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#基因治疗#
12篇内容 | 1046人围观
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赛华佗
2022-05-20
#血友病#
B
#基因治疗#
Lancet Haematol:中国首创!血友病B基因治疗初获突破
6
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赛华佗
2022-05-17
#地中海贫血#
#基因治疗#
Editas基于CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证
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赛华佗
2022-05-17
#基因治疗#
NEJM:镰状细胞病基因治疗后的急性髓系白血病病例
1
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赛华佗
2022-05-17
#基因治疗#
NEJM:LentiGlobin基因疗法治疗镰状细胞病
2
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医者仁者
2022-04-04
#辉瑞#
#基因治疗#
#罕见病#
辉瑞的DMD基因疗法fordadistrogene movaparvovec在患者死亡后被FDA搁置
34
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医者仁者
2022-03-19
#血友病#
#基因治疗#
NEJM:BioMarin的血友病AAV疗法3期临床试验结果发布,效果良好且持续
42
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医者仁者
2022-02-20
#基因治疗#
不易!
研究被终止!两名患者基因治疗后发展成癌症
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医者仁者
2022-02-20
#血友病#
的
#基因治疗#
越来越成熟!
NEJM:AAV基因治疗血友病,效果显著、安全性良好
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医者仁者
2022-02-20
#镰状细胞病#
的
#基因治疗#
取得初步作用,慢病毒一直是大家担心的,如果长期随访没有问题,这是最好的事情了。
Nat Med:β-血红蛋白病慢病毒基因治疗的长期结局
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医者仁者
2022-02-20
#苯丙酮尿症#
#基因治疗#
,看来基因治疗也不是一番风顺,仍然面临很多挑战与问题。短期来看,酶替代治疗,可能是一种临时的选择。
FDA暂停了苯丙酮尿症(PKU)基因疗法BMN 307的I/II期临床试验
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lovetcm
2020-09-26
#囊性纤维化#
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#基因治疗#
提上日程,未来有明确基因的原因导致的疾病,基因治疗可能是终极解决方案
FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”,用于治疗囊性纤维化
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lovetcm
2020-06-23
#基因治疗#
这个综述很值得学习,不过是科普级
【综述】盘点基因治疗最新研究进展
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