CHMP拒绝了AB Science的ALS药物
在欧洲药品管理局的顾问们拒绝将masitinib用于治疗肌萎缩侧索硬化后，AB Science股价遭受重创。人用医药产品委员（CHMP）会称，根据在两个主要临床研究场所进行的良好临床实践检查，提交的数据可靠性不足以支持注册。AB Science公司指出，CHMP未能认识到其在"正常"进展（占研究中85％的患者）和那些有"快速"进展的患者（占研究中患者的15％）的主要终点改善（ALSFRS评分）中的
MedSci原创 - CHMP，Ab，Science，masitinib - 2018-04-23
Sci Transl Med：患者特异性iPS细胞ALS药物筛选现曙光
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）是一种迟发性的，致命疾病，患者的运动神经元严重退化。难以获得ALS患者的运动神经元和缺乏相应的疾病模型，严重阻碍着发现新的ALS治疗药物。研究者从携带TDP-43蛋白突变的家族性ALS患者的运动神经元细胞，成功诱导出多能干细胞（iPS细胞）。ALS患者特异性IPSC衍生出的运动神经元，可形成类似ALS患者死后组织中出现的细胞内的聚集，并展示出ALS斑马鱼模型中观
生物谷 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，ALS，iPS细胞，运动神经元 - 2012-08-03
肌萎缩侧索硬化（ALS）治疗药物的临床研究指南【中文版】
肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种极为罕见的进展性、致命性运动神经元疾病，其特征是轴索变性、整个中枢神经系统的上和下运动神经元的进行性丢失。
欧洲药品监管局 - 肌萎缩侧索硬化 - 2024-01-19
肌萎缩侧索硬化（ALS）治疗药物的临床研究指南【英文版】
肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种极为罕见的进展性、致命性运动神经元疾病，其特征是轴索变性、整个中枢神经系统的上和下运动神经元的进行性丢失。
欧洲药品监管局 - 肌萎缩侧索硬化 - 2024-01-19
Neurology：功能MRI：ALS伴认知和行为损害或为ALS的表型变异
近日，研究人员使用MRI连接数据的模型破译ALS-FTD频谱中共有及独立的神经关联。ALS-CBI的功能重排具有适应不良的作用，并伴有与ALS-CN相似的结构改变，ALS-CBI可能是表型变异。
MedSci原创 - 肌萎缩侧索硬化症，额颞叶痴呆，神经功能连接 - 2021-12-05
FDA批准肌萎缩侧索硬化（ALS）复方药物Relyvrio，5年来首个新药
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻人症”。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪
MedSci原创 - 肌萎缩侧索硬化症，肌萎缩侧索硬化 - 2022-09-30
NEJM：Tofersen治疗SOD1-ALS
在由 SOD1突变引起的ALS的成年人中，接受tofersen鞘内注射可降低脊髓液 SOD1浓度，部分患者出现脑脊液和细胞增多，大多数患者观察到腰椎穿刺相关的不良事件
MedSci原创 - ALS， SOD1，tofersen - 2020-07-09
2023 循证共识指南：ALS基因检测和咨询
本文主要提供了ALS临床遗传咨询和检测指南，以改善和规范神经学家，遗传咨询师或任何照顾ALS患者的提供者的遗传咨询和检测实践。
Ann Clin Transl Neurol - 肌萎缩侧索硬化症 - 2023-09-12
AGING CELL：抗衰老因子延缓ALS进展
SIRT1是NAD +依赖性脱乙酰酶，其在多种细胞和组织中起作用以减轻与年龄相关的疾病。
MedSci原创 - sirt1，肌萎缩侧索硬化 - 2018-10-10
JNNP：ALS周围神经病变：表型关联
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种罕见的进行性神经退行性疾病，主要累及上下运动神经元，但也引起多系统病症，特别是与认知功能改变有关。过去曾描述过轻微的感觉纤维功能障碍，最近的研究也证实了这一点。 在一项
MedSci原创 - ALS，周围神经病变，表型关联 - 2020-12-29
ALS药物研发指南和试验指南 2019
美国食品和药物管理局（FDA）制定了肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物开发指南草案，并于2018年2月发布。FDA指南草案考虑了ALS社区制定的建议，这些建议吸收了一大批临床研究者、行业代表、权益团体、患
Neurology . 2019 Jul 9;93(2):66-71 - 肌萎缩侧索硬化症 - 2020-06-14
期研究喜忧参半，Cytokinetics推动ALS药物进入三期研究
ALS全名肌萎缩性脊髓侧索硬化症，是一种发病率极低得罕见病。由于患者全身肌肉萎缩，而造成失去行动能力，严重时甚至肺部等器官功能也受到极大损伤。此前，风靡一时得冰桶挑战就是旨在为这类疾病募集善款。目前市面上治疗此类疾病的药物凤毛麟角。 今年早些时候，生物制药公司Cytokinetics公司公布了其治疗ALS药物tirasemtiv的中期临床研究数据。结果发现，这种药物未能达到其预定终点，即改善
生物谷 - ALS药物 - 2014-10-22
Neuron：研究发现治疗ALS的新靶标
近日，梅奥诊所与斯克里普斯研究所研究人员，已经制定了新治疗策略，用于打击那些引发神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化（ALS或卢伽雷氏病）和额颞叶痴呆（FTD）疾病的最常见遗传风险因子。
生物谷 - 基因治疗，ALS，生物标志物 - 2014-08-19
Sci Transl Med：ALS的潜在新治疗途径
哈佛大学干细胞研究所（HSCI）科学家在Science Translational Medicine杂志上公布的一份报告，对于寻求肌萎缩侧索硬化症（ALS）的真正治疗方法，起到了突破性推动作用。
生物谷 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）干细胞 - 2014-08-11
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