部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗

MedSci原创 - A型血友病,AAV5-hFVIII-SQ,因子VIII - 2020-01-02

FDA授予<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>SPIRO-2101“孤儿药称号”,用于治疗囊性纤维化

FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”,用于治疗囊性纤维化

囊性纤维化(CF)是一种常见的遗传疾病,此病症最常影响肺脏,但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。

MedSci原创 - 囊性纤维化,孤儿药称号,基因疗法SPIRO-2101 - 2020-09-26

阿尔兹海默症<font color="red">疗法</font>深度报告:从淀粉样蛋白、Tau蛋白药物到干细胞、<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

阿尔兹海默症疗法深度报告:从淀粉样蛋白、Tau蛋白药物到干细胞、基因疗法

《柳叶刀》2020年的一份报告提到,全世界大约有5000万人患有痴呆症,预计到2050年这一数字将增加到1.52亿。阿尔茨海默症(AD)占痴呆症的大部分,因此该领域迫切需要新药来减缓疾病的进展。

医药魔方 - 阿尔兹海默症 - 2020-09-09

Vertex和CRISPR Therapeutics的镰状细胞<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>已获得PRIME称号

Vertex和CRISPR Therapeutics的镰状细胞基因疗法已获得PRIME称号

Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的CRISPR / Cas9基因疗法CTX001已获得欧洲药物管理局的优先药物(PRIME)称号。

MedSci原创 - CRISPR/Cas系统,镰状细胞血症,CRISPR-Cas,CTX001,PRIME称号 - 2020-09-28

实验性<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>PR006

实验性基因疗法PR006

Prevail是一家致力于神经退行性疾病基因疗法的生物技术公司,Prevail今日宣布,美国专利商标局(USPTO)于2020年6月23日发布了一份专利号为10689625的美国专利。

MedSci原创 - 基因疗法,额颞痴呆,PR006 - 2020-07-28

Circulation:<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>| 抑制NADPH氧化酶2可预防房颤发生

Circulation:基因疗法| 抑制NADPH氧化酶2可预防房颤发生

心房颤动(房颤,AF)是成年人最常见的心律紊乱,也是卒中的主要原因。不幸的是,目前对AF的治疗因为没有针对房颤潜在的分子机制而是次优的。在犬房颤快速心房起搏模型中使用一种非常新颖的基因治疗方法,Yoo

MedSci原创 - 心房颤动,基因疗法,NADPH氧化酶2 - 2020-10-03

COVID-19笼罩下的创新“乘风破浪”,<font color="red">基因</font>/细胞<font color="red">疗法</font>“逆流而上”

COVID-19笼罩下的创新“乘风破浪”,基因/细胞疗法“逆流而上”

2020年是与众不同的一年。

生物探索 - Covid-19,基因/细胞疗法 - 2020-08-11

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