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FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型原发性高草酸尿症

Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。

MedSci原创 - 优先审查,1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-05-27

Alnylam/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703,用于抵抗新冠病毒COVID-19

RNAi疗法VIR-2703实现50%抑制(EC50)的有效浓度小于100 pM,而EC95有效浓度小于1 nM。

MedSci原创 - 新冠病毒COVID-19,RNAi疗法VIR-2703 - 2020-05-06

Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定,治疗hATTR淀粉样变性

RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA,从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白(TTR)的产生。

MedSci原创 - hATTR淀粉样变性,FDA快速通道指定,RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15

RNAi药物STP705治疗原位皮肤鳞状细胞癌, II期临床试验中期分析获得阳性结果

STP705是一种siRNA(小干扰RNA)疗法,利用多肽纳米颗粒(PNP)递送后,实现体内双重靶向抑制TGF-β1和COX-2基因的表达。

MedSci原创 - RNAi药物STP705,原位皮肤鳞状细胞癌 - 2020-04-11

Alynlam的RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症,完成向欧盟和美国的申请

如果获得批准,lumasiran将成为1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的首个治疗药物。

MedSci原创 - Alnylam,1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi药物lumasiran - 2020-04-08

Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗肝卟啉症

Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症,这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰(RNAi)药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)基因。

MedSci原创 - Alnylam,第二款RNAi药物,Givlaari,欧盟批准,肝卟啉症 - 2020-03-05

RNAi治疗COVID-19:Alnylam与Vir Biotechnology联手开发

Alnylam Pharmaceuticals和Vir Biotechnology近日宣布,将扩大现有合作范围,以开发针对SARS-CoV-2病毒的RNAi治疗剂。

MedSci原创 - Covid-19,RNAi治疗,Alnylam - 2020-03-05

RNAi疗法对抗2019-nCoV:Sirnaomics推进基于RNAi的预防和治疗方法

Sirnaomics是发现和开发新型RNAi疗法的领先生物制药公司,今日宣布,它已动员其在美国和中国的研究团队开发基于RNAi的新型预防剂和疗法来对抗2019-nCoV引起的严重急性呼吸道感染(SARI

MedSci原创 - RNAi,2019-nCoV,Sirnaomics - 2020-01-25

FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气。

MedSci原创 - FDA批准,Alnylam,RNAi疗法,givosiran,遗传性罕见病,急性肝卟啉症 - 2019-11-23

降胆固醇RNAi疗法再获佳绩,达到两项3期临床试验终点

今日,The Medicines Company宣布,其降低胆固醇的RNAi疗法inclisiran,在治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的3期试验ORION-9,以及治疗动脉粥样硬化性心血管病(

药明康德 - 高胆固醇血症,RNAi疗法,动脉粥样硬化性心血管病,3期临床试验 - 2019-09-26

RNAi疗法的新靶点:V122I是一种普遍存在的致病性转甲状腺素(TTR)突变

领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日公布了英国生物银行分析的最新结果,这是一项针对英国约500,000人的遗传、物理和健康数据的前瞻性队列研究,证明了转甲状腺素蛋白(

MedSci原创 - 致病性转甲状腺素,RNAi疗法,V122I - 2019-09-15

生菜或为乙肝RNAi疗法和工具带来“绿色革命”

20世纪50年代初期的“绿色革命”—— 矮种稻(Dwarf Rice)的广泛种植解决了发展中国家的粮食问题。目前,乙型肝炎病毒(HBV)的慢性感染已成为主要的公共卫生问题。根据世界卫生组织(WHO)的公告,全球估计有2.57亿的慢性乙型肝炎病毒感染者。最近的研究表明,在转基因小鼠和HBV感染患者中乙型肝炎病毒表面抗原(HBsAg)的表达水平跟肝细胞癌(HCC)的发生或肝纤维化的严重程度具有相关性,

肝脏时间 - 乙型肝炎病毒 - 2019-07-01

RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点

Alnylam制药本周三(2019年3月6日)报道,用于治疗急性肝性卟啉症(AHP)的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。

网络 - 肝性卟啉症,givosiran,RNAi - 2019-03-07

2019年AsiaTIDES:Sirnaomics将展示RNAi药物STP705在肝癌动物模型中的数据


Sirnaomics是一家致力于发现和开发针对癌症和纤维化疾病的RNAi疗法的生物制药公司,近日宣布Sirnaomics将在2019年AsiaTIDES年会上公布RNAi药物STP705在肝癌小鼠模型中的最新临床前数据

网络 - STP705,RNAi药物,Sirnaomics - 2019-02-26

Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR

该公司指出,该药物在2018年8月11日被FDA批准后,现在再次获得欧盟批准,成为欧盟批准的首个RNAi疗法。

MedSci原创 - RNAi,hATTR,欧盟 - 2018-08-30

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