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Blood:<font color="red">AAV</font>5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性

Blood:AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性

以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。

MedSci原创 - 血友病,基因治疗,FVIII活性 - 2020-10-05

SCI ADV:<font color="red">AAV</font>基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题

SCI ADV:AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题

肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎(OA)的发展中起着关键作用;因此,针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。

MedSci原创 - 骨关节炎,肥胖,基因疗法,AAV - 2020-05-18

ASRS 2020:<font color="red">AAV</font>-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善

ASRS 2020:AAV-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善

治疗六个月的数据显示,低剂量和中剂量均耐受良好,并且患者视力明显改善。

MedSci原创 - AAV-RPGR基因疗法,X-性连锁遗传性视网膜劈裂症 - 2020-07-18

FDA授予<font color="red">AAV</font>基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

PBGM01是一种AAV基因疗法,通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑,来降低GM1神经节苷脂的积累,从而逆转神经元毒性。

MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症,基因疗法PBGM01,"孤儿药"称号 - 2020-06-03

Gaucher病的<font color="red">AAV</font>基因疗法取得新进展

Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展

Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司,近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。

MedSci原创 - Gaucher病,AAV基因疗法,β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13

Ultragenyx宣布其<font color="red">AAV</font>基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答,并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。

MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401,Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17

Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法<font color="red">AAV</font>-RPGR,获得欧洲药品管理局PRIME称号

Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR,获得欧洲药品管理局PRIME称号

Janssen宣布,欧洲药品管理局(EMA)已为其腺相关病毒(AAV)-RPGR基因治疗产品授予优先医学(PRIME)和高级治疗药物(ATMP)称号,用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。

MedSci原创 - Janssen,遗传性视网膜疾病,基因疗法,AAV-RPGR,欧洲药品管理局,PRIME称号 - 2020-03-06

NEJM:<font color="red">AAV</font>5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

NEJM:AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

研究认为,AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益,可大大降低出血事件的年化率,部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗

MedSci原创 - A型血友病,AAV5-hFVIII-SQ,因子VIII - 2020-01-02

公认最安全基因治疗载体<font color="red">AAV</font>,竟有潜在致癌性

公认最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性

近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,2017年底,著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市,成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法,开创了基因疗法的新篇章。

BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11

Nat Commun:疱疹反复发作,如何“一键清除”?

Nat Commun:疱疹反复发作,如何“一键清除”?

HSV在皮肤或粘膜处原发感染后,可以在外周神经系统的感觉(如三叉神经节和背根神经节)和自主(如颈上神经节和骨盆大神经节)神经元中建立终生潜伏期。

MedSci原创 - HSV-2,HSV-1 - 2020-08-19

Mol Immunol:研究揭示Treg细胞在ANCA相关血管炎中的作用机制

Mol Immunol:研究揭示Treg细胞在ANCA相关血管炎中的作用机制

天然存在的调节性T细胞(Treg)在控制ANCA相关血管炎(AAV)的免疫耐受性中的作用尚未得到很好的界定。因此,我们根据AAV发病过程中FOXP3和CD45RA的表达情况,将表型异质的Treg细胞分

MedSci原创 - 血管炎,调节性T细胞 - 2020-10-03

X-连锁色素性视网膜炎(XLRP)基因疗法I/II期临床:显著改善视网膜敏感性

X-连锁色素性视网膜炎(XLRP)基因疗法I/II期临床:显著改善视网膜敏感性

Janssen/MeiraGTx展示其眼部疾病基因疗法AAV-RPGR的I/II期临床数据。

MedSci原创 - 基因疗法AAV-RPGR,X连锁性色素性视网膜炎(XLRP) - 2020-10-11

Brain :“脑残”有得治?首例!基因载体AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷

Brain :“脑残”有得治?首例!基因载体AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷

“脑残”,也称为智力障碍,是一种大脑缺陷性疾病,其病因之一是罕见性遗传疾病一甘露糖苷过多症。这类疾病会引起人的智力障碍、肝脾肿大和面部特征异常等问题。

生物探索 - 基因缺陷,甘露糖苷过多症,大脑缺陷性疾病 - 2020-08-02

Nat Biomed Eng :单碱基编辑首次在治疗遗传性眼病上取得成功,安全高效治疗先天性黑蒙症

Nat Biomed Eng :单碱基编辑首次在治疗遗传性眼病上取得成功,安全高效治疗先天性黑蒙症

先天性黑蒙症(LCA)是一类因影响视网膜功能的几个重要基因的功能丧失突变引起的遗传性视网膜疾病,主要为常染色体隐性遗传。大多数LCA患者在婴儿期或儿童期就开始出现严重的视力障碍。

Bio生物世界 - 治疗,遗传性眼病,先天性黑蒙症 - 2020-10-22

Arthritis Rheumatol:抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎的皮肤表现

Arthritis Rheumatol:抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎的皮肤表现

皮肤表现在AAV中很常见且有差异。在GAV、EGPA、胞浆/抗PR3 ANCA阳性或ANCA阴性患者中,皮肤表现与疾病严重程度相关。

MedSci原创 - 皮肤病,AAV,抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎 - 2020-05-21

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