NEJM：联合用药改善囊性纤维化蛋白质不足
2015-07-29 徐媛媛译 MedSci原创
囊性纤维化是由于有缺陷或不足的囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码引起的常见的致寿命缩短的遗传性疾病。 研究人员进行了两项随机、双盲、安慰剂对照实验,在两项研究中,患者被随机分配接受lumacaftor治疗(600 mg 1次/d或 400 mg 1次/12 h)，联合ivacaftor(250mg/12 h)治疗或分配到安慰剂组，为期24周的治疗。主要终点是在
囊性纤维化是由于有缺陷或不足的囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码引起的常见的致寿命缩短的遗传性疾病。
研究人员进行了两项随机、双盲、安慰剂对照实验,在两项研究中,患者被随机分配接受lumacaftor治疗(600 mg 1次/d或 400 mg 1次/12 h)，联合ivacaftor(250mg/12 h)治疗或分配到安慰剂组，为期24周的治疗。主要终点是在24周时，与基线相比一秒用力呼气容积预测值FEV1（FEV1,一秒用力能呼出的气体容积）。
研究总共纳入1108名患者，这些患者是囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码最常见突变的纯合子。平均基线FEV1的预测值是61%。24周的结果显示，与随机分配到安慰剂组的参与者相比，联合药物治疗组患者的FEV1平均改善2.6% 到4.0% (P<0.001)。在两个研究中，联合药物治疗患者的肺功能恶化率低30%到39%。治疗组导致住院事件和静脉用抗生素的使用也低。因不良事件而中断治疗的发生率，治疗组为4.2%，安慰剂组为1.6%。
以上研究结果，显示CFTR校正剂和增强剂的联合，以CFTR为目标解决囊性纤维化的根本原因，可使Phe508del CFTR突变纯合子患者获益。”
原始出处
Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW, Marigowda G, Huang X, Cipolli M, Colombo C, Davies JC, De Boeck K, Flume PA, Konstan MW, McColley SA, McCoy K, McKone EF, Munck A, Ratjen F, Rowe SM, Waltz D, Boyle MP; TRAFFIC Study Group; TRANSPORT Study Group.Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR.N Engl J Med. 2015 Jul 16
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