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RNAi疗法<font color="red">lumasiran</font>获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

Alnylam Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo(lumasiran)用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-11-20

RNAi疗法<font color="red">lumasiran</font>:获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran:获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药物。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-07-16

FDA为Alnylam的RNAi疗法<font color="red">Lumasiran</font>授予优先审查,用于治疗1型原发性高草酸尿症

FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型原发性高草酸尿症

Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。

MedSci原创 - 优先审查,1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-06-03

Alynlam的RNAi药物<font color="red">lumasiran</font>治疗原发性高草酸尿症,完成向欧盟和美国的申请

Alynlam的RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症,完成向欧盟和美国的申请

如果获得批准,lumasiran将成为1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的首个治疗药物。

MedSci原创 - Alnylam,1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi药物lumasiran - 2020-04-08

全球第三款RNAi疗法<font color="red">lumasiran</font>即将获批,治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批,治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

20余年历程,RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近,

MedSci - RNAi疗法,原发性高草酸尿症,Lumasiran - 2020-10-27

RNAi疗法<font color="red">Lumasiran</font>治疗高草酸尿症,6个月患者恢复到正常水平

RNAi疗法Lumasiran治疗高草酸尿症,6个月患者恢复到正常水平

lumasiran治疗组,84%的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平,而安慰剂组没有一人实现该目标。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran,Lumasiran,Alnylam Pharmaceuticals - 2020-06-13

<font color="red">Lumasiran</font>治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点,相对于安慰剂而言,草酸尿的平均减少量为53.5%

MedSci原创 - RNAi疗法,1型原发性高草酸尿症(PH1),Lumasiran - 2020-06-08

欧洲人用药品委员会(CHMP)10月会议,积极推荐十款新药上市

欧洲人用药品委员会(CHMP)10月会议,积极推荐十款新药上市

基因疗法和细胞疗法大放异彩,推荐的10款药物中占了4款。

MedSci原创 - inclisiran,人用药品委员会(CHMP),RNAi疗法Lumasiran,欧洲药品管理局EMA - 2020-10-21

FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR

FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR

日前,美国FDA批准了一项具有里程碑意义的基因疗法,针对罕见病遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性或hATTR(一种神经病变或神经损伤)的基因疗法。这也是全球第一例依据诺贝尔奖成果RNA干扰技术开发的药物Onpattro,该药作用机理通过使致病基因“沉默”,进而从根本上治愈该罕见遗传疾病。也是FDA批准的首款小干扰RNA(siRNA)药物。hATTR影响了全球约50000人,是一种罕见、使人衰弱且常

MedSci原创 - FDA,药物,RNAi - 2018-08-12

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