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RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点

2019-3-7 作者:不详   来源:网络 我要评论0
Tags: 肝性卟啉症  givosiran  RNAi  

Alnylam制药本周三(201936日)报道,用于治疗急性肝性卟啉症(AHP)的研究性RNAi疗法givosiranIII期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。该公司表示,根据ENVISION试验的最佳结果,它计划在2019年中期向FDA提交营销申请并在欧洲提交申请。该试验随机分配了94AHP患者,其中89例患有基因证实的急性间歇性卟啉症(AIP),这些患者接受了针对氨基乙酰丙酸合成酶1givosiran或安慰剂治疗。该研究的主要终点为复合性卟啉症发作的年化率的降低。该研究的结果显示,与安慰剂相比,givosiran达到了降低复合性卟啉症发病年率的主要目标,并且在9个次要终点中的5个中取得了显著结果。

卟啉症是因为人体内的卟啉(Porphyrin)等物质异常累积所造成的身体病变。人体以卟啉为前驱物,透过特定酶的催化作用来制造血红素,一旦酶无法正常作用,卟啉等物质便会越积越多,最终引致卟啉症。卟啉症是一种罕见疾病,临床统计估计发生机率约30万分之1,目前仍无治愈方法,只能针对卟啉症的病征进行治疗。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1628182#axzz5hUFjzudx

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