Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR
Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布，该公司开发的Onpattro（patisiran）的获得欧盟的上市许可，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的1或2期多发性神经病变的成年患者
MedSci原创 - RNAi，hATTR，欧盟 - 2018-08-30
FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗A型血友病患者。目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向抗凝血酶（AT），用于治疗血友病：包括A型血友病、B型血友病、伴有抑
生物谷 - 新药，FDA - 2013-08-21
RNAi治疗COVID-19：Alnylam与Vir Biotechnology联手开发
Alnylam Pharmaceuticals和Vir Biotechnology近日宣布，将扩大现有合作范围，以开发针对SARS-CoV-2病毒的RNAi治疗剂。
MedSci原创 - Covid-19，RNAi治疗，Alnylam - 2020-03-05
Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari，获得欧盟批准治疗肝卟啉症
Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症，这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰（RNAi）药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。
MedSci原创 - Alnylam，第二款RNAi药物，Givlaari，欧盟批准，肝卟啉症 - 2020-03-05
RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止
著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。此次，总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示，其数据分析委员会（DMC）告知管理层，认为这一疗法目前的风险-收益已经严重失衡并建议公司管理层立刻中止这一研究。此次临
生物谷 - Alnylam新疗法，RNAi疗法 - 2016-10-10
英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）在2018年12月发布 "否"之后，重新建议使用Alnylam的Onpattro（patisiran）治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病（hATTR淀粉样变性
MedSci原创 - Alnylam，基因干扰药物，Onpattro，hATTR淀粉样变性 - 2019-07-10
Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定，治疗hATTR淀粉样变性
RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA，从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白（TTR）的产生。
MedSci原创 - hATTR淀粉样变性，FDA快速通道指定，RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15
RNAi巨头Alnylam公司再发力：出击非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
ALN-HSD是与Regeneron合作，针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法，以治疗非酒精性脂肪性肝炎。
MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎（NASH），RNAi疗法 - 2020-08-04
Alnylam/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703，用于抵抗新冠病毒COVID-19
RNAi疗法VIR-2703实现50％抑制（EC50）的有效浓度小于100 pM，而EC95有效浓度小于1 nM。
MedSci原创 - 新冠病毒COVID-19，RNAi疗法VIR-2703 - 2020-05-06
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者，这是一种遗传性疾病，患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气
MedSci原创 - FDA批准，Alnylam，RNAi疗法，givosiran，遗传性罕见病，急性肝卟啉症 - 2019-11-23
FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型，Alnylam的RNAi帝国再下一城！
近日，FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症，通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型（又称Ph1）这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果，见：NE
会会药咖 - FDA，RNAi药物，Lumasiran，原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11
FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。
MedSci原创 - 优先审查，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi疗法Lumasiran - 2020-06-03
Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物，获得了CHMP的积极评价
Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari（givosiran），获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会（CHMP）的积极意见，用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症监管机构表示，如果Alnylam的申请得到批准，该靶向氨基乙酰丙酸合酶1的RNAi药物将成为欧盟中针对AHP的首个治疗药物。
MedSci原创 - Alnylam，RNA干扰药物，Givlaari，欧盟，急性肝卟啉症，CHMP，积极评价 - 2020-02-02
ERA-EDTA 2020：RNAi疗法公司Alnylam再发力！Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功
Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点，相对于安慰剂而言，草酸尿的平均减少量为53.5％
MedSci原创 - RNAi疗法，1型原发性高草酸尿症（PH1），Lumasiran - 2020-06-08
Alnylam RNAi 胆固醇药物一期实验结果良好
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。
生物谷 - 新药，FDA - 2013-10-12
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