Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷
SIRION公司近日宣布，美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）将与SIRION签署许可协议，授权SIRION的LentiBOOST™技术，以提高Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷的有效性
网络 - X连锁严重联合免疫缺陷，Lentivector，NIAID - 2019-06-12
Jude儿童研究医院合作开发全球首个慢病毒基因疗法治疗儿童X-连锁严重联合免疫缺陷病
Jude儿童研究医院宣布合作并签订了独家全球许可协议，以开发一流的离体慢病毒基因疗法用于治疗儿童X连锁严重联合免疫缺陷病，又称泡沫男孩病。X-SCID是严重联合免疫缺陷疾病，影响着全世界大约50000到100000个新生儿。
MedSci原创 - 慢病毒基因治疗，X-SCID，泡沫男孩病 - 2018-08-14
欧洲药品管理局：授予MB-107慢病毒基因疗法治疗X连锁严重综合免疫缺陷病的先进疗法分类
Mustang是一家临床阶段的生物制药公司，致力于使用细胞和基因疗法治疗血液学肿瘤、实体瘤和罕见遗传病。
MedSci原创 - MB-107，X连锁严重综合免疫缺陷病 - 2020-04-21
ASH 2020：抗CD117单克隆抗体JSP191用于治疗严重联合免疫缺陷病（SCID）
生物技术公司Jasper Therapeutics今天公布了正在进行的JSP191多中心I期临床试验的最新数据，JSP191是一款的抗CD117单克隆抗体，适用于治疗严重联合免疫缺陷病（SCID）。
MedSci原创 - 抗CD117单克隆抗体，JSP191，严重联合免疫缺陷病（SCID） - 2020-12-08
NEJM：自体慢病毒基因疗法治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症
离体慢病毒HSPC基因疗法可治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症，患者总生存率和无事件生存率提高，治疗后ADA持续表达，可实现代谢校正和功能性免疫重建
MedSci原创 - ADA-SCID，腺苷脱氨酶 - 2021-05-27
Blood：T细胞缺陷是携带ARPC1B突变的联合型免疫缺陷患者的致病因素
中心点：ARPC1B缺陷可改变T细胞增殖、细胞骨架、细胞迁移和免疫突触组装。功能性缺陷在自然逆转和体外转导的T细胞中得到纠正。近期在6位联合型免疫缺陷患者的生殖细胞中发现ARPC1B等位基因突变，其中性粒细胞和血小板均被研究过，但T淋巴细胞尚未被研究过。研究人员推测ARPC1B缺陷可
MedSci原创 - T细胞缺陷，ARPC1B，联合型免疫缺陷 - 2018-09-26
Blood：新发现一种与联合免疫缺陷相关的NFKB2突变。
NF-κB信号在多种免疫过程中通过NFKB1依赖性经典和非经典信号通路发挥特殊作用。近期，这两个基因上的突变均与常见变异型免疫缺陷病（CVID）联系起来。在研究无遗传特征的原发性免疫缺陷患者的过程中，在来自两个家庭的3个患者中发现了两种新的无意义的功能获得性的NFKB2突变(E418X、R635X)， 并在另一个病人中发现一种新的错意突变(S866R)。通过流式细胞术和蛋白表达情况鉴定其免疫表型；
MedSci原创 - 免疫缺陷，信号通路，NFKB2，突变 - 2017-08-05
SCI REP：全国范围的原发性免疫缺陷病患者中严重且长期腹泻的研究
全国246例PIDs患者中26例（10.5％）患者，其中大部分为男性，在适当的预防性治疗前发展为SD表型。大多数病例是由沙门氏菌和假单胞菌感染引起的，需要IVIG和长期的抗生素治疗。早期认识和及时有效的抑制炎症的干预措施有利于降低RD表型的PIDs患者的死亡率。
MedSci原创 - 原发性免疫缺陷病，长期腹泻 - 2017-06-19
NEJM：“泡泡男孩”有救了，慢病毒基因疗法治愈两种重症联合免疫缺陷
2021年5月11日，新英格兰医学期刊（NEJM）发表了题为：Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Adenosine Deaminase De
“生物世界”公众号 - 免疫缺陷，慢病毒基因疗法 - 2021-05-14
Blood：腺苷脱氨酶重度联合免疫缺陷(ADA SCID)患者基因治疗后的长期预后
基因疗法对ADA SCID患者具有持久的疗效
MedSci原创 - 基因疗法，重症联合免疫缺陷病，腺苷脱氨酶，ADA SCID - 2021-06-12
Diabetes Care：联合免疫抑制疗法诱导严重B型胰岛素抵抗患者病情缓解
由此可见，联合免疫抑制治疗已经改变了这种疾病的自然病史，从54％的死亡率到可治愈的糖尿病形式，因此，应该推荐给B型胰岛素抵抗的患者。
MedSci原创 - 联合免疫，B型胰岛素抵抗，缓解 - 2018-09-11
Blood：重度联合型免疫缺陷患者进行造血细胞移植后6个月，CD4+细胞计数即可预测存活率和免疫重建
原发性免疫缺陷治疗协会对1982-2012年期间采用造血干细胞移植（HCT）作为一线疗法的662位重度联合型免疫缺陷（SCID）患者进行回顾性分析。对于采用非MSD的HCT的患者，多变量分析显示SCID表型明显影响其存活率和免疫重构。RAG、IL2RG或JAK3缺陷患者的总体存活率相近，均明显高于携带ADA或DCLRE1C突变的患
MedSci原创 - 免疫缺陷，造血细胞移植，CD4 - 2018-09-01
一起为爱，守护未来 ——华大医学&华大公益基金重症联合免疫缺陷（SCID）免费配型检测项目启动
会议聚焦生育健康，致力于通过华大基因、医疗机构、高校研究所和社会各界的密切合作，防控出生缺陷。然而，当前我国存在大量亟需关爱和治疗的罕见病儿童和出生缺陷儿童，为响应大会主题，深化华大旗下公益项目，造福更多出生缺陷患儿和罕见病患者，3
MedSci原创 - SCID，华大 - 2018-03-22
2016 严重免疫缺陷综合征患者同种异体造血干细胞移植后晚期副作用的筛查和管理建议
2016年5月，国际移植专家组回顾了当前严重免疫缺陷综合征（SCID）患者同种异体造血干细胞移植后晚期副作用的最新知识，制订了晚期副作用筛查和监测建议，本文主要内容为儿童和成人SCID经同种异体造血干细胞移植治疗后的筛查和管理建议
Biol Blood Marrow Transplant. 2017 May 4. - 免疫，缺陷，患者，干细胞，副作用，筛查，管理 - 2017-05-17
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