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Blood:<font color="red">AAV</font>5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性

Blood:AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性

以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。

MedSci原创 - 血友病,基因治疗,FVIII活性 - 2020-10-05

公认最安全基因治疗<font color="red">载体</font><font color="red">AAV</font>,竟有潜在致癌性

公认最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性

近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,2017年底,著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市,成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法,开创了基因疗法的新篇章。

BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11

基因<font color="red">载体</font>AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷

基因载体AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷

“脑残”,也称为智力障碍,是一种大脑缺陷性疾病,其病因之一是罕见性遗传疾病一甘露糖苷过多症。这类疾病会引起人的智力障碍、肝脾肿大和面部特征异常等问题。

生物探索 - 基因缺陷,甘露糖苷过多症,大脑缺陷性疾病 - 2020-08-02

SCI ADV:<font color="red">AAV</font>基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题

SCI ADV:AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题

肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎(OA)的发展中起着关键作用;因此,针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。

MedSci原创 - 骨关节炎,肥胖,基因疗法,AAV - 2020-05-18

GMP级慢病毒<font color="red">载体</font>制备CAR-T细胞治疗之进展及未来

GMP级慢病毒载体制备CAR-T细胞治疗之进展及未来

近些年来癌症免疫治疗已经革命性的改变了肿瘤治疗手段,逐渐成为一种有效的低侵袭性的治疗策略,广泛的应用于多种肿瘤的治疗。多种策略正在研究用于癌症免疫治疗,包括过继性细胞治疗,细胞因子,单克隆抗体(mAb

生物制品圈 - CAR-T治疗,慢病毒载体 - 2020-08-23

ASRS 2020:<font color="red">AAV</font>-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善

ASRS 2020:AAV-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善

治疗六个月的数据显示,低剂量和中剂量均耐受良好,并且患者视力明显改善。

MedSci原创 - AAV-RPGR基因疗法,X-性连锁遗传性视网膜劈裂症 - 2020-07-18

Lancet:Ad5<font color="red">载体</font>COVID-19疫苗II期临床获得成功

Lancet:Ad5载体COVID-19疫苗II期临床获得成功

研究认为Ad5载体COVID-19疫苗是安全的,在一次免疫后,大多数受试者都能产生显著的免疫应答

MedSci原创 - 疫苗,新冠肺炎,Ad5 - 2020-07-23

万泰生物「鼻喷流感病毒<font color="red">载体</font>新冠肺炎疫苗」启动 I 期临床试验

万泰生物「鼻喷流感病毒载体新冠肺炎疫苗」启动 I 期临床试验

9月9日,万泰生物发布公告称其与厦门大学、香港大学合作研发的鼻喷流感病毒载体新冠肺炎疫苗在中国启动 I 期临床研究,用于评估新冠疫苗的安全性,并探索其免疫原性。该疫苗目前已投入研发费用525.44万元

医药魔方 - 万泰生物,新冠疫苗 - 2020-09-10

FDA授予<font color="red">AAV</font>基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

PBGM01是一种AAV基因疗法,通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑,来降低GM1神经节苷脂的积累,从而逆转神经元毒性。

MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症,基因疗法PBGM01,"孤儿药"称号 - 2020-06-03

Gaucher病的<font color="red">AAV</font>基因疗法取得新进展

Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展

Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司,近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。

MedSci原创 - Gaucher病,AAV基因疗法,β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13

Ultragenyx宣布其<font color="red">AAV</font>基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答,并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。

MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401,Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17

去细胞羊膜<font color="red">载体</font>复合自体子宫内膜干细胞治疗重度宫腔粘连1例

去细胞羊膜载体复合自体子宫内膜干细胞治疗重度宫腔粘连1例

患者38岁,因“月经紊乱20年,结婚8年,未避 孕未孕8年”诊断为“原发不孕?多囊卵巢综合征”, 在湘潭市中心医院进行辅助生殖治疗? 2012年诊断“多囊卵巢综合征”,间断口服达英 35(2.04mg

报道生殖医学杂志 - 重度宫腔粘连,去细胞羊膜载体,子宫内膜干细胞 - 2020-06-02

科技部:腺病毒<font color="red">载体</font>疫苗已完成一期二期接种

科技部:腺病毒载体疫苗已完成一期二期接种

5月19日,国新办就“加快建设创新型国家 支撑引领高质量发展”有关情况召开新闻发布会,新冠肺炎疫情相关科研进展依然是与会记者关注的焦点。

科技日报 - 腺病毒载体疫苗 - 2020-05-20

Blood:线粒体<font color="red">载体</font>同源基因MTCH2对AML的存活必不可少

Blood:线粒体载体同源基因MTCH2对AML的存活必不可少

中心点:

MedSci原创 - 急性粒细胞白血病AML,丙酮酸,PDH,MTCH2 - 2020-04-22

J Endod:<font color="red">载体</font>和振荡方法对氢氧化钙糊剂牙本质小管渗透性的影响

J Endod:载体和振荡方法对氢氧化钙糊剂牙本质小管渗透性的影响

这篇体外研究的目的是为了评估不同载体伴随振荡的方法对氢氧化钙(CH)糊剂渗透入牙本质小管的影响。

MedSci原创 - 渗透性,氢氧化钙,牙本质小管 - 2020-06-10

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