#罕见病#

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2022-10-10
#FDA#批准的#创新药物#,这里看到常见病,如#抑郁症##便秘#的治疗,也有#罕见病#,如#β地中海贫血##基因治疗#上市。还有#酶替代治疗##Xenpozyme##特利加压素#治疗成人#肝肾综合征# (HRS)等,整体来说,创新药呈现是加速发展的趋势。
2022-10-10
#FDA#批准的创新药物,如#呋替巴替尼##deucravacitinib##spesolimab##Selpercatinib##eflapegrastim#等,#肿瘤#,皮肤风湿免疫仍然是大头。下部分应是#罕见病#一类
2022-09-20
#芬氟拉明#治疗#Lennox-Gastaut综合征#的III期临床试验取得积极结果,#罕见病# LGS是一种罕见且严重的#癫痫#
2022-08-20
#遗传性大疱性表皮松解症#,这是皮肤#罕见病#,没有什么特效药,虽然发病人数极少极少。
2022-08-20
说中国有几十万#发作性睡病#,这有些夸张,毕竟这是有严格的定义的,不是#嗜睡#就是这个病,毕竟它是#罕见病#
2022-05-10
#罕见病#意见稿提出对批准上市的罕见病新药,在药品上市许可持有人承诺保障药品**情况下,给予最长不超过7年的市场独占期,期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行**保障承诺的,终止市场独占期。
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