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FDA授予PR001治疗神经衰弱性戈谢病(nGD)的孤儿药认定

2020/2/14

FDA授予PR001治疗神经衰弱性戈谢病(nGD)的孤儿药认定

Prevail Therapeutics是一家生物技术公司,致力于为神经退行性疾病开发基于AAV的基因疗法。该公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予研究性基因疗法PR001治疗神经衰弱性戈谢病(nGD)的孤儿药认定。

2020 ESPEN指南:急慢性胰腺炎的临床营养

2020/2/14

2020 ESPEN指南:急慢性胰腺炎的临床营养

2020年1月,欧洲临床营养和代谢学会(ESPEN)发布了急慢性胰腺炎的临床营养指南,急性和慢性胰腺炎均为胰腺的常见疾病,尽管为良性疾病,但存在严重营养不良的风险,可能需要营养支持治疗。本文主要针对急慢性胰腺炎的临床营养提供指导建议。

2020 ACG临床指南:慢性胰腺炎

2020/2/14

2020 ACG临床指南:慢性胰腺炎

2020年2月,美国胃肠病学院(ACG)发布了慢性胰腺炎管理指南,慢性胰腺炎(CP)可导致不同程度的胰腺外分泌和内分泌功能障碍。本文主要指针对慢性胰腺炎的震动和管理提供实践指导建议。

Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展

2020/2/13

Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展

Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司,近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。

肝癌椎管内硬脊膜外转移1例

2020/2/12

肝癌椎管内硬脊膜外转移1例

男,43岁,因胸背部持续性刺痛2个月加重10 d,伴双下肢无力、麻木逐渐加重、大小便功能障碍5 d入院。既往肺结核病史20年,乙型病毒性肝炎病史10年。入院前10 d当地县医院肺部CT检查示双肺上叶、右肺下叶陈旧性结核;胸8椎体水平椎管内异常稍高密度影。

Moderna宣布首位患者参与其mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究

2020/2/11

Moderna宣布首位患者参与其mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究

Moderna生物技术公司宣布,首位患者入组针对MUT缺乏导致甲基丙二酸血症(MMA)的1/2期临床研究,以研究静脉输注递增剂量的mRNA-3704在MMA中的安全性和耐受性。mRNA-3704是Moderna第一个进入罕见疾病临床研究的药物。

女,45岁,间断中上腹胀痛不适1月余......

2020/2/11

女,45岁,间断中上腹胀痛不适1月余......

女,45岁,间断中上腹胀痛不适1月余......

Brit J Cancer:Nintedanib:肝内胆管癌的新福音——尼达尼布!

2020/2/10

Brit J Cancer:Nintedanib:肝内胆管癌的新福音——尼达尼布!

肝内胆管癌(ICC)是一种极难治愈的恶性肿瘤。ICC组织中的成纤维细胞已被鉴定为可以促进ICC细胞恶性行为反应的癌症相关成纤维细胞(CAF)。据报道,抗纤维化药物尼达尼布(nintedanib)作为多种酪氨酸激酶的小分子抑制剂,可抑制肝星状细胞的激活。本研究旨在阐明尼达尼布…

Cell Death Dis:XBP1-IL-24轴可消除肝细胞毒性未折叠蛋白反应

2020/2/9

Cell Death Dis:XBP1-IL-24轴可消除肝细胞毒性未折叠蛋白反应

在各种肝脏疾病中普遍存在内质网(ER)应激相关的细胞死亡。但是,肝细胞是如何在未解决应激的情况下存活的决定性机制目前还尚不清楚。既往研究发现白介素24(IL-24)能够促进内质网应激介导的细胞死亡,但其在肝脏中的表达情况及功能仍然不清楚。在该研究中,研究人员揭…

病例报道 | 一位67岁女性的胆管扩张:眼见为实

2020/2/8

病例报道 | 一位67岁女性的胆管扩张:眼见为实

2020年2月海军军医大学长海医院消化内科潘鹏博士、柏愚教授、李兆申院士等在英国胃肠病学会官方期刊Gut上发表了一篇病例报告,对一例少见的胆管导管内乳头状黏液性肿瘤进行了报道。

外伤性胆囊撕裂1例

2020/2/5

外伤性胆囊撕裂1例

患者女性,60岁。车祸致胸腹部疼痛20天入院。20天前因车祸致胸腹部、头部、右下肢疼痛,无昏迷及意识障碍,2h后恶心、呕吐3次,均为褐色“胃内容物”,无呕血,随即在当地医院行右膝关节石膏固定、补液、抗感染等保守治疗。现患者仍感胸腹部胀痛不适,饮食差,遂来我院。…

Neuroendocrinology:胰腺神经内分泌瘤切除术后糖尿病恶化可增加肿瘤复发风险

2020/2/3

Neuroendocrinology:胰腺神经内分泌瘤切除术后糖尿病恶化可增加肿瘤复发风险

背景:本研究是一项回顾性研究,旨在分析糖尿病(DM)和胰腺神经内分泌瘤(PanNET)术后复发之间的潜在联系。方法:纳入进行手术切除的非转移性高分化的PanNET患者。糖尿病恶化的定义:术后发生糖尿病或原有糖尿病恶化。研究人员分析了与PanNET无复存活期(RFS)相关的变量…

Lancet Oncol:系统化疗联合西妥昔单抗不能用于早期可切除结肠癌肝转移患者

2020/2/2

Lancet Oncol:系统化疗联合西妥昔单抗不能用于早期可切除结肠癌肝转移患者

研究发现,尽管西妥昔单抗-化疗对部分晚期不可切除肿瘤患者有效,但对于早期可切除结肠癌肝转移患者,系统化疗仍是手术后的首选治疗手段

肝脏合并直肠神经内分泌癌1例

2020/2/2

肝脏合并直肠神经内分泌癌1例

患者男,42岁。因便秘、腹胀、腹痛于2018年3月12日来院就诊。患者诉平日剑突下闷痛不适,能耐受,化验示肝功能异常,余无其它异常。超声见肝脏三枚实性肿物,位于右肝后叶,最大者约136mm×95mm,边界清晰,回声不均质,内见不规则液性暗区,CDFI:内见星点状血流信号。腹…

NCCN临床实践指南:肝胆肿瘤(2019.V4)

2020/1/31

NCCN临床实践指南:肝胆肿瘤(2019.V4)

2019年12月,美国国家综合癌症网络(NCCN)发布了肝胆肿瘤指南2019年第4版,指南主要内容包括: 指南更新摘要 肝细胞癌 肝细胞癌的筛查 肝细胞癌的诊断 肝细胞癌的确诊 潜在可移植,可切除或手术治疗 Child-P分期 手术治疗原则 局部治疗原则 不可切除治疗的肝细胞癌 不可手…

胆道闭锁治疗取得新进展:美国FDA已批准Odevixibat的IND申请

2020/1/30

胆道闭锁治疗取得新进展:美国FDA已批准Odevixibat的IND申请

开发新型胆汁酸调节剂的临床阶段生物制药公司Albireo今日宣布,Odevixibat治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)、胆道闭锁和Alagille综合征的临床计划取得多项进展。美国FDA已批准该公司的研究性新药(IND)申请,以启动一项针对胆道闭锁的全球关键试验。

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