#基因治疗#

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2022-05-20
#血友病#B#基因治疗#
Lancet Haematol：中国首创！血友病B基因治疗初获突破
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2022-05-17
#地中海贫血##基因治疗#
Editas基于CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证
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2022-05-17
#基因治疗#
NEJM：镰状细胞病基因治疗后的急性髓系白血病病例
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2022-05-17
#基因治疗#
NEJM：LentiGlobin基因疗法治疗镰状细胞病
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2022-04-04
#辉瑞##基因治疗##罕见病#
辉瑞的DMD基因疗法fordadistrogene movaparvovec在患者死亡后被FDA搁置
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2022-03-19
#血友病##基因治疗#
NEJM：BioMarin的血友病AAV疗法3期临床试验结果发布，效果良好且持续
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2022-02-20
#基因治疗#不易！
研究被终止！两名患者基因治疗后发展成癌症
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2022-02-20
#血友病#的#基因治疗#越来越成熟！
NEJM：AAV基因治疗血友病，效果显著、安全性良好
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2022-02-20
#镰状细胞病#的#基因治疗#取得初步作用，慢病毒一直是大家担心的，如果长期随访没有问题，这是最好的事情了。
Nat Med：β-血红蛋白病慢病毒基因治疗的长期结局
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2022-02-20
#苯丙酮尿症##基因治疗#，看来基因治疗也不是一番风顺，仍然面临很多挑战与问题。短期来看，酶替代治疗，可能是一种临时的选择。
FDA暂停了苯丙酮尿症（PKU）基因疗法BMN 307的I/II期临床试验
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2020-09-26
#囊性纤维化#的#基因治疗#提上日程，未来有明确基因的原因导致的疾病，基因治疗可能是终极解决方案
FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”，用于治疗囊性纤维化
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2020-06-23
#基因治疗#这个综述很值得学习，不过是科普级
【综述】盘点基因治疗最新研究进展
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