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CHMP对<font color="red">Sarepta</font>的DMD治疗持负面看法

CHMP对Sarepta的DMD治疗持负面看法

Sarepta表示,在欧洲批准的杜氏肌营养不良疗法可能会有延迟,这表明这表明欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)的投票结果是否定的。"根据与CHMP代表的讨论,我们了解到CHMP没有得出eteplirsen对于51号外显子患者无效的结论,而是Sarepta尚未达到有条件批准的监管门槛,部分原因是由于在研究中使用外部控制作为比较对象。"Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram说。Sa

MedSci原创 - CHMP,Sarepta的DMD治疗 - 2018-05-05

<font color="red">Sarepta</font>公司DMD基因疗法初步临床结果积极

Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极

位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。

MedSci原创 - DMD,基因疗法 - 2018-10-06

DMD基因治疗患者的不良事件"错误"报告,导致<font color="red">Sarepta</font>股价大跌

DMD基因治疗患者的不良事件"错误"报告,导致Sarepta股价大跌

Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13%,起因于FDA的不良事件报告系统(FAERS)报告了一名7岁肌肉萎缩症(DMD)男孩服用该公司的微肌营养不良蛋白基因疗法治疗后,患上了横纹肌溶解症然而,该公司称该事件被"错误地提交"到上市后监督数据库,并补充说"我们迄今为止的调查表明该报告并不是由Sarepta员工或该研究的主要调查员提交。"

MedSci原创 - 肌肉萎缩症,基因疗法,不良事件 - 2019-08-09

<font color="red">Sarepta</font>公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市

Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28

罗氏以11.5亿美元的预付款,收购<font color="red">Sarepta</font>的DMD基因疗法

罗氏以11.5亿美元的预付款,收购Sarepta的DMD基因疗法

Sarepta和罗氏(Roche)签署了一项协议,为罗氏(Roche)提供SRP-9001(AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)在美国以外的的独家商业权。

MedSci原创 - 罗氏,11.5亿美元,收购,Sarepta,杜兴氏肌营养不良症,基因疗法 - 2019-12-24

杜氏肌营养不良症基因疗法FDA听证会实录,历史首次!

杜氏肌营养不良症基因疗法FDA听证会实录,历史首次!

FDA于2023年5月12日召集外部专家会议,审查Sarepta Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症(DMD)的实验性基因疗法的临床数据。这场为期一整天的会议事关重大。STAT跟踪报道了

同写意 - 杜氏肌营养不良症,FDA听证会 - 2023-05-18

治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

日前,美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定,在经过了一年多的考虑和争论后,随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足,如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。 病人的倡导者对这项决定表示非常高兴,很多人都非常想使用药物eteplirsen,该药

生物谷 - 新药Eteplirsen - 2016-09-26

MYO-101基因疗法治疗肢带肌营养不良症的积极结果

MYO-101基因疗法治疗肢带肌营养不良症的积极结果

Sarepta制药公司本周三透露,2型肢带型肌营养不良症(LGMD2E)基因治疗候选药物MYO-101在3名患者的I / IIa期研究中展现了积极的阳性结果。

网络 - MYO-101基因疗法,肌营养不良症,β-SG - 2019-02-28

罕见病重大进展!FDA批准首个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)

罕见病重大进展!FDA批准首个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)

美国食品和药物管理局(FDA)近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51,成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。

生物谷 - Sarepta,杜氏肌营养不良,Exondys,51,Eteplirsen - 2016-09-26

鉴于感染风险及肾毒性:FDA拒绝golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症

鉴于感染风险及肾毒性:FDA拒绝golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症

Sarepta Therapeutics宣布,FDA发布了一份完整的回复函,拒绝了golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的申请。

MedSci原创 - golodirsen,感染风险,肾毒性 - 2019-08-21

10月这3家生物公司面临着FDA的重大决定

10月这3家生物公司面临着FDA的重大决定

生物制药行业事件的催化作用很大。例如,近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿尔茨海默病治疗药物intepirdine的三期试验未达其主要终点,受此利空消息影响,公司股票下跌了近75%。本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司,同样地,FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。

新浪医药新闻 - 生物公司,FDA,重大决定 - 2017-10-10

泪奔!FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen

泪奔!FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen

导语:杜氏肌营养不良是一种至今都无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病,每3600名新生男婴中,就会有一名受到此病的影响。如果不经治疗,患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力,在20~30岁左右丢掉性命。已有4个DMD新药在半年内接连遭到FDA的拒绝,而近日,FDA终于批准首个新药eteplirsen。杜氏肌营养不良是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病,每3600名新生男婴中,将会有一名男婴受到此病的

医药魔方数据 文章链接:中国制药网 - 杜氏肌营养不良,遗传病,新药 - 2016-09-21

GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败

GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败

制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现,此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中,使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。尽管此次三期临床试验结果不尽理想,公司研究人员表示仍将深入分析研究结果以确定drisapersen是否仅对特定群体有效。 详细英文报道: O

生物谷 - 杜氏肌营养不良,GSK - 2013-10-11

辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效,但是安全问题引发了竞争对手股价上涨

辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效,但是安全问题引发了竞争对手股价上涨

辉瑞的Duchenne肌营养不良症(DMD)基因疗法在1b期临床实验中已显示出疗效,但是安全问题也引发了关注,同时也导致其竞争对手股价的上涨。

MedSci原创 - Duchenne肌营养不良症,基因疗法,安全问题 - 2019-07-02

研究性基因疗法SRP-9003可改善肢带肌营养不良症患者的功能

Sarepta Therapeutics公司近日公布了I / IIa期试验的最新结果,该结果显示接受研究性基因疗法SRP-9003的三名2E型肢带型肌肉营养不良(LGMD2E)患者的功能得到了改善。

MedSci原创 - SRP-9003,基因疗法,肢带肌营养不良症 - 2019-10-05

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