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基因疗法的时代来了?数据盘点近10年来发展趋势

2019-6-25

基因疗法的时代来了?数据盘点近10年来发展趋势

种种迹象表明,基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏,而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前,DealForma对这一领域过去十年里出现的研发合作,M&A,和研发授权协议等投融资活动进行了统计。今天,药明康德内容团队将与读者分享从这些数据中获得的洞见。

EPX-100治疗Dravet综合征

2019-6-25

EPX-100治疗Dravet综合征

Epygenix是一家开发Dravet综合症精准药物的生物制药公司,近日宣布,已向FDA提交了EPX-100的研究性新药申请(IND)和快速通道申请,用于治疗Dravet综合征患者。

指南下载 指南

2019-6-25

1000份最新神经科指南,直接下载

神经科相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

神经内分泌肿瘤的治疗:EBTATE在早期研究中显示出良好耐受性和有效性

2019-6-25

神经内分泌肿瘤的治疗:EBTATE在早期研究中显示出良好耐受性和有效性

Molecular Targeting Technologies(MTTI)近日宣布,177Lu标记的Octreotate(EBTATE)治疗转移性神经内分泌肿瘤具有安全性和有效性。MTTI获得了美国NIH针对该技术的独家全球商业化许可。

甘露醇治疗颅内压增高共识

2019-6-21

甘露醇治疗颅内压增高共识

甘露醇是治疗颅内压(ICP)增高最常使用的一线药物,临床应用广泛。但由于对ICP增高的病理生理机制、甘露醇的药理作用机制的认识不同,临床上甘露醇不规范使用的现象普遍存在,比如无指征的使用、不注意使用的剂量与间隔时间、忽略使用过程中的监测等,导致甘露醇在临床上…

【盘点】2019年radiology文献汇总(七)

2019-6-19

【盘点】2019年radiology文献汇总(七)

【盘点】2019年radiology文献汇总(七)

【盘点】2019年radiology文献汇总(六)

2019-6-19

【盘点】2019年radiology文献汇总(六)

【盘点】2019年radiology文献汇总(六)

Radiology:颅脑MRI增强对比剂使用后会影响大脑信号吗?

2019-6-19

Radiology:颅脑MRI增强对比剂使用后会影响大脑信号吗?

本研究旨在对多次使用钆布醇患者进行颅脑MRI随访,评估信号强度及弛豫时间变化。

亨特氏综合症的治疗:DNL310取得孤儿药认定

2019-6-12

亨特氏综合症的治疗:DNL310取得孤儿药认定

Denali是一家开发神经退行性疾病疗法的生物制药公司,近日宣布,FDA授予了Denali的DNL310以孤儿药认定。

2019年帕金森病及相关疾病世界大会(IAPRD):INGREZZA和Opicapone的最新数据

2019-6-12

2019年帕金森病及相关疾病世界大会(IAPRD):INGREZZA和Opicapone的最新数据

Neurocrine生物医学近日宣布,它将在IAPRD上展示其两项运动障碍实验的数据,以验证INGREZZA(缬氨苄嗪,美国FDA批准用于治疗迟发性运动障碍的首款药物)和opicapone(帕金森病研究性辅助治疗药物)的有效性和安全性。

FDA批准Emflaza治疗年轻DMD患者

2019-6-10

FDA批准Emflaza治疗年轻DMD患者

PTC Therapeutics公司近日表示,FDA已将Emflaza(deflazacort)的适应症标签扩大到年龄在2岁到5岁之间的杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的患者。2017年,FDA批准了Emflaza用于5岁及以上DMD患者。

Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

2019-6-7

Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics, 增强其基因编辑能力,开发针对Duchenne肌营养不良症( DMD)和肌强直性营养不良1型(DM1)的基因疗法。

武田的蛋白酶抑制剂Ninlaro治疗系统性轻链淀粉样变性患者的3期临床研究失败告终

2019-6-7

武田的蛋白酶抑制剂Ninlaro治疗系统性轻链淀粉样变性患者的3期临床研究失败告终

Takeda宣布其针对复发或难治性系统性轻链(AL)淀粉样变性患者的3期临床研究TOURMALINE-AL1试验由于未达到其主要终点,提前结束。

礼来的CGRP抑制剂Emgality喜获FDA批准,成为阵发性丛集性头痛的首个治疗药物

2019-6-5

礼来的CGRP抑制剂Emgality喜获FDA批准,成为阵发性丛集性头痛的首个治疗药物

美国食品和药物管理局批准将礼来的降钙素基因相关肽(CGRP)抑制剂Emgality(galcanezumab-gnlm),用于治疗成人阵发性丛集性头痛。

Radiology:复发胶质母细胞瘤动态对比增强MRI指标变异来源于哪里?

2019-6-5

Radiology:复发胶质母细胞瘤动态对比增强MRI指标变异来源于哪里?

本研究旨在评价不同阅片者对胶质母细胞瘤患者行动态增强(DCE)MRI征象判读差异性(IRV)因素。

2019 ASCO:Amgen的双特异性抗体BiTE疗法展示出阳性数据

2019-6-4

2019 ASCO:Amgen的双特异性抗体BiTE疗法展示出阳性数据

2019年美国ASCO会议上,Amgen的新型双特异抗体平台(BiTE)候选药物AMG420展现出一些令人鼓舞的早期数据。

唐北沙教授|帕金森病伴自主神经功能障碍临床特征

2019-6-2

唐北沙教授|帕金森病伴自主神经功能障碍临床特征

第十二届中国医师协会神经内科医师大会上,副会长/神经遗传专委会主委、中南大学湘雅医院副院长 唐北沙教授 介绍了 帕金森病伴自主神经功能障碍的临床特征相关研究。帕金森病患者可能具有多种症状,包括:-运动症状:运动迟缓、静止性震颤、肌强直、姿势步态异常;-非运动…

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为了进一步规范实体器官移植(SOT)受者侵袭性真菌病(IFD)的诊断和治疗,中华医学会器官移植学分会结…

2019 加拿大卒中最佳实践建议:卒中后情绪,认知和疲劳

2019年更新版加拿大关于卒中后情绪,认知和疲劳的最佳实践建议为一个全面的指南,主要解决了3个对卒中…

NCCN临床实践指南:多发性骨髓瘤(2019.V3)

2019年6月,美国国家综合癌症网络(NCCN)发布了多发性骨髓瘤实践指南2019年第3版,指南主要内容涉及: …

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