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RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点
Alnylam制药本周三（2019年3月6日）报道，用于治疗急性肝性卟啉症（AHP）的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。该公司表示，根据ENVISION试验的最佳结果，它计划在2019年中期向FDA提交营销申请并在欧洲提交申请。该试验随机分配了94例AHP患者，其中89例患有基因证实的急性间歇性卟啉症（AIP），这些患者接受了针对氨基乙酰丙酸合成酶1的givosiran或安慰剂治疗。该研究的主要终点为复合性卟啉症发作的年化率的降低。该研究的结果显示，与安慰剂相比，givosiran达到了降低复合性卟啉症发病年率的主要目标，并且在9个次要终点中的5个中取得了显著结果。
卟啉症是因为人体内的卟啉（Porphyrin）等物质异常累积所造成的身体病变。人体以卟啉为前驱物，透过特定酶的催化作用来制造血红素，一旦酶无法正常作用，卟啉等物质便会越积越多，最终引致卟啉症。卟啉症是一种罕见疾病，临床统计估计发生机率约30万分之1，目前仍无治愈方法，只能针对卟啉症的病征进行治疗。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1628182#axzz5hUFjzudx
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