Blood Adv：BCMA CAR-T治疗RRMM后的淋巴细胞绝对值可预测缓解
该研究是首次报道BCMA CAR-T输注后ALC与临床结局的关联及其在预测RRMM患者缓解方面的应用。
Cancer Cell：TREM2 在中枢神经系统癌症和外周癌症中的独特作用
TREM2在中枢神经系统癌症（如胶质母细胞瘤）中具有保护作用，其高表达与更好的生存率相关，而下调TREM2会促进癌症进展，表明TREM2在癌症免疫治疗中具有重要的器官特异性作用。
J Nanobiotechnology:短细胞穿透肽缀合生物可还原聚合物增强CRISPR系统的基因编辑
基于CRISPR的基因疗法通过使用新型短肽结合的可生物还原聚合物TSPscp显著提高了体内外基因组编辑的效率，展示了其作为高效递送工具的潜力。
Nat Med：间充质干细胞在类固醇耐药急性移植物抗宿主病治疗中的潜力
使用iPS细胞衍生的间充质干细胞（CYP-001）治疗类固醇耐药急性移植物抗宿主病（GvHD）在2年随访中显示出安全性、耐受性和持续疗效。
Cardiovasc Res ：使用磷酸二酯酶 2A 和 4B 进行基因治疗可通过改善亚细胞 cAMP 区室来改善心力衰竭和心律失常
PDE2A和PDE4B基因治疗通过恢复细胞微区的cAMP分区，有效预防压力过载引起的心力衰竭及相关的心脏改变和心律失常。
【Blood Adv】CAR-T治疗12例继发性CNS受累MCL的多中心回顾性研究
近日《Blood Advances》报道了美国6家中心CAR-T治疗12例SCNS受累MCL的真实世界回顾性研究。
J Hematol Oncol：用于治疗复发或难治性 B 细胞恶性肿瘤的现成 CAR-T 细胞疗法
该篇文章总结了现成CAR-T细胞疗法治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤的最新数据，这些基于基因编辑技术的现成CAR-T细胞疗法和特定T细胞类型的现成CAR-T细胞疗法在临床试验中显示出良好的安全性和疗效。
Kidney Int：中国学者研究——基因编辑技术是否有望治疗原发性高草酸尿症类型1（PH1）？
原发性高草酸尿症类型1（PH1）是一种儿童期发病的常染色体隐性遗传疾病，由ALANINE GLYOXYLATE AMINOTRANSFERASE（AGXT）基因的遗传缺陷引起。PH1的主要症状包括肾钙
Mol Cancer.：揭示一种新型融合基因增强实体瘤的 CAR T 细胞疗法
细胞免疫转移疗法通过激活患者免疫系统来治疗癌症，尤其是血液肿瘤，但在应用于实体肿瘤时仍面临挑战，最新研究探索利用肿瘤细胞内的自然突变来增强CAR T细胞疗法的效果，为克服这些挑战提供了新的希望。
【Blood Adv】首次对比CAR-T和双抗：治疗三重难治RRMM的回顾性研究
《Blood Advances》进入发表一项回顾性研究，比较了CAR-T和双抗策略的疗效，探索了两种治疗后复发患者的预后和最佳治疗顺序及安全性。
NEJM：挽救致盲病患者视力！基因编辑疗法治疗眼病，再获突破性进展
研究表明EDIT-101治疗LCA是安全的方式，初步疗效结果证实基因编辑治疗视网膜疾病是具有潜力的重要方向。
JAMA Oncol发表FDA批准的癌症基因靶向治疗的临床价值评估结果
评估了2015年1月1日至2022年12月31日期间，FDA批准的癌症基因靶向治疗药物相关分子靶点的可操作性，并评估了支持癌症基因靶向药物批准的证据及其与临床益处的关联。
“首例”患者已恢复正常生活！《柳叶刀》：CAR-T治疗自身免疫疾病再获突破
一位出现狼疮肾炎的青少年患者在使用抗CD19 CAR-T后，病情得到了持续缓解。论文提交出版社时，该患者已恢复正常生活。
【CII】G-CSF对CAR-T治疗R/R B-ALL的疗效和毒性的影响
徐州医科大学附属医院和天津市第一中心医院开展一项回顾性研究中，系统地分析了G-CSF给药与CAR-T细胞治疗R/R B-ALL患者的CRS、神经毒性事件(NE)、感染和疗效之间的关系。
