#AAV载体#

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2020-05-29

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#基因治疗##Krabbe病##AAV载体#,是希望,但是未来还需要探索可重复给药的基因治疗技术
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2023-05-21发表于上海

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#CRISPR##基因编辑#治疗后死亡,尸检结果显示,或源于对#AAV载体#的免疫反应,如果真是发现对AAV载体的免疫反应,那反而是件好事,以后只要测试对AAV过敏的人就不再使用这个载体即可!这也算是对基因编辑的重大贡献。 现在对于基因编辑治疗另一个难题在于疗效会随时间推移不断减退,但是AAV载体原则上一个人一辈子只能使用一次!!疗效减退了,怎么办?
2023-05-21发表于上海

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伟大!#FDA#批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于#单纯疱疹病毒1型##HSV-1#)的#局部基因疗法##Beremagene Geperpavec#(B-VEC),商品名#Vyjuvke#。用于治疗6月龄及以上的伴有#Col7a1#基因突变的#营养不良大疱性表皮松解症#(DEB)患者的伤口。 #AAV载体#无法重复给药,而#基因治疗#会随时间推移,疗效逐步降低,看来还需要找到新的载体!HSV-1是其中之一,#慢病毒载体#有天然的缺陷,未来还需要发现更多的载体,或开发新型的#纳米载体#
2023-05-21发表于上海
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