Lancet：心肌肌球蛋白抑制剂Mavacamten治疗梗阻性肥厚型心肌病！
2020-09-01 MedSci原创 MedSci原创
心肌过度收缩是肥厚型心肌病的关键病理异常，并且是左心室流出道（LVOT）阻塞的主要决定因素。肥厚型心肌病的可用药物少且耐受性差，并且缺乏疾病特异性。本研究旨在评估心肌肌球蛋白抑制剂mavacamten
心肌过度收缩是肥厚型心肌病的关键病理异常，并且是左心室流出道（LVOT）阻塞的主要决定因素。肥厚型心肌病的可用药物少且耐受性差，并且缺乏疾病特异性。本研究旨在评估心肌肌球蛋白抑制剂mavacamten用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病中的疗效和安全性。
本研究是一项在13个国家的68个心血管中心开展的随机、双盲、安慰剂为对照的3期试验（EXPLORER-HCM），LVOT压力差≥50 mmHg和NYHA II-III级的性肥厚型心肌病患者被随机（1:1）分至mavacamten组（起始剂量 5 mg）或安慰剂组，持续治疗30周。主要终点是耗氧量峰值（pVO2）每分钟增加≥1·5 mL/kg，且NYHA等级至少降低一次，或pVO2增加≥3.0 mL/kg且NYHA等级无恶化。次要终点是运动后LVOT梯度、pVO2、NYHA等级、KCCQ-CSS评分和HCMSQ-SoB评分的变化。
2018年5月30日-2019年7月12日，共招募了251位符合要求的患者，随机分至mavacamten组（123人）和安慰剂组（128人）。mavacamten组有45位患者（37%）、安慰剂组有22位（17%）患者符合主要终点（差值 +19.4%，95% CI 8.7~30.1; p=0.0005）。与安慰剂组相比，mavacamten组患者的运动后LVOT梯度降低的幅度更大（−36 mm Hg, 95% CI −43.2~−28.1; p<0.0001）、pVO2增加更多(+1·4 mL/kg per min, 0·6 to 2·1; p=0·0006)，症状评分也提高更多（KCCQ-CSS +9·1, 5·5 to 12·7; HCMSQ-SoB −1·8, −2·4 to −1·2; p<0·0001）。
Mavacamten组有80位患者的NYHA等级至少提高了一级，而安慰剂组仅40位。两组的安全性和耐受性相似。需紧急治疗的不良反应一般较轻微。安慰剂组一位患者猝死。
Mavacamten治疗改善了梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力、LVOT梗阻、NYHA功能等级和健康状态。该试验强调了肥厚型心肌病特异性治疗的收益。
原始出处：
Lacopo Olivotto, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet. August 29, 2020.
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